主要治疗疾病：卡波西肉瘤
注册：ClinicalTrials.gov
最后更新：2016年2月1日
主要ID：NCT02659930
注册日期：2016年1月20日
主要资助者：美国国家癌症研究院（NCI）
公开题目：泊马度胺(Pomalidomide)联合脂质体阿霉素治疗晚期或难治性卡波西式肉瘤
科学题目：泊马度胺(Pomalidomide)联合脂质体阿霉素治疗晚期或难治性卡波西式肉瘤I期临床试验
首次招募日期：2016年1月
目标样本规模：54
招募状态：招募中
研究类型：介入
研究设计：分配：非随机，终点分类：安全性研究，介入模型：平行分配，掩蔽：开放式标签，主要目的：治疗
分期：I期
招募国家：
美国
关键入组标准和排除标准：
入组标准：
患病必须组织病理学诊断为卡波西肉瘤(KS)，并被美国国家癌症研究院（NCI）病理实验室确认
所有患者应该具有五个可测量的皮肤上的，之前未经过局部放疗，外科手术或者病灶内细胞毒治疗的卡波西肉瘤，因为这些治疗可能会反感对于病灶的响应评估；或者患者具有其他的可评估的疾病
组I：卡波西肉瘤需要全身系统治疗（在先不需要治疗）；
组I患者应该具有一个或者多个下列情况：
T1卡波西肉瘤，卡波西肉瘤在皮肤上已经充分扩散，不能适用于局部治疗，或者卡波西肉瘤由于局部症状或者心理痛苦，已经影响了生活治疗
卡波西肉瘤患者对于泊马度胺(Pomalidomide)有不够好的响应（或者疾病激战或者4个月后需要另外治疗的稳定疾病）
卡波西肉瘤患者对于脂质体阿霉素，白蛋白紫杉醇，或者其他全身化疗具有不够好的响应（进展疾病或者稳定疾病6个周期的化疗后，需要额外的治疗）
对于符合组II（如下）的患者，将被排除出组I
治疗后需要有3周的中止时间，除非在一些情况下，患者患有严重的，进展性的疾病，治疗的延迟是不合理的（例如：有症状的肺部卡波西肉瘤）
组II：卡波西肉瘤（不需要在先治疗）
并发的卡波济肉瘤疱疹病毒相关的多发性卡斯尔曼疾病（MCD）
至少五个之前未经过局部放疗，外科手术或者病灶内细胞毒治疗的可测量的皮肤卡波西肉瘤病灶，这些在先治疗会影响对于病灶的响应评估；或者其他可评估的病灶
美国东部肿瘤协作组体力状态（PS）：
组I：小于或者等于2
组II：小于或者等于3
东部肿瘤协作组个人陈述4可以被允许入组II，除非因为肺部卡波西肉瘤综合征（卡式生活治疗评分20%）
AIDS临床试验组肿瘤委员会（卡波西肉瘤）标准提出可测量的病灶
患者HIV阳性或者阴性。
高效抗逆转录病毒治疗HAART，HIV+患者
所有的HIV+患者必须愿意接受高效抗逆转录病毒治疗HAART
组I-接受高效抗逆转录病毒治疗HAART一个月并且病情稳定；虽然，对于进展性和/或末梢神经恶性疾病，无最短时间限制
组II-对于在先的高效抗逆转录病毒治疗HAART没有最小时间限制
年龄必须大于或者等于18岁
因为现在对于小于18岁的患者，在使用泊马度胺(Pomalidomide)联合脂质体阿霉素，没有剂量或者副作用数据可以得到，少年儿童被排除在此项研究之外，但是这些患者可能会在未来的对于儿科的临床试验中是合适的对象
患者必须有正常的器官功能和骨髓功能，定义如下：
绝对中性粒细胞计数大于等于1000/mcL
血小板>75000/mcL
血红蛋白
组I：大于等于8mg/dL;
组II:如果因为卡波西肉瘤，卡波济肉瘤疱疹病毒而产生贫血症，KICS要大于等于7mg/dL，除此之外必须大于等于8mg/dL
总胆红素要小于等于1.5倍正常值上限，除非患者接受了增加胆红素（例如：阿扎那韦）的蛋白酶抑制剂，这种情况下，总胆红素小于或者等于7.5mg/dL，同时直接分数小于或者等于0.7
天门冬氨酸转氨酶/谷丙转氨酶小于或等于2.5倍机构正常值上限
通过Cockroft-Gault评估肌酐在正常值上限或者肌酐清除率>60mL/min/1.73m2，或24小时尿液收集，肌酐水平高于机构正常值
超声心动，心脏分数大于或者等于50%
患者蒽环类抗生素积累存在期历史，大于430mg/m2是符合标准的，在心脏病医生会诊后，如果没有下列心脏风险因素：
糖尿病
冠状动脉综合征病史
高血压；定义为持续的心脏收缩血压大于140mmHg和/或心脏舒张血压大于90mmHg或者用抗高血压药物治疗高血压
所有的研究参与者必须同意注册强制的POMALYSTREMS项目，愿意并能够服从POMALYSTREM项目的需要
具有怀孕潜质的女性必须坚持按照POMALYSTREMS项目排定的验孕测试
能够服用阿司匹林每天81mg，或者如果可以耐受阿司匹林，能够服用替代剂预防血栓，例如预防血栓剂量的低分子量肝素（例如依诺肝素0.5mg/kg每天一次）
因为泊马度胺(Pomalidomide)是一种具有致畸形的或者引起流产的作用可能的药剂，怀孕可能的女性（FCBP）必须在14天内和开始应用泊马度胺(Pomalidomide)24小时内，经过灵敏度至少25mlU/mL测试，具有阴性的血清或者尿验孕测试结果。怀孕可能的女性（FCBP）也必须他弄个一持续避孕。男性必须同意在与怀孕可能的女性（FCBP）性交用乳胶避孕套，即使他们行过输精管切除术。所有的研究对象必须被建议在最小每28天进行妊娠预防和胎儿暴露风险。
-研究对象能够懂得和愿意签署知情同意书文件。
排除标准：
患者正在接受其他研究性药物治疗
患者患有原发性渗出性淋巴瘤或者其他并发的恶性肿瘤，除了皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或者原位宫颈癌或原位肛门癌
最小年龄：18岁
最大年龄：99岁
性别：两性
介入干预：
药物：多柔比星脂质体（阿霉素）
药物：泊马度胺(Pomalidomide)
抗癌新特药物：
多柔比星（阿霉素）：主要用于1.治疗急性白血病、恶性淋巴瘤、乳腺癌、骨肉瘤及软组织肉瘤、肺癌均有效。 2.对膀胱癌、睾丸肿瘤、甲状腺癌、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、肝癌、胃癌、食管癌、卵巢癌、宫颈癌、前列腺癌及头颈部癌亦有效。 3.对胰腺癌、子宫内膜癌、脑瘤及多发性骨髓瘤也有一定疗效。 阿霉素是一种抗肿瘤抗生素，可抑制RNA 和DNA的合成，对RNA的抑制作用最强，抗瘤谱较广，对多种肿瘤均有作用，属周期非特异性药物，对各种生长周期的肿瘤细胞都有杀灭作用。主要适用于急性白血病，对急性淋巴细胞白血病及粒细胞白血病均有效，一般作为第二线药物，即在首选药物耐药时可考虑应用此药。恶性淋巴瘤，可作为交替使用的首选药物。乳腺癌、肉瘤、肺癌、膀胱癌等其他各种癌症都有一定疗效，多与其他抗癌药联合使用。主要的毒性反应有，白细胞和血小板减少，约60%~80%的病人可发生；100%的病人有不同程度的毛发脱落，停药后可以恢复生长；心脏毒性，表现为心律失常，ST-T改变，多出现在停药后的1~6个月，及早应用维生素B6和辅酶Q10可减低其对心脏的毒性；恶心、食欲减退；药物溢出血管外可引起组织溃疡及坏死。另外，用药后尿液可出现红色。
该品为广谱抗肿瘤药，对机体可产生广泛的生物化学效应，具有强烈的细胞毒性作用。其作用机理主要是该品嵌入DNA而抑制核酸的合成。临床上用于治疗急性淋巴细胞白血病、急性粒细胞性白血病、霍奇金和非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、卵巢癌、软组织肉瘤、成骨肉瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、膀胱瘤、甲状腺瘤、绒毛膜上皮癌、前列腺癌、睾丸癌、胃癌、肝癌等。
泊马度胺(Pomalidomide)：2013年1月8日美国FDA批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。
Pomalyst是一种药丸，它调节人体的免疫系统，摧毁癌细胞并抑制其生长。它适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。Pomalyst是免疫调节剂一类的，继来那度胺和沙利度胺（thalidomide）之后第三个药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的患者提供了新的选择。
2012年7月，FDA曾经批准Kyprolis（carfilzomib）治疗多发性骨髓瘤。与Kyprolis相类似，Pomalyst也是通过FDA的加速审批程序获得批准，并且获得罕用药待遇。Pomalyst的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独Pomalyst或Pomalyst加低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。结果显示：接受Pomalyst单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。Pomalyst加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。
Pomalyst的标签带有一个加框警示语，提醒患者和医护人员该药不可给孕妇使用，因为它可能会导致危及生命的严重出生缺陷，该药可能导致血液凝块。由于Pomalyst对胎儿有风险，Pomalyst通过风险评估和消减计划（REMS）配发：按照REMS要求，医师与患者签署。尤其是没有怀孕而可能受孕的女性患者，需作妊娠测试和避孕，男性患者必须根据要求采取避孕措施。药房需按照REMS认证，该药只能处方给符合要求的患者。
