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20年来首款镰状细胞病新药有望上市

524日,FDA肿瘤咨询委员会(ODAC)以10票支持3票反对的投票结果支持EmmausLife SciencesEndari上市。Endari是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺,用于治疗镰状细胞病


该药的PDUFA审批日期为77日,如果获批上市,将成为FDA批准的首款可用于治疗儿童镰状细胞病药物,也将是近20年来首个上市治疗镰状细胞病新药。此次事件也让名不见经传的Emmaus走进观众的视野。

 

Endari在2001年就获得了孤儿药资格,已经入快速通道12年,2014年获得III期临床数据。虽然此次大多数专家投了赞成票,但也表达了深层次的忧虑。

  

Emmaus报告了2014年的一线数据,指出该药还可减少33%的住院治疗。FDA专家委员会最担心的问题是较高的脱落率,治疗组和安慰剂组分比为36%和24%。FDA审评人员对这项研究中缺失的数据表示有异议,并对其功效有所质疑。


ODAC代理主席Brian I. Rin表示“我的赞成和其他投票一样,是艰难的,一方面,镰状细胞疾病是一种很严重的疾病,在某些方面甚至比癌症更可怕,完成这两项随机研究已经是重大成就,然而,另一方面,我们的工作不是基于迫切的渴求,而是基于良好的临床数据,Endari的数据就在那里,我认为如果FDA批准了或许会对病人产生帮助。”

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