一周药闻丨FDA批准首个异种皮肤移植试验 4款国产PD-1单抗审评进展更新

诺华Kisqali研究进展  默克M7824治疗胆管癌

Opdivo联合微生物组疗法  HIV新药消除99%病毒

吉利德Descovy上市 杨森Tremfya优于标准疗法

共计 23 条简讯 | 建议阅读时间 2.5 分

1、Orchard Therapeutics公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病的临床概念验证证据：自体体外造血干细胞基因疗法在受X-CGD严重影响的患者中具有产生持续12个月或更长时间的已校正中性粒细胞功能的潜力。

2、诺华公布了新型乳腺癌靶向药物Kisqali 3项关键性III期MONALEESA研究的亚组分析数据：在绝经前、围绝经期、绝经后激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌患者中，在与内分泌单独治疗相比，Kisqali联合内分泌治疗显著延长了无进展生存期。

3、Zion Medical公司宣布其HIV药物Gammora的第一次临床试验结果: 在治疗的四周内消除了多达99％的HIV病毒。

4、第一三共公布了有关实验性HER2靶向性抗体药物偶联物DS-8201的一项正在进行的I期临床研究数据：以推荐的扩展剂量5.4或6.4mg/kg DS-8201治疗的总缓解率为44.2%、疾病控制率为79.1%。初步估计的中位缓解持续时间为9.4个月、中位无进展生存期为7.6个月。

5、强生公司旗下的杨森宣布其上市药物Tremfya，在治疗成人中度至重度斑块状银屑病的3期试验ECLIPSE中，疗效优于目前银屑病的标准疗法。

6、GenSight Biologics公司宣布，基因疗法GS010在治疗Leber遗传性视神经病变的3期临床试验中表现出积极的长期疗效。在接受治疗72周之后，保持对患者与视觉相关生活质量的持续改善。

7、Axovant公司宣布从Arena收购的5HT2A反向激动剂nelotanserin在路易氏体认知障碍症患者睡眠障碍的二期临床试验中未能达到试验终点。公司将停止小分子药物开发而集中精力开发基因疗法。

8、百时美施贵宝与Vedanta Biosciences宣布达成一项临床研究合作，评估Opdivo与实验性微生物组疗法VE800联合用药，用于治疗晚期或转移性癌症患者。

9、日本生物医药巨头Sosei宣布，第一位受试者已服用旗下研发的药物HTL0014242，这是一种新型小分子化合物，此次试验将测试该药物减缓神经变性的能力。

1、景峰医药发布公告称，公司安非他命混合盐、泼尼松片已获得美国FDA新药简略申请，这意味着景峰医药可以生产并在美国市场销售该产品。

2、人福医药控股子公司Puracap Pharmaceutical LLC收到FDA关于麦角钙化醇软胶囊的批准文号，获得该药在美国的生产和销售资格。

3、德国制药公司默克宣布，美国FDA已授予药物M7824治疗胆管癌的孤儿药资格。

4、Asana BioSciences公司宣布美国FDA已授予ASN002治疗中度至重度特应性皮炎的快速通道资格。ASN002是一种实验性口服、Janus激酶和脾酪氨酸激酶双效抑制剂。

5、美国FDA已批准Xeno Therapeutics公司开始进行首次异种皮肤移植临床试验，该试验将使用来自转基因猪局部的活皮肤细胞，移植到人身上，作为严重烧伤的治疗方法。

6、礼来与合作伙伴Incyte公司联合宣布，美国FDA已授予JAK1/2抑制剂Olumiant治疗系统性红斑狼疮的快速通道资格。目前，双方正在III期临床研究中评估2种剂量Olumiant治疗该病的疗效和安全性。

1、国家药品监督管理局已批准吉利德HIV复方新药Descovy，联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗成人和青少年的HIV-1感染。

2、深圳翰宇药业发布公告称，收到国家药品监督管理局下发的关于注射用醋酸西曲瑞克《药品注册批件》。

3、上海复星医药（集团）股份有限公司其控股子公司重庆药友制药有限责任公司的氯化钾颗粒通过仿制药一致性评价。该药于2018年6月获得承办，到获批历时6个月。

4、信达生物信迪利单抗审评迎来重要进展，NMPA更新信迪利单抗CXSS1800008 审评状态，办理状态已变为"在审批"。君实生物、信达生物双双完成CDE技术审评，即将获批上市。

1、绿叶制药集团宣布，其治疗帕金森病的在研新药注射用罗替戈汀缓释微球（LY03003）已向日本独立行政法人医药品及医疗器械综合管理机构申报临床试验批件，即将在日本开展临床试验。LY03003已在中、美两国分别进入III期临床。

2、PharmaMar公司宣布，澳大利亚药品管理局已批准药物Aplidin，联合地塞米松用于对其他疗法治疗失败或有抵抗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。

3、英国国家卫生与临床优化研究所已发布草案指南，拒绝批准百时美施贵宝Opdivo+Yervoy免疫组合疗法用于英国国家卫生服务系统，用于既往未接受治疗转移性肾细胞癌患者。

4、再鼎医药宣布，香港首个获批用于所有铂敏感复发卵巢癌患者维持治疗，而无论BRCA是否突变的PARP抑制剂——则乐®（尼拉帕利，ZL-2306）正式上市。