开工首日（10月9日），国家食药监总局召开新闻发布会，总局副局长吴浈携药化注册司司长王立丰、医疗器械注册司司长王者雄，权威解读《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。
36条意见，如何颠覆中国传统的药械行业，鼓励创新，看国家食药监总局为你划重点——
中药注射剂再评价
安全性、有效性兼顾，再评价方案已出
问：《意见》罕见的用两段文字解决“药品注射剂”问题，第十一条提出严格药品注射剂的审评审批，有口服药的，不再审批注射制剂；第二十五条，又一次强调要落实注射剂的再评价。业界特别关心中药注射剂的再评价及其生存前景，下一步总局具体如何安排？
吴浈：《意见》又一次提到注射剂再评价。再评价工作和仿制药质量和疗效一致性评价的道理一样，目的一致，就要提高药品质量。
早期的注射剂缺乏完整对照的（生产工艺）数据，所以我们提出来要对注射剂也要进行评价。与仿制药一致性评价相比，注射剂开展再评价难度更大，所以时间上还要充裕一点，设计是五到十年，可能五年，也可能十年。
注射剂里面大家最关心的就是中药注射剂，因为中药注射剂本身是我国特有的。我国曾经有过缺医少药的年代，在那个年代里，中药注射剂起到了很好的作用。但是中药注射剂的一个缺陷就是数据不太全，在那个年代也不可能那么全，所以临床有效性数据、安全性数据都不太全，因为不全，所以大家对于中药注射剂的安全性表示担忧。
对中药注射剂的安全性，我们一直在密切的观察，凡是出现不良反应都会采取果断的措施，目的是最大限度保护公众用药安全。
按照国务院44号文件要求，对中药注射剂的安全性再评价方案已经初步形成，但现在还在业内讨论，近期可能会征求意见。
但中药注射剂再评价又比化学药品注射剂再评价更难一些，因为里面的成份不像化学药品那么清晰，所以再评价的方法又和化学药品注射剂再评价有所区别。
对中药注射剂，我们不仅要评价安全性，还要评价有效性，有效性是药品的根本属性，如果没有效这个药品就没有价值，所以中药注射剂的评价首先是评价有效性，同时也要审查安全性。下一步将制定具体的评价方法。
鼓励罕见病药品研发
临床急需、抢救生命的可减免临床试验
问：《意见》第十条专项支持“罕见病治疗药品医疗器械研发”。但是提出“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请”这一条，业界都非常关注，具体如何实施？
吴浈：临床缺药是一个问题，罕见病的缺药问题更为突出。根据世界卫生组织的规定，罕见病的发病率小于千分之一，发病人群数量少，但病种却很多。因为发病率极低，有些疾病是终身用药，如果不用就会出现严重的反应，甚至会危及生命。但也因为发病率极低，药品的研发成本高，收回成本的时间更长，所以很多企业包括研究机构，对罕见病用药研究的积极性偏低，因此对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护，如果没有鼓励政策谁去做，如果不给予保护，上市后怎么获取市场回报，怎么进行再研究、再发展，所以这个文件对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。
第一，要公布罕见病目录。到底有多少种罕见病，是100种、1000种还是多少？发病率千分之一以下，在有些国家人群确实笑，但在我国，千分之一就是千万级。因此，一定要明确哪些是罕见病，相应的药品按照罕见病用药管理，给支持、给帮助、给保护，做到有的放矢。2、 提高仿制药的质量和疗效。我们讲要鼓励创新，既要鼓励原始创新，也要鼓励消化吸收再创新。我们要求仿制药和原研药的质量疗效要一样，要做好的仿制药是需要有创新的能力，做一个好的仿制药仍然需要有创新的能力。
第二，在国家为胜计生委明确了罕见病目录以后，我们（国家食药监总局）也同样要公布罕见病目录相关的药品。
第三，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证一些有效果的罕见病用药及早临床应用；在境外已上市的罕见病用药，可以附带条件批准。所谓“附带条件”就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。
下一步，我们将和国家卫生计生委一起，针对罕见病目录以及罕见病用药情况，研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求，指导和支持罕见病用药的研发。
上市药品目录集公开征意见
《意见》重点攻克国内外新药中国上市“延迟”
问：继44号文后，中央深改组再通过高层文件推动药品审评审批改革，鼓励创新，国产药迎来大利好？
吴浈：解决公众用药问题，关键是创新。要尽快的让一些新药上市，我们讲不仅仅是国内的新药上市，包括国外的新药也在在中国尽快上市。这几年来国家花了很大的力气来抓药品审评审批制度改革。2015年8月份，国务院专门印发44号文《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，做了一系列改革制度的设计，又制定了一系列相配套的改革措施。今天可以跟大家讲，改革已经取得了阶段性的效果。主要表现在基本解决了药品注册申请的积压问题；这两年中，有一批新药和创新医疗器械优先获准上市。国内医药创新的氛围日渐浓厚，海外的一些医药科研人员回国创新越来越多，企业研发的投入明显增加，大大激发了药品医疗器械创新的活力。
健识君温馨Tips：
国家食药监总局副局长孙咸泽9月23日介绍，截至目前，审批的药品注册申请，已由高峰时的2.2万件降低至3755件。另据统计，总局已陆续公布23份药品优先审评审批目录，将247个药品纳入优先审评审评，包括 92个“全球新”药，67个仿制药陆续获批上市。
问：在创新上，中国药、械企业还存在哪些短板？
吴浈：第一，企业创新的能力较弱，研发投入不够。大家都知道国内制药企业数量比较多，但是制药企业新产品研发总投入只相当于全球最大的制药公司一家的投入量，这就是研发投入不够。这几年我们研究的一些新化学药品和新生物制品，多数都是国外同类产品基础之上的一些改造和修饰。国内仿制药因为质量疗效有差距，不能形成与原研药在临床上的替代，这都是我们研发能力比较弱、科技创新能力不强的一些具体表现。
第二，药品审评审批制度还有不尽合理之处。尽管我们做了大幅度的改革，但是还存在一些问题。比如现在要求进口的一些创新药，必须要在国外获准上市后才可以到国内来申请上市。比如创新药在国外完成一期临床以后，才可以到国内申请来临床试验，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某种程度上迟滞了一些国外创新药在中国批准上市。我们也做了数据统计，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只有一百多，只占30%，近十年来，我国上市的一些典型的新药，上市的时间平均要比欧美晚5-7年，国外都已经用了六七年了，中国才上市，这就是因为很多制度设计造成了新药在中国上市慢半拍。因为这个现状存在，所以现在网上购买药品，也包括个人从境外携带药品的现象越来越多，存在很多隐患。
第三，鼓励创新的一些政策还有待加强。这次文件里写到药品数据保护，专利链接，专利期的补偿，像这样一些保护政策的制度性设计，在一些发达国家都已经在做，而我们国家现在还处在研究状态。像开展药物临床试验，我们现在药物临床试验的资源还相对比较紧缺，鼓励和支持医疗机构、医务人员参与临床试验的有关政策还有待完善。这也是一个深层次的问题。
问：上市药品目录集对药品创新有何意义？什么时候目录能出来？
王立丰：《创新意见》当中提出要建立上市药品目录集，载入新批准上市和通过仿制药质量和疗效一致性评价的药品，这个目录集要注明药品各类信息。
有两方面意义，一方面是上市药品目录集将明确我国仿制药发展的客观标准，方便药品研究机构、药品生产企业和公众公开查询药品的属性，包括有效成份、剂型、规格以及上市许可持有人、取得的专利权、数据保护等相关信息。另一方面，上市药品目录集将对促进仿制药发展有巨大的指导作用。
关于上市药品目录集的编制原则、框架体系，目前我们已经有一定的基础，正在总局药品审评中心网站公开征求意见，欢迎业界和社会各界积极建言献策，共同帮助来完善这项制度。
认定改备案
临床试验机构将迎大“扩容”
问：《意见》提出：临床试验机构由过去的审批改为备案，这是应对临床试验资源紧缺的重大改革。但下一步如何加强监管？控制备案制实施带来的临床试验造假风险？
吴浈：两办《意见》后，改革内容第一项就是将临床试验机构资格认定改为备案制，这是我们临床试验改革的一项重要内容。临床试验机构的资源相对紧缺，是制约我们药品创新发展的一个深层次问题。大家都知道，药物研发，最重要的一个环节就是临床试验，耗时时间长，投入成本高。如何鼓励更多的医疗机构参与临床试验，是改革的一项重要内容。
根据国家卫生统计公报，我国二级以上的医疗机构已超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但现在能够做药物临床试验的机构，通过认定的只有600多家，能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。
在医生紧缺，医疗机构临床医疗任务重的大背景下，临床试验机构由认定改成备案，可以减少环节，提高效率。
这样的改革，一是监管理念的变化，强调由事前的认定改为事中、事后全过程监管，也符合党中央、国务院的放管服要求；二是调整监管模式，将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构；三是通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，切实拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效缓解医疗和科研的矛盾。
通过围绕临床试验药品的全过程检查，不仅不会降低对临床试验机构准入的标准，而且强化了临床试验机构监管的效率，也进一步保证临床试验的质量，更有利于净化药物临床试验的环境。接下来我们将进一步细化方案，落实到位。
问：《意见》提出要接受境外临床试验数据，这个数据包括哪些情况？对于鼓励创新有什么意义？
王立丰：在药品审评审批中，接受境外多中心临床机构取得的临床试验数据，符合我国药品注册要求的，可以用于在我国申报注册。目的是要减少重复试验，降低研发成本，提高上市效率。这也是一个国际惯例。
在我国同步开展国际多中心临床试验，就是这一个项目既在中国做，也在国外做。接受境外临床数据不仅仅有利于国外的企业，也有利于国内的创新型企业，这是一个双赢。国内已有一批创新型企业走出了国门，到国外，特别是到美国、日本、欧盟等开展药品注册，他们在国外注册，临床试验数据也可以用于在我国进行药品注册，这样就可以减少重复临床试验，提高效率，降低研发费用，也可以减少一些国外药在中国上市的延时期。我们将完善临床试验数据管理的指导原则，进行细化，明确哪些可以接受，哪些不可以接受，让大家能够看得清楚。
同时，还要加强临床试验的监督检查，不仅是接受，还要派检查员到境外临床试验机构进行现场检查，建立境外临床试验的检查机制，保证境外临床试验数据能够准确。临床试验委托协议签署人和临床试验研究者是临床试验数据的第一责任人，需要对临床试验的可靠性承担法律责任。
三“拳”合一保护药品专利
审批超时将补偿新药申请的专利权人
问：专利链接、专利起补偿、数据保护，这些欧美发达国家的鼓励药品创新的制度涉及，如何植入到中国？
吴浈：大家都注意到这个文件提出了专利链接、专利期补偿、数据保护，实际上这属于知识产权保护的范围。我们讲创新，知识产权保护的力度还欠缺，还不够，这也是制约我们医药创新产业发展的一个重要原因。药品专利链接、专利期补偿以及数据保护，这些实际上都是在一些欧美国家和发达国家是鼓励创新制度设计，像美国是1984年，日本大概是1988年，欧洲大概是1992。这些制度实施以后，对创新企业积极性起到很好的作用，也激发了仿制药生产的积极性，达到了两个目的。
什么叫药品专利链接？就是把药品的审批和专利关联起来。药品审批是食品药品监管总局负责，专利纠纷涉及知识产权局以及知识产权法院，现在把它们关联起来，目的是什么？就是在药品审批过程当中，如果发现有专利侵权纠纷可以通过法院裁定解决，可以把专利纠纷和侵权风险解决在药品上市之前，有利于保护专利权人的合法权益，提高专利的质量，也有利于降低仿制药企业挑战专利的市场风险。
专利期补偿，是在行政审批过程当中占用了专利权人的时间，专利从研发开始到最后上市，审批时间越长，占用专利保护时间就越长，减损了专利权人的权益。为此，监管部门为占用的专利时间给予一些合理的补偿。
（画外音：好奇药企如何索赔～要准备哪些证据材料，向谁要求补偿？补偿标准如何确定？钱是谁出？期待补偿细则！）
数据保护，就是研究者自行取得的数据不被别人商业利用，行政部门对企业申报的数据要采取保护措施。
在这个文件里，明确提出要探索建立药品专利的链接制度，开展药品专利期补偿的试点，完善和落实数据保护制度，这三者合在一起，是知识产权保护的组合拳，着力构建科学、系统的保护机制，采取积极主动的保护，有效保护专利权人的合法权益，激发创新活力。我们鼓励创新，也鼓励仿制，这套制度将起到很大的效果。该保护的要保护，保护时间一到，仿制药就上市，形成断崖式的价格下降。这样为临床用药可及奠定了基础，这套制度设计在美国实行三十多年，达到两个目的，既鼓励创新，又促进仿制。
药改新政脉络——
1、2015年8月，国务院印发了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（44号文），启动了药品审评审批制度的改革，核心是提高药品质量，实现上市药品的有效、安全和质量可控。
2、按照44号文的要求，CFDA成立了药品审评审批制度改革领导小组，建立了部级联席会议制度，围绕药品质量这个核心，实施了一系列具有牵引作用的改革措施。改革主要是围绕着提高质量，提高效率，鼓励创新和实现公开透明这几个目标展开的。
经过两年多的不懈努力，目前，改革的红利已经显现，鼓励创新的政策导向已经初步取得了成效，公众和业界普遍认可，具体表现在：
一是基本消除药品注册申请积压；二是一批新药优先获准上市；三是一致性评价有序开展；四是临床试验研究质量得到提高；五是科学高效药品审评审批体系初步建立；六是上市许可持有人制度试点稳步推进。
3、改革的步伐没有停止，2017年5月，CFDA先后发布了4个征求意见稿，聚焦鼓励药品医疗器械创新，提出了一揽子改革措施，公开征求社会意见。
A、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第52号）
B、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第53号）
C、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新实施药品医疗器械全生命周期管理的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第54号）
D、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策（征求意见稿）》意见的公告（2017年第55号）
4、今年7月19日，在中央全面深化改革领导小组第三十七次会议上，专题研究药品审评审批制度改革问题，并申议通过《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，又推出了一系列的改革措施和要求。
5、10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅全文发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》，共36条具体意见，从改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力、加强组织实施六个方面鼓励药、械创新。
文章来源：健识局（jianshiju01） 健识君整理
原标题：颠覆药械行业的两办《创新意见》，CFDA为你划重点!
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