瓷娃娃、月亮的孩子、蝴蝶宝贝……这些看似童话般的名字，其背后却带着沉重的深意——罕见病！它们又被成为“孤儿病”，是一些发病率低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。
在全球，每1万人中就有6-10个罕见病患者1，其中80%因遗传缺陷而致病2，半数患者在出生时或者儿童期已经发病3，但遗憾的是只有5%的罕见病有获得批准的治疗方法4。为了表示对罕见病患者的关爱，自2008年起，每年二月的最后一天被定为国际罕见病日。
作为一家以科学引领创新，以改善癌症及相关肿瘤疾病为己任的医药企业，诺华肿瘤呼吁大家共同关注罕见病。
诺华肿瘤近年来为许多中国患者提供帮助，使其减轻痛苦，提高生活质量，同时不断解析这些疾病的分子途径，力争研制出更多创新产品。未来五年，诺华肿瘤将以每年1-3个新产品或新适应症的速度，把多个靶向治疗的创新药物引入中国市场。目前，诺华肿瘤在罕见病领域也颇有建树，始终不懈地为提升中国罕见病患者的生存质量贡献力量。
虽然中国在罕见肿瘤治疗方面有了突飞猛进的进展，但是还有诸多罕见病患者处在亟待救治的边缘。可喜的是，2019年2月11日，在国务院常务会议中已明确提出要保障2000多万罕见病患者的用药。2019年5月，诺华肿瘤也将召开第二届罕见肿瘤与真实世界研究峰会。其主题是如何用真实世界研究去支持和指导罕见肿瘤的治疗。这是目前行业最大的罕见病与真实世界研究的峰会，将涉及多个领域罕见肿瘤的治疗方法。相信未来随着政策的扶持与鼓励，会加速更多创新药物在中国上市，制药企业也将在国家的带领下不断开拓创新，使罕见病患者获得更多的创新治疗选择。
References：
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2.《罕见病的创新十年》（2005-2015）
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4.《罕见病的创新十年》（2005-2015）
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