抗体偶联药物（ADCs）是将细胞毒类化疗药通过链接子与靶向肿瘤细胞表面抗原的特异性抗体连接起来，从而让化疗药更精准地作用于肿瘤细胞，而减轻对健康组织的毒副作用（见：魔术子弹飞起来——浅谈抗体偶联药物）。
Mylotarg是全球第一个上市的ADC，凭借26%的应答率在2000年5月17日被FDA加速批准上市，用于治疗首次复发、60岁以上、CD33+、不适合细胞毒化疗的急性髓性白血病（AML）患者。2004年，Wyeth启动了Mylotarg上市后的验证性III期研究，代号SWOG 106，评估在化疗基础上联合使用Mylotarg能否延长患者生命。
但是SWOG 106研究进行初期，就发现Mylotarg治疗组有严重的致命性肝损伤，联合用药组的死亡率高于单独使用化疗组（5.7% vs 1.4%），且未表现出明显的生存获益，SWOG 106研究随之提前终止，辉瑞也在2010年6月宣布将Mylotarg自主撤市。
Mylotarg之后，又有3个抗体偶联药物先后获得FDA批准上市。武田/Seattle Genetics联合开发的Adcetris（brentuximab vedotin）在2011年被FDA批准用于治疗霍奇金淋巴瘤；罗氏的Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）在2013年获得FDA批准，用于治疗HER2+乳腺癌；惠氏/辉瑞的Besponsa（inotuzumab ozogamicin）于今年8月被FDA批准，用于单药治疗复发或难治性的CD22+成人B细胞前驱急性淋巴细胞白血病（ALL）。
9月1日，依照之前专家咨询委员会6:1的投票结果，FDA再度批准Mylotarg上市，用于治疗新确诊的CD33+成人急性髓性白血病（AML），以及对初始治疗无应答的2岁以上儿童的难治性CD33+AML。Mylotarg重获新生也让目前市面上的抗体偶联药物达到了4个，辉瑞则同时拥有2款ADC药物。
Mylotarg联合化疗（多柔比星+阿糖胞苷）对新确诊CD33+成人AML的疗效和安全性在一项纳入271例患者的ALFA-0701研究中得到了证实。该研究评估了患者的无事件生存期，结果发现Mylotarg+化疗的中位无事件生存期显著长于化疗组（17.3 vs 9.5个月）。
另外2项Mylotarg单独用药的临床研究中也证明了其安全性和疗效。第一项纳入237例新确诊AML患者的研究发现，接受Mylotarg治疗患者的生存期长于只接受支持治疗的患者（4.9 vs 3.6个月）；第二项纳入57名CD33+复发AML患者的研究发现，患者接受Mylotarg治疗后的完全缓解率达到26%，中位缓解时间达到11.6个月。
Mylotarg常见的不良反应包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等，严重不良反应包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。Mylotarg的药品标签上带有黑框警告，警示其有致命性肝损伤风险。
Mylotarg获得过FDA授予的孤儿药资格，其之所以再度获批，也是因为许多成人和儿童AML患者的医疗需求远未得到满足。
相关阅读：
