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2017年7月12日，美国东部时间下午，经过了一天的详细讨论之后，由FDA召集的外部专家小组在星期三下午举行了投票，10：0，一致建议批准诺华公司的CAR-T新药CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻成人患者。这个投票是这一类实验疗法的一个关键里程碑。预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。
尼尔·阿姆斯特朗登月画面（资料图）
１９６９年７月２０日，美国阿波罗１１号宇宙飞船在月球成功着陆，宇航员阿姆斯特朗在月球表面留下了人类第一个脚印。在这次“人类的一大步”中，阿姆斯特朗和巴兹·奥尔德林在月球表面进行了两个半小时的月表行走，而阿姆斯特朗的名言:“这是个人的一小步，却是人类的一大步。”也从那时起，成为流传最广的话语之一。
今天，我们可能也可以如此说：
这可能是诺华的一小步，却是Car-T领域的一大步！是人类追求健康征途上的一大步！
这意味着诺华开创性的CAR-T癌症疗法惠及患者更近了一大步。
美国俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的肿瘤学家Tim Cripe博士说，“我认为这是我一生中看到的最令人激动的事情。”
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周三的FDA咨询小组对CTL019对曾接受过治疗但病情未好转的急性淋巴细胞白血病患者的积极影响没有任何问题。在一项临床试验中，三个月后，83%的患者的肿瘤消失。独立专家盛赞这一结果对没有其它选择的患者而言是一个重大进展。
在安全方面，专家小组成员深入讨论了将修饰的细胞注入患者的可能风险，包括致命的病毒感染、脑毒性的可能性，以及在治疗几年之后CAR-T细胞引起的新肿瘤生长的可能性。
诺华公司已经承诺对接受CTL019治疗的患者进行15年的安全性评估。专家小组成员说，治疗的潜在风险不应该阻碍FDA批准该药物。
加州市希望医学中心的肿瘤学家拉里·夸克博士说：“我认为这些担忧中的任何一个都不会成为迄今所获得的杰出临床结果的绊脚石。”
CAR-T的潜力远远超出了白血病。诺华公司正在开发用于CTL019治疗淋巴瘤，其研发计划还包括靶向一系列血液癌症的其它CAR-T治疗。风筝制药在CAR-T方面同样雄心壮志，Juno Therapeutics也是如此。每个人都希望在该领域大展宏图，造福世界。
星期三诺华的胜利，无论大小，大大鼓舞了整个CAR-T领域。
“今天不是关于商业或竞争，” 风筝公司CEO阿里·贝尔德鲁恩博士在投票前写了一篇博客文章，他说： “今天，我们不是对手。 今天我们关注的是推动一种有潜力改变癌症治疗的令人兴奋的技术。”
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