苏州瑞博战略合作伙伴、世界RNAi药物研发领域领头羊夸克制药公司今日宣布，已启动美国区域的QPI-1007项目全球II/III期临床研究(NCT02341560)，该品种用于治疗急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）。另外，夸克还计划于2015年第四季度开始在美国境外招募病人。QPI-1007已被美国FDA认定为孤儿药。
“NAION是严重影响患者生活质量的疾病，目前无有效的治疗方法，我们很高兴启动此项多中心试验来寻求NAION新的疗法。这项关键试验对我们而言是一个重要的里程碑，将我们的视神经保护小核酸药物QPI-1007真正用于临床病人更加推进了一步。QPI-1007代表了治疗NAION的一种新战略，我们未来的计划是将其适应症扩展到其他视神经病变，包括青光眼。与NAION类似，青光眼病程发展中同样也有视网膜神经节细胞死亡的特点。”RNA干扰（RNAi）是在活细胞体内利用非编码RNA来控制某个基因是否活跃及其活跃程度的一种通用机制。这项自然机制在1998年被发现，并于2006年被授予了诺贝尔奖，给实验生物学研究带了大巨大变革，目前在临床制药应用领域也拥有光明的前景。RNA干扰机制的效应分子是各种类型的短双链RNA，其中一些特定基因靶向的RNA依赖于序列并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息进行设计、合成生产并用作药物。siRNA药物可抑制任何靶基因的表达，无论该靶基因是传统药物“可成药”或“不可成药”的。这些药物较其他小分子药物具有更高的特异性和安全性。夸克的siRNA平台包括了专利的siRNA化合物结构以及增强了药理特性的化学修饰。该公司强大的知识产权资产为其在siRNA领域的发展提供了广阔的空间。QPI-1007是一种经夸克专利技术化学修饰的siRNA分子。该药物设计用于暂时抑制半胱天冬酶2的表达。QPI-1007是一种神经保护剂，其开发用于治疗急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），并将在未来扩大用于其他导致视网膜神经节细胞死亡的视神经病变，如青光眼。QPI-1007已在人体进行评估，采用单次玻璃体内注射递送、计量递增以及I/IIa期研究(QRK007临床研究方案)，包括对视力低下的视神经萎缩病人和急性发作的NAION病人。该项研究在美国22个临床基地和以色列6个临床基地开展，研究表明对长期视力低下或急性NAION病人进行单支玻璃体内注射，QPI-007显示出良好的耐受性。与历史数据相比，证实了该药物的视神经保护作用。QPI-1007还在美国、越南和新加坡针对急性闭角青光眼病人完成了IIa期临床研究。
夸克将该药物权益授于其合作伙伴印度Biocon公司，以及其在中国的合资公司-昆山瑞博夸克医药科技有限公司。
该多中心关键研究包括了双盲的、随机的、假注射对照的药效以及安全性研究，将招募约352例最近发病的NAION病人。预期将有美国、加拿大、中国、印度、德国及以色列的约60个临床基地参与该项目研究。受试者将多次给药（或假注射），并观察6-12个月。更多信息请参见https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02341560。夸克制药公司是RNA专利干扰技术研发领域的国际领先企业，拥有行业内最为丰富的临床阶段siRNA品种线。该公司整合的药物研发平台贯穿了治疗靶点识别到药物研发阶段。夸克的递送技术可将siRNA递送至组织和器官，包括眼睛、肾脏、耳朵、肺、皮肤、脊髓和脑部。夸克拥有三个siRNA临床阶段候选药物，分别应用于五个不同疾病适应症，其中两个药物正处于关键的III期临床研究阶段。夸克在中国的合资公司-昆山瑞博夸克医药科技有限公司及其在印度的战略合作伙伴Biocon Limited均为夸克全球临床研发共同参与者。
夸克总部位于美国加州Fremont，分别在科罗拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona拥有研发机构。更多信息请参见www.quarkpharma.com。
