▲（图片来源：BioSpace）
▎药明康德/报道
初创公司是行业的新鲜血液。读懂了新锐，也就读懂了未来。综合融资、合作伙伴、药物研发管道、产品以及其它因素，我们结合BioSpace的资料，为诸位读者整理出了2017年值得关注的20家新兴生命科学公司。这些上榜的生命科学公司虽然都在2014年后才成立，但是对医疗健康领域已经产生了影响。可以预见未来它们的影响力将更为显著。下面我们来看看为什么这20家生命科学公司值得你的关注：
1. Denali Therapeutics, 位于加州旧金山，成立于2015年。
这家致力于开发治疗神经退行性疾病的创新疗法的生物制药公司通过两轮融资获得了3.47亿美元的资金。该公司于去年八月在欧洲递交了临床试验申请，将开始进行临床1期试验检测能够穿越血脑屏障的RIP1抑制剂的功能。该公司与多个合作伙伴有研发许可协议，其中包括与基因泰克(Genentech)的协议来合作开发用于治疗帕金森氏症(Parkinson’s Disease)的LRRK2抑制剂；与位于圣路易斯的华盛顿大学的合作来开发治疗阿兹海默症(Alzheimer’s Disease)的Apoe抗体；其它的合作伙伴包括Blaze Bioscience、ALS 治疗发展研究所(ALS Therapy Development Institute)、Aptuit、 Evotech、加州大学圣地亚哥分校(UCSD)等等。
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2. C4 Therapeutics，位于马萨诸塞州剑桥 (Cambridge)，成立于2015年。
这家生物技术公司致力于通过开发新一代的靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation，TPD) 技术来治疗多种疾病。该公司的Degronimid技术平台能够找出有选择性地与和疾病相关的蛋白相结合的小分子。它们能够促进细胞通过泛素／蛋白酶体系统 (Ubiquitin/Proteasome System) 来将这些蛋白迅速降解清除。该公司刚与罗氏 (Roche) 达成战略合作协议，将利用TPD技术合作开发创新药物。协议总价值可能达到7.5亿美元。
3. Neon Therapeutics，位于马萨诸塞州剑桥，成立于2015年。
这是一家通过靶向癌细胞中的新抗原(Neoantigen)来开发治疗癌症的免疫疗法的公司。新抗原是由于癌细胞中基因突变的不断积累而产生的，它们并不存在于健康细胞中，因此是理想的医疗靶点。该公司的主打在研疗法NEO-PV-01是一种个人化的新抗原肿瘤疫苗。Neon与百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb, BMS) 公司于2015年就达成临床合作协议开发NEO-PV-01和Opdivo (PD-1抑制剂) 构成的组合疗法。今年NEO-PV-01与Opdivo 构成的组合疗法将进入临床1b期试验。
4. Arcus Biosciences, 位于，位于加利福尼亚州海沃德 (Hayward)，成立于2015年。
该公司致力于癌症免疫疗法的开发。Arcus Biosciences的新药开发理念是针对癌症引起的免疫反应的不同阶段开发相应的疗法，而这些疗法可能购成组合疗法，进一步增强癌症免疫疗法的效果。该公司的药物研发管道中有多达7种不同的化合物或抗体。
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5. Forty Seven Inc，位于加利福尼亚州门洛帕克 (Menlo Park)， 成立于2016年。
这是一家处于临床期的开发癌症免疫疗法的生物制药公司。该公司的主打药物Hu5F9-G4是一种人源化的CD47单克隆抗体。这一抗体的产生源于斯坦福大学的科学研究。CD47是大部分肿瘤表面高度表达的一种蛋白，它的作用是帮助肿瘤细胞逃避巨噬细胞的吞噬。Hu5F9-G4目前在两项临床试验中检验它的疗效，一项用于治疗急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia)， 另一项用于治疗某种实体瘤。
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6. Semma Therapeutics, 位于马萨诸塞州剑桥，成立于2015年。
Semma Therapeutis致力于开发由多能干细胞分化的胰岛β细胞作为个人化细胞疗法来治疗1型糖尿病(Type 1 Diabetes)患者。该公司的技术源于哈佛大学Douglas Melton博士实验室的突破性研究，能够将多能干细胞分化成分泌胰岛素的β细胞。将这些细胞移植到1型糖尿病患者体内可能让他们在手术后5～7年里不再需要定期注射胰岛素。Semma与诺华 (Norvartis) 就开发治疗1型糖尿病的细胞疗法达成了合作协议。
7. Petra Pharma Corporation, 位于纽约，成立于2016年。
这家公司受到多家跨国大制药公司的青睐，艾伯维(AbbVie)、礼来(Eli Lilly)、强生(J&J)和辉瑞(Pfizer)公司都加入了该公司的A轮融资。Petra Pharma致力于发现在细胞分裂、生长、细胞内运输、信号传导等多种重要细胞过程中起到重要作用的创新酶蛋白靶点并且开发靶向这些靶点的创新小分子疗法来治疗癌症或代谢类疾病。该公司也是药明康德的合作伙伴。
8. GRAIL Bio, 位于加利福尼亚州红木城 (Redwood City), 成立于2016年。
这是一家专精于早期癌症检测的生物技术公司。它是由Illumina公司创建的。将利用Illumina的新一代测序技术，通过超深测序(Ultra-deep Sequencing)来发现血液中游离的肿瘤DNA。GRAIL Bio创建伊始就获得了1亿美元的风投资金。投资者除了Illumina之外，还包括比尔盖茨和亚马逊创始人Jeff Bezos。
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9. Blade Therapeutics，位于加利福尼亚州旧金山，成立于2015年。
该公司致力于研发治疗纤维化疾病 (Fibrotic Disease) 的创新疗法。纤维化过程可以造成器官功能异常和衰竭，影响的器官包括肾脏、肝脏、肺、皮肤、和眼睛。该公司的技术基于约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins University) Hal Dietz博士对纤维化过程的突破性研究。在最近完成的数额为4500万美元的B轮融资中，辉瑞、百时美施贵宝和诺华生物研究所(Novartis Institute for Biomedical Research)都参与了投资。
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10. Tioma Therapeutics, 位于密苏里州圣路易斯 (St. Louis)，成立于2015年。
这又是一家致力于癌症免疫疗法的公司，该公司的主要研究方向是开发靶向CD47的抗体来治疗血癌和实体瘤。该公司的技术源于华盛顿大学 William Frzaier 博士的研究。
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11. Adicet Bio，位于加利福尼亚州门洛帕克(Menlo Park)，成立于2016年。
Adicet Bio是一家设计开发CAR-T细胞和TCR-T细胞来治疗癌症的癌症免疫疗法公司。该公司最近与Regeneron达成战略合作共同开发治疗癌症的免疫细胞疗法，并获得2500万美元的投资。
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12. Codiak Biosciences，位于马萨诸塞州沃本 (Woburn)，成立于2015年。
Codiak 公司专注于开发外泌体(Exosome)在医疗与诊断方面的潜力。外泌体是细胞分泌的只有纳米大小的囊泡，它可以在细胞间运输各种各样的大分子，包括DNA、RNA和蛋白。 Codiak希望利用外泌体能够靶向特定组织和细胞的特点将它设计成运输不同疗法的载体。该公司A轮与B轮融资共计收获超过8000万美元的资金。
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13. Morphic Therapeutics, 位于马萨诸塞州沃尔瑟姆 (Waltham), 成立于2015年。
Morphic Therapeutics的技术平台源于哈佛大学医学院Tim Springer教授对整合素(Integrin)的功能和晶体结构的研究。根据对整合素晶体结构的高清晰度解析，Morphic 公司能够设计出特定化合物来调控整合素的构像，从而影响整合素在健康和疾病组织中传递信号的功能。这些药物可以被用来治疗免疫、纤维化、血管疾病和癌症。
14. Ideaya Biosciences, 位于加利福尼亚州旧金山， 成立于2016年。
Ideaya公司是一家致力于开发创新抗癌药物的生物技术公司。该公司有两个主要研究方向：一是发现导致合成致死 (Synthetic Lethality) 的新靶点，二是开发小分子药物来靶向免疫抑制信号通路，从而激活免疫系统。Ideaya也是药明康德的合作伙伴。
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15. Oncorus, 位于马萨诸塞州剑桥，成立于2015年。
这又是一家致力于癌症免疫疗法的生物技术公司。不过Oncorus公司的技术平台与众不同，Oncorus将健康细胞中存在但是肿瘤细胞中不存在的微RNA (Micro-RNA, miRNA) 的结合位点整合到单纯疱疹病毒 (Herpes Simplex Virus, HSV) 复制必须的基因中。这导致HSV的复制在健康细胞中无法进行，而肿瘤细胞由于没有特定的miRNA，导致HSV在肿瘤细胞中复制并且裂解肿瘤细胞。而裂解的肿瘤细胞释放的抗原可以进一步被免疫系统识别，引发对肿瘤细胞的免疫反应。
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16. Decibel Therapeutics，位于马萨诸塞州剑桥， 成立于2015年。
Decibel Therapeutics专注于减缓或逆转听力丧失。Decibel 公司的科学创始人的研究发现了听力障碍与内耳的病理学之间的联系，同时找到治疗多种听力障碍的新靶点。Decibel公司全面的研发平台让该公司可以根据患者的病理研发有针对性的创新疗法。
17. Arrivo BioVentures, 位于北卡罗来纳州Morrisville，成立于2016年。
Arrivo BioVentures是一家通过购买药物许可或者研发项目来加速药物研发的公司。该公司的专长在于有效地实现临床试验项目和发现获得监管机构批准的最佳研发策略。
18. Fulcrum Therapeutics, 位于马萨诸塞州剑桥，成立于2016年。
Fulcrum Therapeutics专注于通过调控导致不同疾病的基因达到治疗疾病的目的。该公司的技术平台能够首先发现导致不同疾病的基因基础，然后通过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控，并且可以利用这些细胞模型对候选药物进行筛选，从而找出针对特定基因失调的创新疗法。
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19. Homology Medicines, 位于马萨诸塞州列克星敦 (Lexington), 成立于2015年。
Homology Medicines是一家研发基因疗法的生物技术公司。该公司的技术平台将从加州理工学院获得的腺相关病毒(Adeno-Associated Virus)技术与该公司独特的利用同源重组(Homologous Recombination)来进行基因编辑技术相结合，为治疗罕见遗传疾病开发基因疗法。
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20. Pliant Therapeutics, 位于加利福尼亚州红木城， 成立于2016年。
Pliant Therapeutics公司是致力于开发治疗纤维化疾病的创新疗法的生物制药公司。该公司的研发策略基于通过抑制整合素来有选择性地在特定组织中拮抗TGF-ß信号通路。目前该公司的药物研发管道中已经有5种不同候选药物。
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参考资料：
[1] The Next Generation: Top 20 Life Science Startups to Watch in 2017
[2] 各公司官方网站
