近日，公司收到相关部门通知，公司申请的挑战原研专利抗肿瘤药大品种来那度胺的研究、注射用重组凝血因子VII（转基因兔）临床前研究、长效重组人促红细胞生成素的临床前研究同时通过国家科技重大专项评审。公司成立以来，曾先后获得国家重大专项资助十余项，本次参加复评的四个项目中有三项同时获得通过，也是历年评审同时通过数量最多的一次。
公司已于2017年11月21日获得来那度胺及胶囊的注册批件，本次获得的资助为来那度胺项目实施后资助。来那度胺为新一代口服免疫调节药物，立生具有独特的双重作用机制，具有抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡及免疫调节作用，主要用于多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合症等病症的治疗，是目前国际、国内治疗多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合症的金标准药品。2013年1月23日获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，来那度胺以瑞复美的商品名正式在中国上市。目前国内除双鹭外国内无国产来那度胺制剂上市。Celgen公司在中国申请了29件与来那度胺相关的专利，我方成功挑战了其专利壁垒及限制，于原研专利有效期内另辟蹊径，在合成路线中间体以及新晶型组合物等方面的构建了核心专利。目前，申请的核心专利在国内外均获得授权。本次获得资助将推进公司符合美国FDA和欧盟标准的固体制剂生产车间及配套设备设施的建设进度，加快实现抗肿瘤药大品种来那度胺的产业化与国产化。
注射用重组凝血因子VII（转基因兔）临床前研究项目是公司近年来开展的重要研究课题之一。血友病为目前临床上常见的出血性疾病，常规治疗方法是直接注射凝血因子hF VIII和hF IX，但经频繁治疗后，病人体内容易产生相应抗性，或中和抗体，从而增加治疗风险，导致病人关节变形、肌肉萎缩，假瘤和过早死亡。hFVII因其更好的疗效及更小的副作用目前已逐步成为未来替代hFVIII/IX的首选产品。该品种1999年在美国首次上市，目前国内尚无国产品种上市。该研究项目主要利用转基因兔生产凝血因子VII进行临床前研究，主要技术方案是将rhFVII的cDNA通过胚胎显微注射整合至兔染色体，再利用兔泌乳获得目的蛋白。其优势主要表现在蛋白表达水平高，活性好，生产成本低，遗传稳定等方面。
长效重组人促红细胞生成素的临床前研究是公司近年来开展的另一项重要研究课题，促红细胞生成素(Erythropoietin，EPO)是体内红细胞增殖、分化以及维持外周循环红细胞数量正常的最主要的造血生长因子，主要用于治疗恶性贫血、恶性肿瘤等，对肾衰竭病人长期接受洗肾后引起的贫血症状尤为有效，市场潜力巨大。该课题依托我公司国家级企业技术中心CHO表达产品平台，进行EPO第II代产品—长效EPO的研究和开发，填补该领域国产药物的空白。该项研究采用外源基因高效表达载体pATEW和人工转录因子表达载体pcDNA3.1(-)/Hy/GVP4组成的组合载体介导外源基因在CHO哺乳动物细胞中的表达，表达量高出国内外报道水平3-10倍，体内生物活性是普通rhEPO的4倍以上。该课题主要利用我公司自有技术，目前正在进行系统的临床前研究，即将申报临床批件。预计本课题的成功实施未来将填补长效rhEPO的市场空白。
