美国总统特朗普提名的FDA新局长Scott Gottlieb是主张降低药价的最有力的倡导者之一，他认为可通过加快便宜的仿制药的上市批准来降低药物成本，这一举措直接瞄准了大型制药企业的利润核心。
Scott Gottlieb此前任职过FDA副局长，据知情人士透露，他将简化药品审批程序作为首要任务，尤其是把重点放在简化复杂药品的上市申请上，如有新使用装置的老药以及剂型异常复杂的药品。
为新政府树威望
这些政策修改不需要国会的批准，在特朗普政府废除平价医疗法案（Affordable Care Act）的计划失败后，这个改革若能实现将是一个非常重要的胜利。“解决这个涉及公众巨大利益的问题，是新政府树立威望的好机会。”华盛顿乔治城大学卫生政策研究所的分析师兼教授Jack Hoadley表示，虽然FDA的官员对此事的态度不一，“实践出真知，你只需证明这个行动真能解决问题。”
加快更多仿制药的上市速度，每年可以为美国节省数十亿美元。FDA若采取更积极的仿制药审批方式，就有助于实现特朗普许下的“缓解药价压力”的诺言。在今年1月的一次白宫会议上，特朗普指责当前的药价为“天价”，并表示提高竞争有助于降低药价。
美国当前使用的有关仿制药的主要法规是在30年多前制订的，“当时制订法案时没有将这些复杂的药物考虑在内，因此无法为仿制药进入市场提供高效和可参照的审评通道。”Gottlieb于去年10月24日在福布斯专栏中写道。
今年3月，Gottlieb在一次演讲中谈到，要对当前政策进行彻底改革，逆转制药企业对旗下品牌药品的永久性垄断的局面。“现在的市场制度是行不通的。” Gottlieb说。
为成为FDA新掌门人，Gottlieb同意暂时回避和20多家制药公司相关的决策，因为其向政府机构提交的伦理和财务披露报告显示，他在这些公司都有经济利益关联。报告详细指出，这些公司和其他企业向他支付的咨询费、预付金、投资分红及其他费用的总额达数百万美元。
根据3月28日签署的一份伦理协议，Gottlieb同意回避决策的公司包括葛兰素史克（GlaxoSmithKline）、百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）等，他之前在这些公司担任咨询师。对于通过风投公司New Enterprise Associates 、投资银行T.R. Winston & Co. 而持有股份的其它公司，他也会回避对和这些公司有关的决策发表意见。Gottlieb还同意，经有关部门确认后就从这两家公司辞职，并放弃在客户公司的所有经济利益。
Gottlieb在伦理协议文件中表明，会在结束与这些公司的关系后的一年内避免参与和这些公司有关的任何行政决策。
关注复杂仿制药审批
在新规制定之前，FDA还可以采取多项措施来加速仿制药的上市批准。例如制定仿制药的总体指导方针，加快审批药物-器械组合产品的上市申请。在新版的使用者付费法案中，FDA同意为复杂仿制药的上市申请提供更多指导，今年该法案将提交美国国会批准。
复杂药物的界定范畴相对宽松，包括治疗装置如迈兰（Mylan）的抗过敏急救药EpiPen和哮喘吸入器，以及注射剂如梯瓦（Teva）的注射用醋酸格拉替雷（Copaxone）。这些药物使用装置的结构比普通药片更复杂，由于标准实验无法证明其等效性，或因为专利保护，难以设计出相应的装置，使得这些药物的仿制药申请落入了灰色地带。
“一直以来，申请复杂仿制药上市是一场艰难的战斗。”SSR Health公司分析师Richard Evans说，“这不是FDA能够应付的事，但Gottlieb有能力领导FDA以更高效的方式处理复杂药物的上市申请。”
Gottlieb在过往的发言中提到，当只有一个制药公司有权生产某一种较老的独家药品时，投机者就会大量投资这些药品然后抬高价格，因此必须加快其仿制药进入市场，以促进价格竞争。最典型的例子就是图灵制药（Turing Pharmaceuticals），其在Martin Shkreli的掌控下，获得了数十年的老药——抗寄生虫药达拉匹林（Daraprim）的生产权，并将药价提高了50多倍。
白宫发言人Ninio Fetalvo表示，特朗普政府对制药行业的改革计划包括：精简目前长达数年的药品审批程序，删减不必要的监管制度以鼓励制药公司将生产迁回美国，增加工作岗位，降低药品价格。
其中，加快仿制药的上市是一个少有的、得到美国国会两党支持的问题。
众议院能源与商业委员会的主席、俄勒冈共和党人Greg Walden（Bill）表示，他支持制定一项新法案，要求FDA优先审批生产厂家少或缺乏竞争对手的药物的仿制药上市申请。FDA表示，已经将那些生产商单一的药物的仿制药申请在审评排队中往前移。
■编译 廖联明
■来源 彭博社
■编辑 陈雪薇
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