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来源：免疫时间
11月28日，第二届人类基因组编辑国际峰会顺利举行，然而，掀起医药学术领域热潮的，却是两个被基因编辑技术修改的双胞胎女婴。
这一骇人听闻的学术研究进展，经过媒体发酵，其项目负责人，南方科技大学副教授贺建奎，不仅掉入舆论漩涡，而且项目相关的伦理、试验、监管合规性，备受产业界指责。
12时40分，贺建奎按照大会安排，最后一个登上讲席台，发表演讲和数据报告。
“对于这次试验项目，我首先必须要道歉！”贺建奎说出的第一句话，并不令人吃惊，他进一步表示：由于实验的保密性不强，所以数据被意外泄露，于是直接把结果公布了；事先也没有公布数据，研究也没有经过同行评议；对于该项试验的推进，南方科技大学也并不知情；临床试验的资金和所有支出（包括给志愿者怀孕期间支付的费用），都是由个人支付的。
随后，贺建奎介绍了项目的一些情况。对于为何选择开展临床试验，他谈到，有10%的欧洲人缺少某种基因，CCR5基因的敲除是显著的预防HIV的方法。“首先，我们需要看小鼠基因敲除CCR5基因的影响，两个正常行为的评估，显示没有区别；因此我们评估，在人类身上能否设计CCR5基因的敲除。”
而对于学术界关心的“脱靶效应”，贺建奎团队首先在小鼠和猴子上进行了相关实验，并且在猴子实验的基础上，探索了人类试验的试剂计量，并对嵌合和脱靶等风险做出了评估。“通过多次的全基因组检测，我们在对婴儿出生前的DNA检测过程中，发现了一个可能的脱靶，但脱靶位置离目标位点很远，而且在非编码区，也不在有作用的元件上，没有检测到癌症相关基因突变。”
本次国际峰会主席，加州理工学院的生物学家David Baltimore在贺建奎发言之后上台，对于这一公共科学事件，他也做出了个人评论。
他认为，运用基因编辑做任何的临床应用必须要证实具备安全性，而且必须考虑到整个社会的伦理共识，并且整个研究过程要公开透明，但是在这个研究项目中公众和学术界都没有看到这一点。“这事件绝对是科学家自我行为管理的失败！直到事情发生、婴童已经降生，我们才知道发生了这样一件事情，研究者负有难以推卸责任，即使仅仅从疾病的选择来看，艾滋病阻断其实有很多方法，不见得必须选择基因编辑技术来进行治疗。”
“我会对孩子负责”
提问：很显然你会选择CCR5基因也是看到了很多关于CCR5基因编辑的研究报告，但是，是否真的了解这个基因及其功能呢？比如大部分基因突变和缺失都是欧洲人、高加索人、白人等等，而在中国其实不见得是常见的情况，北欧是有数据支持的，中国客观上讲没有这方面的数据。
贺建奎：之所以会选择这个基因是综合了几个原因，首先HIV本身在很多国家就是一个严重的致死性疾病，而且会因遗传导致儿童发生严重的感染，国内外都有研究证实暴露于HIV但没有感染的(HEU)儿童可能会在6个月~18个月可能会发生艾滋病的感染风险，所以这还是一个相当严重的健康问题，关于CCR5基因我们也做了一些研究。
提问：CCR5基因在免疫过程中存在很大作用，不仅是针对HIV，免疫系统的影响是遍布全身的，甚至会大脑也会受免疫系统调控，也有部分动物试验研究结果证实CCR5基因突变问题会引发小鼠的认知行为异常，甚至可能会提升动物的认知功能，你真的足够了解这个领域吗？
贺建奎：首先，我是反对使用基因编辑技术来进行任何的功能提升性试验，此外，我们选择了CCR5基因作为第一个切入口，也是因为这一个简单的单基因，有助于构建一个相对保守的模型，为未来我们可以探索多基因、更复杂的基因编辑积累经验。
提问：多少对夫妻参与了试验，获取到了多少个卵子，多少个进行了基因编辑？有多少是正准备进行胚胎移植的，有多少是处在妊娠或已经分娩的？
贺建奎：我们一共有8对夫妇参与了研究，其中1对中途退出试验，所有参与试验的受试者，父亲都呈HIV阳性，母亲都呈HIV阴性，同时也有年龄要求；针对这些夫妇，我们做了多伦的研究，要让这些受试者进入一个正常的体外生殖的过程，从而为IVF（体外受精-胚胎移植）做准备。
提问：那么这次研究项目一共获取了多少卵子？
贺建奎：很多，其中有30个成功发育到囊胚阶段，70%的胚胎被编辑。
提问：在你启动临床试验之前，有多少人阅读和审评过知情同意书(informed consent)?
贺建奎：我的研究团队当然都清楚，还有我们也咨询过国内和国外的一些专家教授，他们也看过。
提问：那么是你们整个团队都参与到受试者知情同意的对话当中吗？
贺建奎：第一轮是我们研究团队的成员先和受试者面谈，大概两小时，第二轮安排在第一轮面谈的一个月之后，我本人和其他两名教授会再和受试者面谈，大概一小时。话题都是围绕知情同意的内容，所以我们团队和我本人都是直接参与的，甚至曾经有一个母亲还专门拿了很多论文资料过来，就是探讨关于脱靶的风险问题。
提问：你最开始是如何招募的受试者夫妇呢？是通过个人招募还是通过第三方机构？
贺建奎：通过一个艾滋病患者的组织（即媒体信息中披露的：白桦林）。
提问：从贺教授刚刚公布的数据和资料中，父亲是HIV阳性，母亲是HIV阴性，研究过程做了精子清洗，完全可以选择没有被感染的胚胎进行体外生殖。究竟受试者迫切的临床需求在哪里？体外生殖过程进行基因编辑，究竟是受试者自己主动选择的，还是科学家、医生、伦理学家团队达成共识后做出的理性决策？
贺建奎：为什么选择CCR5，我认为这是一个未被满足的临床需求，不仅仅只是关系到这样一个案例，而是关系到千百万个艾滋病家庭和孩子，因为即使是现在也还没有一款能够系统免疫艾滋病的产品，包括疫苗，我也接触和认识很多艾滋病患者，很多患者都非常不幸，所以我能够为他们的人生做一些尝试，我觉得非常骄傲！我也愿意用全部的精力和金钱，去照顾这两个孩子，对他们的生命负责。
提问：您谈到除了这两个孩子之外，没有进行额外的胚胎移植，那么现在还有没有另外的已经进行基因编辑的胚胎，还处在试验受孕过程中呢？
贺建奎：呃……还有另外一个潜在的妊娠（another potential pregnancy）胚胎，后来流产了。
提问：关于伦理，能不能详细说一下您的研究机构和中心的审查的过程？另外，您说对于两个孩子的未来您会负责，您觉得如何看待责任？
贺建奎：其实很多人问过我，如果我的亲人或者朋友发生了基因层面的遗传疾病，我的想法是他们需要我们的帮助，尤其是基因遗传相关疾病，如果有技术可以避免悲剧发生，我认为有责任可以帮助他们。
提问：未来这两个孩子怎么办？是否会公布两个孩子的身份？
贺建奎：这的确是一个矛盾，现阶段受试者隐私的确是非常的重要。我们不打算使用任何工具控制她们的未来，让她们自然生长，有选择的自由，让自身的潜力得到充分发展。
提问：假如是你的孩子，你会做这个试验吗？
贺建奎：我的孩子，我一定第一个参与试验。
（编辑：罗晶）
