2017年7月24日，DelMar Pharmaceuticals，一家位于加拿大和美国的致力于开发新型癌症疗法的生物制药公司，宣布该公司已经获得中国人类遗传资源管理工作办公室（the Human Genetic Resources Administration of China，HGRAC）的批准，将在中国启动针对新诊断的GBM患者的二期临床试验。这将是生物标志物驱动的临床试验，研究使用VAL-083进行化放疗的安全性和有效性，适应症为MGMT-非甲基化多形性胶质母细胞瘤，目标是替代目前使用替莫唑胺的标准疗法。DelMar需要获得HGRAC批准是因为该试验涉及分析患者的MGMT状态作为患者选择和入组的生物标志物。
Jeffrey Bacha，Chairman & CEO
“迄今为止，我们的临床试验一直集中在使用当前标准疗法之后肿瘤复发的GBM患者。获得HGRAC批准是朝着最大限度地发挥VAL-083对新诊断的GBM患者的潜在益处的重要一步，具有MGMT高表达等特征的患者无法从标准化疗方案那里获益。” DelMar Pharmaceuticals的CEO Jeffrey Bacha先生评论道。“VAL-083作为一线治疗的成功将成为脑肿瘤社区和该科研领域的主要转折点。”
肿瘤高表达DNA修复酶O6-甲基鸟嘌呤甲基转移酶（MGMT）的多达30例新诊断的GBM患者将接受VAL-083联合放疗的治疗，以检查VAL-083在该群体中的安全性和有效性。MGMT甲基化状态将被用作患者选择的生物标志物，只有肿瘤为MGMT-未甲基化的患者才能入组。
试验结果将用于指导全球随机试验的设计，如果全球试验成功，VAL-083有可能替代目前新诊断的GBM患者中的约2/3使用的标准疗法（替莫唑胺化放疗），这些患者的肿瘤特征为MGMT-非甲基化。
具有MGMT-非甲基化肿瘤的GBM患者表现出MGMT酶的高表达，这与当前一线化疗替莫唑胺的耐药性直接相关。与MGMT甲基化患者相比，MGMT-非甲基化患者的恢复结果特别差，存活率显著低。
DelMar已经在体外试验中证明VAL-083的抗癌活性与针对多种GBM细胞系的MGMT表达无关。DelMar近期的难治性GBM 2期临床试验和美国国家癌症研究所（NCI）进行的历史试验已经建立了VAL-083针对GBM的临床活性。先前的NCI赞助的VAL-083联合放射治疗在新诊断的GBM中的结果表明，与使用替莫唑胺或亚硝基脲的类似研究相比，VAL-083化放疗比只进行放疗具有潜在的优势（生存延长8.3个月），相比之下，使用替莫唑胺或亚硝基脲的获益只有1.2 – 2.5个月。
Bacha先生继续说道：“最近与癌症抗争方面取得的进展基本上都没有惠及GBM患者，而且缺乏改善中位生存期的新疗法，我们强烈认为，VAL-083代表治疗GBM的潜在的范式转变， 特别是对于肿瘤表现出高MGMT表达的2/3新诊断的GBM患者。”
中国广州中山大学癌症研究中心（SYUCC）将在接下来的几周内开展招募工作，由中心教授陈中平医学博士、博士领导。陈中平教授是中山大学癌症研究中心神经外科/神经肿瘤学系主任，撰写了数十篇著作，参与了许多国际脑肿瘤试验，目前担任中华神经病学学会会长、中国神经病学杂志主编。QuintilesIMS的附属公司昆拓将负责监测和监督临床试验。广西梧州制药集团有限公司与DelMar签署了合作协议，将提供资金支持临床试验。了解试验的进一步细节，请登录clinicaltrials.gov（标识号：NCT03050736）
参考资料：
DelMar Pharmaceuticals Receives Approval from China's Human Genetic Resources Administration to Initiate Phase 2 Clinical Trial in Newly Diagnosed GBM（来源：DelMar Pharmaceuticals，发表时间：
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