医药卫生是世界各国科技发展的重点和优先领域，“十二五”以来，我国也在本领域持续加大投入，组织实施了科技重大专项、国家自然科学基金、公益性行业科研专项等一批重点科技计划项目，国家财政投入总计近300亿元。医药卫生科技的发展，丰富了常见、多发病、疑难病的诊疗手段，增强了疾病诊防治的规范化程度，提高了传染病和重大公共卫生事件的预防与应急处置能力，为解决重大健康问题、提高健康水平提供了有力支撑。
心脑血管疾病防治方面，心脑血管病的人群队列研究取得了突破，探索出了一套适合我国人群特点的高血压控制、脑卒中预防治疗及管理模式。颅脑外科领域取得多项关键技术突破，进一步优化了外科治疗方案，如王忠诚院士发明了脑干肿瘤等疑难脑病手术方法，显著提高了患者生存率和生存质量，把我国神经外科手术带入世界领先行列。肿瘤防治方面，针对我国常见多发的肺癌、肝癌、食管癌、白血病等，重点加强早期诊断技术研发，提高了早诊率；研制了一批临床诊疗规范和关键技术，使治疗的规范化与精准化程度大大提高。王振义院士经过多年研究，提出了急性早幼粒细胞白血病诱导分化疗法，开创了联合应用反式维甲酸和氧化砷治疗急性早幼粒细胞白血病的先河，使五年生存率上升至95%，使急性早幼粒细胞白血病成为第一个可治愈的成人白血病。艾滋病 我国自主研发的艾滋病毒核酸检测试剂使检测窗口期由22天缩短至11天，已在全国血站投入使用，有效提高血液安全保障能力，为艾滋病感染者的早发现和控制传播发挥了重要作用。病毒性肝炎 为解决重症肝病病死率高的难题，我国自主研发的人工肝系统，将急性和亚急性重症肝炎病死率由88%降至21%，慢性重症肝炎病死率由85%降至57%。结核病 新型结核杆菌快速检测试剂使检出率提高20%。
新发突发传染病 成覆盖全国的“应对新发突发传染病防控技术网络体系”，突破病原体组合筛查等关键技术，使新发突发传染病病原体的检测鉴定能力达到国际先进水平，建立了应急性药物和疫苗研发、应急救治等技术平台。在埃博拉疫情防控中，短时间内完成诊断试剂研发并应用于西非实战，自主研发疫苗进入临床试验，抗体药物形成技术储备。甲型H1N1流感防治科学研究成果获得2014年国家科技进步一等奖。在持续加强药物研发技术体系建设、提升自主创新能力的基础上，重点针对恶性肿瘤、心脑血管、病毒感染性疾病等10类（种）疾病，采取产学研结合的方式，加快药物品种创新研发，已累计有85个创新药物获得批准，超过200个新药品种处于临床试验阶段。治疗非小细胞肺癌的靶向新药盐酸埃克替尼、治疗晚期胃癌的靶向新药阿帕替尼、治疗外周T细胞淋巴瘤的新药西达本胺等，均已成功上市，填补了临床空白；在国际上率先研制成功Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗、甲型H1N1流感疫苗、戊型肝炎疫苗等，为传染病防控提供了新的手段；完成一批重大疾病治疗药物的仿制创新和产业化，大幅降低了临床治疗费用；技术改造了200余种大品种药物，提高了药物质量，降低了生产成本，显著提高临床用药可及性。
