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赛诺菲与再生元近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理单抗药物cemiplimab（REGN2810）的一份上市许可申请（MAA）。此次申请，寻求批准cemiplimab用于转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者的治疗，以及用于不适合手术切除的局部晚期CSCC患者的治疗。在美国监管方面，FDA也正在审查cemiplimab用于相同的适应症。
CSCC是全球最常见的恶性肿瘤之一，新确诊病例数量预计将每年递增。虽然CSCC在早期发现时具有良好的预后，但如果进展到晚期则会变得特别难以治疗，同时患者生活质量因病情影响显著下降。晚期CSCC是最致命的非黑色素瘤皮肤癌。目前，还没有获批治疗晚期CSCC的药物。
此次MAA的提交，是基于一项关键性、单臂、开放标签II期临床研究EMPOWER-CSCC 1以及一项I期临床研究中2个晚期CSCC扩展队列的数据。这些研究入组的患者均为转移性CSCC患者以及不适合手术切除的局部晚期CSCC患者：
1、来自EMPOWER-CSCC 1研究的数据已于2017年12月公布，数据显示，独立审查委员会评估的cemiplimab单药治疗的总缓解率为46.3%，截止数据分析时，所有患者的随访时间至少为6个月，中位缓解持续时间尚未达到，38例患者中有32例仍保持继续缓解。安全性方面，该药物与已上市的其他抗PD-1制剂基本一致。
2、来自I期扩展队列的数据也已在2017年6月举行的ASCO年会上公布。数据显示，研究人员评估的cemiplimab单药治疗的总缓解率为46.2%（n=12/26），其中2例完全缓解，9例部分缓解，1例尚未确定的部分缓解；单药治疗的疾病控制率为69.2%（n=18/26）。截止数据分析时，中位随访时间为6.9个月（范围：1.1—13.8个月），中位无进展生存期和总生存期均未达到。安全性方面，最常见的治疗相关不良事件为疲劳（23.1%），3级及以上不良事件包括关节痛（3.8%）、斑丘疹（3.8%）、乏力（3.8%）、天门冬氨酸转氨酶AST升高（3.8%）、丙氨酸氨基转氨酶ALT升高（3.8%）。
目前，这2项研究仍在进行中，更新的数据将在2018年召开的医学会议上公布。
去年9月，基于上述I期临床研究扩展队列数据，FDA已授予cemiplimab治疗晚期CSCC的突破性药物资格（BTD）。而上述II期临床研究数据也是赛诺菲与再生元向FDA提交该药物治疗晚期CSCC生物制品许可申请（BLA）的关键数据。在去年底，双方已启动向FDA滚动提交BLA。滚动提交意味着可以先行提交BLA中已完成的部分内容，而不必等所有部分完成后再提交。
上个月，再生元CEO Leonard Schleifer表示，此次BLA滚动提交预计将在2018年第一季度完成，并预期在2018年底获得FDA批准。目前，赛诺菲和再生元正在积极为cemiplimab上市做准备。
上市的第6款PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法
cemiplimab是一种实验性全人源化单克隆抗体，靶向免疫检查点PD-1（程序性细胞死亡蛋白-1），该药由再生元专有的Velocimmune技术平台创造并优化而成，目前正与赛诺菲进行全球开发。除了CSCC适应症之外，双方也正在开发该药物的其他适应症，包括基底细胞癌及一二线治疗非小细胞肺癌等。
赛诺菲对cemiplimab治疗CSCC适应症获得监管批准相当有自信。该公司之前表示，cemiplimab在II期临床中所取得46%的总缓解率，是迄今为止任何一种PD-1靶向制剂（包括已上市的）治疗实体瘤方面观察到的最高数据。业界对该药物也期望颇高，如果获批，该药将成为首个治疗CSCC的靶向药物，同时将成为登陆市场的第6个PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法。
目前，市面上已有5款PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法，分别为默沙东的Keytruda、百时美施贵宝的Opdivo、罗氏的Tecentriq、阿斯利康的Imfinzi、辉瑞/默克的Bavencio。除此之外，诺华PDR001、Incyte/恒瑞医药INCSHR-1210、百济神州BGB-A317也已处于III期临床开发，另有一大波的PD-1/PD-L1免疫疗法尚处于I/II期早期开发。
值得一提的是，cemiplimab也是赛诺菲去年底发布的《2020战略蓝图》中的重点开发药物之一。根据蓝图内容，赛诺菲研发管线中囊括了71个研发项目，包括37个新分子实体（NME）和创新疫苗；该公司计划在2018年启动新一轮至少10个关键性III期临床研究，评估8种创新药；此外，在截止2019年6月的18个月内，赛诺菲还计划提交9个新药或额外适应症申请，cemiplimab就是其中的2款抗癌药之一。（新浪医药编译/newborn）
参考来源：Sanofi’s PD-1 inhibitor starts EU review for skin cancer
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