近日，国家卫生健康委员会等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》，共收录121种疾病，有利于加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。
罕见病又称为罕见疾病，是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。 其中，大部分的罕见病为遗传病，即使疾病症状不会生来就有，也会伴随患者终身。许多罕见病会在患者的生命早期发病，大约有30%患有罕见病的儿童会在5岁之前死亡。
据不完全统计，此次《第一批罕见病目录》发布的121个病种中，仅有44个病种有相关药物在全球上市，在中国上市的则不到一半。
从这44个疾病相关药物国内注册进展来看，早发性帕金森病等疾病的国内外研发比较成熟，且我国已有多个品种上市；血友病等部分疾病的药品已在国内上市，还有部分在研发中。除此以外，国内的研发水平低于国外，许多品种还未开展研发。
此外，在剩余的没有相关药物上市的77种疾病中，主要原因还是因为患病人数稀少，未来收益回报低，企业对相关药物研发的动力不足。其次，由于患病人群少，药物研发企业也很难以找到足够数量的病人开展相关临床试验，因此无法满足此类疾病治疗药物的上市需求。
事实上，为了加大对罕见病药物研发的重视，我国对相关药物的研发推进做了很多政策上的鼓励与支持，加速相关孤儿药的审评审批，降低企业的研发成本，从而激发相关药企对罕见病药物研发的积极性，让更多企业加入到罕见病药物的研发中来。
例如，2017年5月，CFDA曾发布关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》(征求意见稿)意见的公告。
公告提出，罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批。对于在国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。
2017年10月8日，我国又发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发。
目前，《第一批罕见病目录》已发布，未来减免临床及药品附带条件上市等政策也会相继展开，为罕见病患者带来更多福音，孤儿药在中国即将进入发展黄金期。
随着越来越多的人了解“罕见病”，越来越多的药企已经开始布局罕见病药物市场，近年来罕见病药物研发呈现出井喷趋势。
据相关统计，2016至2017年，FDA共批准了27种罕见病药物。相信随着我国孤儿药政策的逐步完善，未来将会有更多企业加入孤儿药研发布局中，惠及更多罕见病患者。
图文来源：中国制药网
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