5月16日消息，Sangamo Therapeutics公司用于治疗A型血友病的互补DNA基因疗法候选药物SB-525获得了美国FDA快速通道认定，而就在本月10号，美国制药巨头辉瑞公司刚刚宣布与Sangamo达成了一项总价值最高达5亿4千5百万美元的合作协议用于共同开发后者的SB-525。
FDA快速通道指定的目的是加快治疗重大或仍有临床需求的严重疾病的临床开发及审评过程。由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），FDA在收到申请后6个月内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。同时，获得该项指定，在某些情况下相比标准审评，该指定可以让FDA更快地对注册申请做出审批决定。
SB-525是一种重组腺病毒载体基因疗法，这种疗法将人凝血因子VIII互补DNA和合成肝脏特异性启动子递送到患者的肝脏细胞核。这种疗法被设计为通过一次输注就可以提供持续的凝血因子VIII蛋白的治疗性表达。 美国FDA已授予SB-525孤儿药地位，同时，Sangamo公司已经获得了该药物的IND批准，并计划在本季度末启动用于成人血友病的临床I/II期研究，试验结果预计会在2017年或2018年初获得。
A型血友病又叫先天性第VIII凝血因子缺乏症、经典血友病、抗血友病球蛋白缺乏症。是由于编码凝血因子VIII蛋白的F8基因的突变导致，而凝血因子XIII可以促进血液的凝固或停止血管损伤后的出血症状。根据疾控中心数据，在每5000名出生男性中就会有一位是血友病患者，美国共约有20000名遭受此病的患有此病的男性患者，而在全球范围内，A型血友病患者总数超过15万例。
本次快速通道地位的授予，将让辉瑞公司在血友病疾病领域追赶Biomarin的步伐更进了一步。Biomarin公司最近刚刚公布了在A型血友病领域的研究结果并正在全力推动其产品BMN270进入临床2b期研究。
参考来源：
[1] http://investor.sangamo.com/press-releases/detail/363/sangamo-receives-fast-track-designation-from-the-fda-for
[2] http://med.sina.com/article_detail_100/_1/_25986.html
编译：David
编辑：zoe
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