任何一直关注药物研发趋势的人都不会对癌症是新药开发项目的第一大疾病感到惊讶。但是看到肿瘤学前所未有地主宰了这个行业还是令人感到神奇的。

一时间，第一个CAR-T疗法接近开创性获批的门槛，第一波PD-1/PD-L1药物正在进行数百个组合研究，分析小组对PhRMA委托撰写的新报告中的数字进行了分析，癌症占统计项目总数中的8,651个。这比EvaluatePharma跟踪的临床前到临床3期的24,389个项目的三分之一还要多。该公司为此次研究提供了数据库。

这也比排在癌症之后的5个疾病领域的总和还要多，排名第2的是neurology（神经学），该领域包括帕金森氏症和阿尔茨海默病，曾经一度是制药研发的重点，甚至没有进入前十名，共有468个项目。

往下游看，癌症研究绝对是主导的。只看临床一期项目，癌症占了3,723项中的1,757项，接近一半。临床2期，4,424个项目中的1,920个是癌症。只有在后期研究项目中，癌症才开始失去绝对优势，占有1,257个项目中的329个。

这份报告强调了行业致力于R&D和重大新药的开发。

报告还提出了其它几点以强调这些工作的特性。

（1）处于临床研究的项目中四分之三的项目争取first-in-class地位，突显行业对可以为患者带来改变的新药的重视。Me-too药物完全脱离时尚，不太可能受到支付者的青睐。

（2）在所有临床开发项目中，822个项目面向的是患者人数为20万人以下的孤儿药市场。孤儿药项目表现良好，能够获得高价格并受益于联邦法律下的激励。

（3）共有731个细胞疗法和基因疗法项目处于临床试验阶段，生物制药界正在关注诺华公司和风筝制药公司的CAR-T药物可能获得的开创性批准，以及美国有可能批准的第一个基因疗法。本周来自Spark Therapeutics的新疗法成为第一个被FDA接受的基因疗法申请，而且还获得了优先审评的资格。

基于研究项目的前十大治疗领域（2016年8月）