白血病治疗方法中的
化疗、骨髓移植是我们常了解的
但现在白血病的治疗有了新突破
广州市妇女儿童医疗中心的
血液肿瘤科张辉主任团队
采用CLL1 新靶点CAR-T治疗
成功帮助一位
10岁转化型急性髓系白血病女孩
病情完全好转
这在我国尚属首例！
由于患儿家庭条件困难
医护人员还为其
申请了免费治疗
医术精诚，医者仁心
为棒棒的医护团队点赞！
10岁，本是如花一般的年纪，来自广东清远市清城区的女孩小慧（化名）却已经和白血病病魔“战斗”了整整6年。一边是白血病二次复发，且白血病类型发生转化，极其危险；一边是家庭经济条件无力支撑巨额的骨髓移植费用。小慧一家几乎陷入绝境。
六年间白血病两次复发
治疗难度升级
2012年，年仅4岁的小慧在广州市妇儿中心被确诊为B细胞急性淋巴细胞白血病，属高危型。由于家庭经济困难，当时小慧没有接受造血干细胞移植，只采用了化疗。
在化疗停药后两年，即2016年底，医生在随访中发现，小慧的外周血和骨髓都有明确的幼稚淋巴细胞，这意味着，小慧的B细胞急性淋巴细胞白血病不幸复发了。2017年1月初，小慧再次接受化疗。
（图片来源网络，与本文无关）
然而，命运对小慧一家的考验远不止于此。化疗一年半后，小慧的骨髓中逐渐出现了一群幼稚淋巴细胞，且比例不断升高，还出现了血常规的三系异常、难以纠正的贫血和血小板减少。
种种迹象都表明，小慧的疾病正往急性髓系白血病发展。“这种转化型白血病的治疗难度很高，治愈的希望十分渺茫。”张辉主任说，“虽然有继续化疗，但白血病细胞还在增多，说明产生了一定的耐药性。如果仅靠输血维持，她的生命可能只剩下2-3个月。”
自患病以来，为了照顾小慧，妈妈辞去了工作，仅靠爸爸一人的微薄收入撑起了整个家，而治疗已经几乎花光了家中的全部积蓄，接下来，该何去何从？
大胆提出CLL1新靶点的
CAR-T治疗
“医生，我还能活多久？”张辉主任仍记得，第一次和小慧聊天时，她问的这个问题。
一个10岁的孩子，一个绝望的家庭，他们没有说放弃，那么，医生怎能放弃。“有没有更好的办法，给孩子一个生存的机会？”抱着一丝希望，张辉主任找到了深圳免疫研究院。
通过对小慧的资料进行系统回顾，并深入分析其幼稚细胞的免疫分型特点，张辉向专家团队提出了一个大胆设想：能否进行CLL1新靶点的CAR-T临床试验性治疗？
据悉，CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。其原理是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。目前，针对急性髓细胞白血病治疗的CAR-T抗原靶点主要有CD33、CD123、CD44v6、CLL1等。
“这个病例中，患儿的白血病细胞表达了CD13、CD33以及CLL1这三个靶点。”张辉主任介绍，但他们翻阅文献资料发现，CD13及CD33靶点的疗效并不明确；而针对CLL1靶点，美国、日本曾在动物体内进行了CAR-T试验性治疗，结果显示疗效很好。
经过和家属、专家团队充分沟通，大家一致同意，将CLL1作为CAR-T的靶点进行免疫治疗。同时，考虑到小慧的实际家庭情况，张辉主任团队还向医院申请了经费资助，为小慧争取了免费治疗。
该疗法创下全国第一
今年9月，张辉主任团队对小慧进行了CLL1-CAR-T回输治疗。整个治疗过程就像输血一般，小慧欣然接受。
回输的第七天，小慧复查骨髓残留白血病状态显示，幼稚细胞下降到了0.36%，比最高时降了近20倍；到第28天时再检查，小慧的骨髓残留白血病细胞已经小于0.01%，也就是说，大部分白血病细胞被清除掉了。
治疗两个月后，小慧体内的大部分白血病细胞被成功清除。目前，小慧已经顺利出院，只需定期复查即可。如果顺利度过了18至24个月的观察期，小慧有望被彻底治愈，恢复健康。
CAR-T治疗方法在国内医院已有临床使用，但进行人体CLL1新靶点CAR-T治疗，并且运用在一例转化型及急性髓细胞白血病患者身上，这在目前国内可寻临床CAR-T治疗记录中，尚属第一例。
“对于难治的复发性白血病，CAR-T治疗将是一条可走的路。相比化疗，CAR-T作为免疫治疗，二次肿瘤的风险更低。”张辉主任表示。
来源 | 羊城晚报、广州市妇女儿童医疗中心
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