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台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称“浩鼎”）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药*资格（ODD）。值得一提的是，这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月，该药被授予治疗肝细胞癌（HCC）的ODD。
OBI-3424是一种首创的（first-in-class）新型小分子前药（prodrug），可选择性靶向过表达醛-酮还原酶1C3（AKR1C3）的癌细胞，并在AKR1C3酶存在的情况下，选择性释放强效的DNA烷化剂。这种精准的选择性激活模式将OBI-3424与传统的非选择性烷化剂[如环磷酰胺（cyclophosphamide）和异环磷酰胺（ifosfamide）]区别开来。
OBI-3424（TH-3424）的结构及其激活（图片来源：浩鼎）
有文献显示，AKR1C3在许多耐药和难治性癌症中过度表达，包括HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）以及ALL[包括T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）]；并在多达15种实体瘤和血液肿瘤中呈现高度表达。
OBI-3424的选择性激活模式（图片来源：浩鼎）
OBI-3424之前的研发代码为TH-3424，由美国加州Threshold制药公司研制，广州艾衡昊医药科技有限公司（Ascenta Pharma）拥有该药（研发代码：AST-106，国家1.1类抗癌新药）在亚洲区（包括中国、日本、韩国、新加坡、马来西亚、泰国、土耳其和印度）的独家权利。2017年6月，浩鼎与Threshold签订了一项收购协议，获得了TH-3424在全球其他市场的独家权利，并将其研发代码更改为OBI-3424。
目前，浩鼎已启动一项I/II期临床研究，评估OBI-3424治疗实体瘤（包括HCC和CRPC）的潜力。该研究已在美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心启动患者招募。
OBI-3424及浩鼎其他药物在研状态（图片来源：浩鼎）
新浪医药编译/newborn
参考来源：
1. OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)
2. OBI-3424 (fmr TH-3424) poster AACR Annual Mtg. 2016-04
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