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【医药焦点】重磅!20年来首个血友病新药今日获批



3.74亿美元研发合作 默沙东拓展免疫疗法;重磅!20年来首个血友病新药今日获批;多发性骨髓瘤CAR-T疗法获突破性疗法认定;首款减轻阿片药物成瘾装置获FDA销售许可;华人科学家顾臻新成果:癌症免疫疗法贴片......


1.3.74亿美元研发合作 默沙东拓展免疫疗法


今日,Cue Biopharma公司与默沙东(MSD)宣布达成战略研发合作和授权协议。根据这项协议,Cue Biopharma将利用该公司的CUE Biologics技术平台为默沙东开发能够调节与自身免疫疾病相关的特定T淋巴细胞活性的生物制剂。

2.20年来首个血友病新药今日获批


今日,罗氏宣布美国FDA批准Hemlibra作为常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。


3.多发性骨髓瘤CAR-T疗法获突破性疗法认定


今日,Celgene公司和bluebird bio公司宣布,靶向B-细胞成熟抗原的多发性骨髓瘤嵌合抗原受体T细胞疗法bb2121,获得了FDA颁发的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局颁发的PRIME资格。

4.FDA批准Fasenra治疗严重嗜酸粒细胞性哮喘


16日,阿斯利康及其子公司MedImmune表示,美国FDA已经批准Fasenra作为维持治疗附加药物用于12岁以上严重嗜酸粒细胞性哮喘患者的治疗。


5.首款!FDA批准罕见病新药Mepsevii


16日,美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii上市,治疗VII型粘多糖贮积症。这是首款经美国FDA批准,治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。


6.基因疗法SB-913完成首例患者给药 治疗II型粘多糖贮积症


16日,Sangamo Therapeutics宣布,其在研疗法SB-913完成了首例患者给药。这是人类历史上首次在患者体内应用基因疗法,矫正基因。


7.首款减轻阿片药物成瘾装置获FDA销售许可


11月15日,美国FDA批准了一款电刺激装置NSS-2 Bridge,以帮助相关患者减轻阿片类药物戒断症状。


8.Torque A轮2500万美元 专注开发细胞免疫调节疗法


日前,肿瘤免疫疗法初创公司Torque宣布A轮融资2500万美元, 专注于开发细胞免疫调节疗法—Deep Primed疗法,以强化肿瘤免疫细胞疗法的抗癌免疫力。本次投资由Flagship Pioneering注资。



9.华人科学家顾臻新成果:癌症免疫疗法贴片


黑色素是一种天然色素,能够有效地将吸收的太阳光能量转化为热量。在这篇发表于Science Immunology杂志上研究中,科学家们证实,在黑色素瘤中水平非常高的黑色素,实际上能够被用于帮助治疗这类癌症,基于此还开发出相应贴片。


10.精准DNA载药系统:3DNA技术获安全性证据


美国Genisphere生物技术公司宣布了一项非GLP动物安全性实验获得成功,这也为科学家未来进一步推进DNA载药系统的研发奠定了良好基础。


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