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恒瑞医药临床获批 南京传奇CAR-T疗法
信达生物首个PD-1药物 华海药业ANDA获批
拜耳瑞戈非尼进中国 基因疗法治疗血友病
共计 44 条简讯 | 建议阅读时间 4.5 分钟
药品研发
1、恒瑞医药公布马来酸吡咯替尼片用于HER2 表达阳性的晚期或转移性乳腺癌 II 期临床试验结果：在针对治疗经蒽环类和紫杉类药物治疗失败，且复发/转移后化疗不超过 2线的乳腺癌患者中，马来酸吡咯替尼片联合卡培他滨片的客观缓解率为 78.5%，中位无进展生存期为 18.1个月。
2、罗氏旗下基因泰克宣布实验性血液药物polatuzumab vedotin与苯达莫司汀和Rituxan（BR）联合应用，在针对弥漫性大B细胞淋巴瘤侵袭性病例的2期试验实现了40％的完全缓解率。
3、百时美施贵宝公布其在儿科初治费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中开展的II期CA180-372研究的结果，达沙替尼+化疗一线治疗儿童Ph+ALL有显著生存获益。
4、ERYTECH公布eryaspase用于急性髓性白血病治疗的临床2b期试验的研究数据，试验没有达到主要研究终点。
5、Radius Health公司发布1期临床研究的最新数据，研究使用口服选择性雌激素受体降解剂elacestrant治疗雌激素受体阳性的乳腺癌患者，证明Elacestrant耐受性良好。
6、葛兰素史克公布其在研新药GSK2857916临床试验的出色数据：在经治的多发性骨髓瘤患者中，单药疗法取得了60%的缓解率。
7、礼来公布临床3期研究RAINFALL的顶线研究数据，试验对CYRAMZA® (ramucirumab，雷莫芦单抗)联用顺铂+卡培他滨或5-FU（5-氟尿嘧啶）用于HER2阴性转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者的临床有效性及安全性进行了评估。研究达到了无进展生存期的主要研究终点，但未获得次要终点总生存期的改善。
8、Syros制药宣布旗下创新药选择性视黄酸受体α激动剂SY-1425针对急性骨髓性白血病和骨髓增生异常综合征基因组定义患者亚群的2期临床试验失败。
9、基因泰克公布其治疗血友病新药Hemlibra的最新数据：长期数据显示，与以前的预防或BPA疗法相比，多数患者在使用Hemlibra治疗后未见出血事件。
10、Bluebird和新基公布靶向B细胞成熟抗原的CAR-T疗法bb2121在多发性骨髓瘤患者中的I期CRB-401研究的临床数据：3个月时的客观缓解率达到100%，其中27%为完全缓解。
11、Juno Therapeutics与新基公布其CAR-T疗法JCAR017（lisocabtagene maraleucel）的最新临床数据：该疗法在治疗复发性或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤上表现出半年达50%的完全缓解。
12、Blueprint Medicines公司宣布其在研新药 avapritinib（曾用名BLU-285）针对晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的1期临床试验积极数据：不论晚期SM亚型或患者先前是否曾接受米哚妥林（midostaurin）治疗或是否存在额外的突变，治疗总体缓解率为72％，疾病控制率为100％。
13、Spark Therapeutics和辉瑞首次向世界证实了基因疗法治疗血友病的可行性。其开发的SPK-9001产品治疗B型血友病（缺乏凝血因子IX），在最新的临床1/2期试验中，接受携带有表达IX因子基因的病毒治疗18个月后，患者肝脏组织平均生成凝血因子的水平达到正常人的34%。
14、一项临床II期试验结果表明，类风湿关节炎药物Abatacept（阿巴西普）能够几乎完全治愈晚期癌症患者或血液紊乱患者在接受干细胞移植手术后出现的致命性排异反应。
15、杨森公布3期临床研究ALCYONE数据，研究显示DARZALEX联合硼替佐米、美法仑和泼尼松显著改善临床结果，将最新确诊的多发性骨髓瘤患者疾病进展或死亡风险降低50%。
16、艾伯维与基因泰克公布关键3期临床试验MURANO结果。试验显示Venclexta（venetoclax）＋Rituxan（rituximab）相比苯达莫司汀＋Rituxan显著降低复发性或难治性慢性淋巴性白血病患者的无疾病进展或死亡风险83%。
17、诺华展示其CAR-T疗法Kymriah的JULIET临床试验的最新研究数据：即在6个月的时间内，接受该疗法治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者达到持续缓解。
18、Kite Pharma公布了ZUMA-1临床研究的长期、随访性数据：难治性大B细胞淋巴瘤患者在进行单次静脉滴注Yescarta 1年后（中位随访时间15.4个月），42％的患者达到持续缓解，其中40％的患者达到完全缓解。
19、勃林格殷格翰发起一项名为GioTag的真实世界研究，将在EGFR突变阳性的晚期非小细胞肺癌患者中评价首先接受一线酪氨酸激酶抑制剂阿法替尼(Afatinib)治疗，随后接受二线药物奥希替尼(osimertinib)治疗的影响。
20、Mustang公司公布了CAR-T免疫疗法MB-102临床1期研究的积极结果：该疗法在用于母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤和急性髓细胞白血病患者治疗中均达到了疾病的完全缓解，安全性和耐受性表现良好。
21、百济神州发布了其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂zanubrutinib与在研抗PD-1抗体tislelizumab联合用于B细胞恶性肿瘤患者的临床试验数据：联合用药在患者中具有可控的毒性特征和抗肿瘤活性。
22、最近一项实验结果显示，免疫检查点抑制剂ipilimumab能够对三分之一的复发性血液癌症患者起到一定的治疗效果。
23、再生元及赛诺菲公布了一项cemiplimab用于82名晚期皮肤鳞状细胞癌患者治疗的关键性临床2期试验的积极顶线研究结果，该药物可以获得46.3%的整体缓解率。
24、Ionis宣布治疗亨廷顿病的在研新药IONIS-HTTRx在临床1/2a期试验中显著降低了患者体内的突变亨廷顿蛋白的产生。Ionis的合作伙伴罗氏公司将行使从Ionis获取开发IONIS-HTTRx的权力。
25、Actinium制药公布了靶向CD33的多发性骨髓瘤药物Actimab-M的积极数据。在25％的患者的多发性骨髓瘤细胞上存在CD33表达，这为应用Actimab-M治疗该适应症提供了理论依据。
26、万春药业公布了其在研新药Plinabulin和长效集落细胞刺激因子pegfilgrastim（Neulasta）在预防多西紫杉醇化疗导致的中性粒细胞减少症全球2/3期临床试验的2期结果，研究已达主要终点，将很快开始3期试验。
27、第一三共开发的edoxaban在治疗癌症患者中的静脉血栓栓塞症的临床3b期试验中达到了主要终点：与皮下注射的低分子量肝素疗法相比，口服的edoxaban在治疗与肿瘤相关的VTE或重大出血方面达到非劣效性。
药品审批
FDA
1、浙江华海药业股份有限公司发布公告称，已收到美国FDA的通知，公司向FDA申报的阿立哌唑片新药简略申请获得审评批准。
2、FDA扩展批准礼来斑块状银屑病药物Taltz（ixekizumab）用于银屑病性关节炎患者。Taltz是一种可以与白介素 -17A 相结合的抗体。
3、FDA批准赛诺菲短效胰岛素注射液Admelog（insulin lispro injection）上市，用于改善成人和3岁以上儿童的血糖控制。这是首款作为后续产品（“follow-on”product）获批的短效胰岛素，也被认为是目前已获批的短效胰岛素的“me-too”版本。
4、FDA批准葛兰素史克的Nucala扩大应用范围，用以治疗患嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）的成年患者。Nucala是第一个FDA批准的专门治疗EGPA的药物。此外，FDA授予Nucala孤儿药资格。
5、拜耳与强生向FDA提交了口服抗凝血剂Xarelto（拜瑞妥，rivaroxaban，利伐沙班）补充新药申请，寻求批准利伐沙班联合低剂量阿司匹林用于冠状动脉和/或外周动脉疾病（CAD/PAD）患者，降低主要不良心血管事件风险，以及用于PAD患者，降低急性肢体缺血风险。
6、Omeros公司宣布FDA批准了白内障和晶状体置换术药物OMIDRIA的补充性新药申请，同意将其适应症扩大至应用于儿科患者。
7、Amicus Therapeutics向FDA递交新药migalastat的上市申请，用于治疗16岁及以上带有特定突变的法布里病患者。
8、 Wilson Therapeutics公司称，FDA将快速通道认定授予了其在研Wilson病治疗药物WTX101。WTX101是一款全球首创的铜蛋白结合剂。
CFDA
1、南京传奇生物科技有限公司提交CAR-T疗法中国临床申请获得CDE正式承办受理。
2、诺华提交的塞瑞替尼胶囊上市申请正式获得CDE承办受理。塞瑞替尼是第二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂。
3、拜耳靶向抗肿瘤药物瑞戈非尼被CFDA正式批准，用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者，这也是在华首个获批用于该疾病二线治疗的新药。
4、信达生物提交的信迪单抗注射液的上市申请获得CDE承办受理。这是首个提交上市申请的国产PD-1单抗，用于治疗霍奇金淋巴瘤。
5、恒瑞医药及子公司上海恒瑞、江苏盛迪、成都盛迪收到CFDA核准签发的《审批意见通知件》及《药物临床试验批件》，并将于近期开展药物SHR0532及片、SHR9146及片、海曲泊帕乙醇胺片、SHR-1316注射液的I期临床试验。
6、CFDA近期对进口医疗器械开展境外生产现场检查，发现英国徕卡公司的HER-2检测试剂盒主要原材料小鼠IgG和过氧化氢供应商发生了变化，未按要求进行变更，违反了《体外诊断试剂注册管理办法》有关规定，决定自即日起，暂停徕卡公司HER-2检测试剂盒产品进口。
7、吉利德另一款丙肝神药来迪派韦索磷布韦片的上市申请获得CDE承办受理，有望成为吉利德在中国上市的第2款丙肝新药。
8、日本药企卫材宣布，其神经病学药物Aricept获CFDA批准额外适应症，用于重度阿尔茨海默氏症的治疗。
其他
1、Shire公司宣布欧盟委员会授予冻干ONCASPAR与抗肿瘤联合治疗出生至18岁的儿科和成人急性淋巴细胞白血病患者，预计将于2018年上半年在欧洲市场上市。
编辑：Kerr
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