一周药闻 | 罗氏A型血友病药物emicizumab获美FDA优先审评资格

艾伯维  丙肝鸡尾酒疗法Maviret

Kite Pharma  辉瑞Besponsa获批

茵栀黄口服制剂   说明书修订

共计 28 条简讯 | 建议阅读时间 2.0 分钟

药品研发

1、礼来宣布其肿瘤新药LY3143921将启动一项早期临床研究，旨在评估该药在高水平p53基因突变的实体肿瘤中的安全性与疗效。

2、Teikoku Pharma宣布其3日右美托咪定（dexmedetomidine）透皮贴片TPU-006在Ⅱ期概念验证性临床试验中取得积极顶线结果。

3、安斯泰来宣布其急性骨髓性白血病新药gilteritinib的Ⅲ期临床试验MORPHO正式启动。

4、Blueprint Medicines公布其肝癌新药BLU-554的Ⅰ期临床试验初步数据。在38名FGF19过表达的具有FGFR4通路活化的患者中，客观缓解率达到16%（95%CI：6-31%）。

5、美国Immunomedics公布其抗体药物偶联物labetuzumab govitecan （IMMU-130）用于已经历多次治疗的转移性结直肠癌患者的Ⅱ期临床研究的生存期积极结果。

6、阿斯利康宣布与专门从事mRNA研究的德国Ethris公司达成一项合作协议，双方将联合开发新型稳定的且非免疫原性修饰的RNA疗法。

7、安进公布其注射用降胆固醇药物Repatha（evolocumab）在心血管Ⅲ期临床的部分患者中进行的一项研究结果，Repatha不劣于安慰剂，Repatha治疗组与安慰剂组之间的认知功能表现无显著差异。

8、GSK正式公布HIV治疗药多替拉韦的研究中期结果，证实在一线治疗失败的HIV感染患者中，使用多替拉韦联合两个核苷类药物的抗病毒效果优于目前世界卫生组织推荐的洛匹那韦/利托那韦联合两个核苷类药物方案。

9、Opthea公司宣布其新型生物制剂OPT-302治疗湿性年龄相关性黄斑变性的I/IIa期临床试验取得积极结果。

10、Kite Pharma宣布其用于多种实体瘤治疗的创新CAR-T细胞疗法在一项涉及17名患有转移性实体瘤患者的临床研究中取得积极数据。

11、Cellectis宣布其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者进行了治疗。

12、丹麦生物技术公司Genmab宣布CD38抗体Daratumumab（商品名DARZALEX）在一线多发性骨髓瘤（MM）与硼替佐米、美法仑、泼尼松（VMP）联用比单独使用VMP降低50%进展/死亡风险。

药品审批

1、Ironwood Pharmaceuticals宣布其每日口服一次的新药DUZALLO获美国FDA批准，用于单独使用别嘌醇（allopurinol）不能达到目标血清尿酸（sUA）水平患有痛风的高尿酸血症患者。

2、美国Syros Pharmaceuticals宣布其在研药物SY-1425获美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗急性髓性白血病。

3、Alkermes公司宣布其治疗重度抑郁障碍(MDD)新药ALKS 5461向FDA提交滚动上市申请，以期在2017年年底完成该药的申请。

4、辉瑞宣布其抗癌药物Besponsa（inotuzumab ozogamicin）获美国FDA批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴性白血病。

5、浙江华海药业宣布其帕罗西汀胶囊的新药简略申请（ANDA，即美国仿制药申请）已获美国FDA批准，主要用于治疗与绝经相关的中重度血管舒缩症状。

6、阿斯利康宣布其在研新药Lynparza（olaparib）片剂获美国FDA批准，用于先前接受铂类化疗后正处于完全或部分缓解期的复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。

7、罗氏旗下基因泰克表示，美国FDA已经接受在研药物emicizumab作为预防性用药，每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病成人、青少年及儿童患者治疗的生物制品许可证申请，并授予该申请优先审评资格。

1、CFDA发布《总局关于修订茵栀黄口服制剂说明书的公告（2017年第96号）》，其中【不良反应】项增加内容：本品有腹泻、呕吐和皮疹等不良反应报告。

2、康宁杰瑞宣布其开发的重组HER2双特异性抗体Fc融合蛋白注射液（KN026）已向CFDA递交临床申请，并获受理，用于肿瘤的治疗。

3、恒瑞医药马来酸吡咯替尼片的上市申请获得CDE承办，进入审批流程。

4、恒瑞医药BTK激酶抑制剂SHR1459获得CFDA临床试验批件，并将于近期开展I期临床试验。

5、拜耳宣布其利奥西呱片的进口上市申请已获CDE审评，目前处于审批阶段。利奥西呱片是一种可溶性鸟苷酸环化酶激活剂，被FDA批准用于慢性血栓栓塞性肺动脉高压和肺动脉高压。

1、英国国立健康与临床优化研究所（NICE）发布草案称，拟将不推荐将赛诺菲、益普生甲状腺癌药物纳入英国癌症药物基金会的支付范围。

2、澳大利亚生物制药CSL公司Seqirus宣布其三价流感疫苗Fluad获英国药品和保健产品监管机构批准，用于65岁或以上的英国人群。

3、NICE决定不推荐辉瑞奥英妥珠单抗作为急性淋巴细胞性白血病（ALL）的治疗方案。

4、艾伯维宣布其泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Maviret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）获得加拿大卫生部批准，用于全部6种基因型（GT1-6）慢性丙型肝炎病毒成人感染者的治疗。