昨日（2017年7月27日），夸克制药公司宣布成功完成了一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床Ⅱ期试验。这项临床试验测试了一种试验药物QPI-1002，这是一种合成的化学修饰siRNA，用于预防心脏手术后可能发生的急性肾损伤(AKI)（QRK-209;NCT 02610283）。实验取得了阳性结果，达到首要和多个二级临床终点，并且在实验中QPI-1002表现出很好的耐受性，未检测到任何安全性问题。
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AKI（急性肾损伤）是一项严重的临床病症，住院病人发生率为大约5%，其中ICU（重症监护室）病人发生率为30%。由于心血管疾病手术后肾脏血流量降低、及输血后的“再灌注损伤”，通常在几小时至几天内会并发AKI。病人术后发病30天死亡率高达50%。目前AKI尚无有效治疗手段。
Quark公司在这项针对AKI的Ⅱ期临床研究中，包含了341名45岁及以上接受心脏手术、具有发生AKI风险的受试者，以1:1的比例随机分配，给予QPI-1002药物或安慰剂。QPI-1002药物治疗组在手术后5天内发生AKI的比例显著降低，并且，在患有慢性肾病、糖尿病或接受过多种心血管外科手术的高风险患者中，所获得的结果与在总体研究人群中所观察到的治疗效果具有一致的统计学意义。试验结果显示QPI-1002达到了降低AKI的主要临床试验终点。
QPI-1002在研究中表现出良好的耐受性，与安慰剂组相比，QPI-1002组的不良事件发生率相似，主要是在心血管手术中所常见的，包括胸腔积液、呼吸和感染性并发症。
目前所取得的阳性试验结果将支持QPI-1002的继续开发，为预防和改善与心脏手术相关的处于无药可医的高风险AKI病人提供有效疗法。
夸克美国总部总裁及CMO Shai Erlich博士：
“夸克正在开发QPI-1002针对局部缺血引起的肾损伤相关的一系列适应症。我们对QRK-209临床实验的研究结果表示非常兴奋，这也进一步印证了早前报道的，QPI-1002在另一项针对移植肾功能延迟恢复（DGF）的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床Ⅱ期研究(QRK-006b; NCT00802347)中取得的阳性效果。这两项研究证实了夸克从早期发现到临床研究整合开发平台的优越性，将进一步奠定夸克在小核酸药物研发的领先地位。”
印第安纳大学杰出教授、前美国肾脏学协会主席
Bruce A. Molitoris：
“AKI是心脏病手术后的主要并发症之一，需要住院治疗，且伴随慢性肾脏疾病，导致术后死亡率上升。目前对于AKI尚无获批的治疗手段。夸克QRK-209的研究结果令人振奋，该治疗手段展现出显著的优势，距实现有效降低AKI发生率的治疗手段更近了一步，反映了对患者关怀的重大进展。”
QPI-1002
QPI-1002是首个以系统给药方式进入人体临床试验的小核酸药物，在数百例病人身上完成了若干个控制良好的临床研究并达到有疗效性终点。这种创新型药物可暂时抑制促进凋亡基因p53的表达，从而在急性组织受损过程中保护正常细胞不致死亡。临床前研究证明，在多种临床相关动物模型中，p53靶向的小核酸在缺血再灌注损伤时可有效保护肾脏。QPI-1002已被美国和欧洲认定为孤儿药，上市后将用于预防移植肾功能延迟恢复。2010年8月，诺华制药公司通过协议获得了QPI-1002研发和商业化的全球权益。
夸克制
药公司
夸克制药公司是全球小核酸药物研发的领头羊之一，该公司整合的药物研发平台贯穿了药物靶点筛选到研发的各个阶段。除了QPI-1002，夸克还拥有数个眼病适应症临床项目，及丰富的临床前品种管线。夸克总部位于美国加州Fremont，在以色列Ness-Ziona拥有研发机构。更多信息请参见www.quarkpharma.com。
