在优惠政策的刺激下，孤儿药数量迅速增长，检视近几年FDA批准的新药目录，获孤儿药地位的药品占20%-30%，甚至可以说，孤儿药“不孤”。目前全球医药开发者竞相追逐孤儿药地位，孤儿药蕴藏着巨大的商机。在全球医保支付控费的大背景下，曾经“自由生长”的孤儿药也开始面对支付体系的刚性约束。下面就和作者一起，以Marathon、Sarepta和Biogen这三家制药公司新上市的孤儿药物为切入点，观察孤儿药市场的风云变幻。
今年一月，Kaiser Health News(KHN)发布了一份数据详实的报告，报告聚焦于日渐增多的孤儿药品，并且揭露了孤儿药制度的一些漏洞。报告中提到，一旦取得孤儿药认证，即使那些大批量生产、市场广阔的药品也能够享受孤儿药所特有的市场独占权和税费优惠政策。据KHN统计，有超过70个孤儿药的前身是用途广泛、市场广阔的常用药，后来才获得孤儿药“殊荣”。这份报告触动了一些美国政府议员，他们正着手调查孤儿药政策的滥用情况。“孤儿药政策似乎正在背离它的初衷，它可能被一些药企用来推高常用药的价格，”Grassley在2月10日的一份声明中说道。
关于在评估孤儿药时哪些应最被看重，支付方们可能很快就会有更清晰的说明。非营利性机构Clinical and Economic Review (ICER)专门对各类药物进行价值审查，将在今年5月份举行孤儿药及其价格讨论的峰会，生物科技公司和药企游说团体都在盯着该机构的动向。ICER已经调查了非小细胞肺癌(non-small-cell lung cancer)、丙型肝炎(hepatitis C)和多发性骨髓瘤(multiple myeloma)的情况，除此之外，ICER还打算公布一份以价值为基准的孤儿药价格报告，Spinraza将会被首先拿来讨论。
美国总统Trump曾在一月份表示，关于药品价格问题，制药公司正在“逍遥法外”。对于孤儿药这种价值“扑朔迷离”的药物，医保支付方和制药企业在报销额度上进行着长期的“拉锯战”，Marathon、Sarepta和Biogen这三家制药公司的新上市的药物只不过试探了双方的“火力”罢了，唯一夹在中间左右为难的是那些亟待治疗的患者。
来源新浪医药
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