医药观察家采访史立臣
核心提示：癌症和罕见病患者用药保障，国家的良好政策还没有真正落实到位。这里面涉及的环节比较多、比较复杂，也牵涉各方面的切身利益。下一步，就是要把这些环节和关系理顺，打通政策落地“最后一公里”。
编者按：国务院总理李克强2月11日主持召开国务院常务会议，内容之一是部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给予增值税优惠。会议指出，要加快境内外抗癌新药注册审批，满足患者急需；要保障2000多万罕见病患者用药，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。业内人士指出，此次国务院常务会议精神，对解决癌症和罕见病用药保障问题，具有一定的积极意义。但事实上，在2018年，国家针对这两大病种的用药保障，已经出台了诸多扶持政策，当前迫在眉睫的，是打通政策落地“最后一公里”，让患者真正享受到政策红利。
2月11日的国务院常务会议提出，要加快境内外抗癌新药注册审批，完善进口政策，促进境外新药在境内同步上市。这可以被理解为国家欲从供给侧改革入手，切实改善患者的用药可及性。因此，业内人士预计，今年进入我国市场的国外抗癌新药的速度和数量肯定会更快更多，但也有人对究竟能有多少国外抗癌新药进入我国市场表示怀疑。癌症、罕见病等重大疾病用药保障，事关亿万群众福祉，因此，党和国家都高度重视。2018年，国务院针对这两大病种，已经出台了诸多政策，采取了若干措施，来保障患者的用药可及性。如针对抗癌药进行价格谈判、取消抗癌药进口关税、发布《第一批罕见病目录》等。这充分体现了国家对老百姓健康需求的重视，出台的政策和举措，也得到了患者、医生、医院以及相关药企的认可。但由于各种因素的制约，当前，这两大病种用药保障还存在一些问题。首要的就是价格依然高昂，老百姓负担不起；此外，部分药物医院没有配备，也缺乏临床使用指导路径。另据北京宝成普济咨询有限公司首席顾问孙跃武介绍，现在还有一个问题，就是国家的良好政策还没有真正落实到位。这里面涉及的环节比较多、比较复杂，也牵涉各方面的切身利益。下一步，就是要把这些环节和关系理顺，打通政策落地“最后一公里”。
抗癌药
确保进得了院、医生愿意使用
本报特约观察家、鼎臣医药咨询创始人史立臣就说，以前也有类似的鼓励政策，但由于存在利益之争，导致很多国外低价抗癌药无法进入中国市场。此外，这里面还涉及医保采购是否全球化的问题。如果医保采购是在全球筛选药物，就能够采购到价格较为便宜的药品。
孙跃武则认为，国外抗癌新药进入我国，首先要从临床需求出发，如果没有临床需求，这种药品的进口可能性就不会很大。其次就是和医保等政策相关。一个产品进入一个新市场，其价格、定位对于企业来讲是一个长远的规划，如果不能保证产品的使用和一定的市场占有率，企业就不着急把这个产品引入新市场。
如何打破这些障碍？孙跃武表示，更多的应该从专家的角度、从医生的角度对相关用药领域进行探讨，然后下功夫分析到底该引进怎样的相关产品。
此次国务院常务会议还提出组织专家遴选临床急需境外新药。对于在遴选时应遵循怎样的原则，孙跃武认为，按照重要性的排序来讲，首先是有效，其次是安全，再就是药物经济学合理。而史立臣则认为价格是第一要素，因为进口抗癌药的疗效和安全性应该是能得到保证的，只是高昂的价格将很多患者“挡在了门外”。事实上，史立臣的这一观点与孙跃武的“药物经济学合理”是一致的，如果一种抗癌新药比市场上的其他同类药物疗效更优，价格更低，药物经济学当然也就更加合理。
除了加快引进，在使用方面，此次会议还要求加快医保药品目录调整频率，把更多救命救急的抗癌药等药品纳入医保。事实上，去年，国家医保局就通过谈判，将12个实体肿瘤药和5个血液肿瘤药纳入医保，平均降价幅度达56.7%。今年，国家医保局在这方面还会有怎样的动作，值得关注。
但孙跃武和史立臣两位专家都表示，国家医保局今年在谈判方面应该不会有很大的动作，更大的功夫应该放在落实去年的谈判成果上，因为无论是抗癌药谈判和带量采购，能否真正缓解用药难用药贵，关键还是看各地的落实情况。去年，部分抗癌药的价格是谈下来了，但很难进入医院，患者用不上国家谈判抗癌药。所以，后续的配套跟进非常重要。
目前，国家医保局已开始在政策落地方面发力。例如大连市出台的“4+7”带量采购落地细则，明确了首先要跟企业进行沟通，确保供应，然后跟医院进行沟通，要求其保证取消所有的准入门槛，还要跟医生沟通，告诉他该产品是必须使用的。
涉及这么多的环节，而且牵涉很多利益方，所以，两位专家都认为，当前的首要任务是把政策落实到位，在这个前提之下，才能谈后面的产品引进。
罕见病用药
强制降价与促进生产双管齐下
除了抗癌药，罕见病用药也是此次会议的焦点之一。会议决定，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。目前，这21个罕见病药品和4个原料药名单已出炉，包括青霉胺、利鲁唑、波生坦等。这种减税举措，在多大程度上能够降低罕见病用药的价格，让患者真正减轻用药负担？
对此，史立臣表示还有待观察。他介绍道，国家在去年取消抗癌药等药品进口关税时，并没有强制性的文件要求企业按比例降价，药企降价动力不足。所以，此次罕见病药物减税，国家必须出台强制性的文件要求企业按比例降价，方能起到效果。他还特别指出，对于罕见病药物以及抗癌药，原有价格是多少，减税是多少，现在价格应该是多少，应该通过文件进行明确。
除了减税，罕见病用药能否纳入医保，以进一步减轻患者用药负担，也是众多人士所关注的。去年全国“两会”期间，北京医学会罕见病分会主任委员、全国政协委员丁洁就建议人社部、民政部、财政部和卫计委等部门共同制定规范性文件，综合我国目前经济社会发展水平、医保基金结余、罕见病发病和诊治情况，分期分批地逐步确定罕见病医疗保障病种范围。
但这项工作迄今没有任何进展。孙跃武和史立臣两位专家都表示，从意愿上来说，纳入医保当然更好。但医保是一个普惠性政策，主要职能是保基本，也就是患者人群大、用药数量大的药品，罕见病用药恰好不是“基本用药”。从这个意义上来讲，罕见病用药纳入医保的顺序，肯定不会排在前面。不过，孙跃武也强调：“罕见病用药也要看具体的病症，如果这个病症有不断高发的趋势，我想国家也会考虑把这个病症的相关药物纳入医保。”史立臣则支招道：“在罕见病用药领域，其实商业保险可以发挥更大的作用，但在我国，目前商业保险并不发达，需要国家出台政策在这方面给予扶持。”
除了“用药贵”，罕见病患者“用药难”也是一个老大难问题，主要原因是罕见病用药市场规模小，企业研发生产意愿不足。这是一个客观存在的“老大难”问题，因为企业的经营行为，首先要考虑到成本与收益，如果收益太小，成本较高，企业当然不愿意研发生产。市场也是阻碍企业研发生产罕见病药物的原因之一。任何一个药品要进入市场，都必须经过招标，要进医院，要让医生使用，这都会产生费用，而且这些费用还较高。如果其中的问题解决不好，很难有企业在罕见病用药方面发力。所以，这需要国家政策扶持，如降低税率、对医院提出要求，甚至可以通过国家立项的方式给予资金补贴，另外实行政府采购，这样企业的风险就小很多，研发意愿也会更强。
随着此次“加强癌症、罕见病等重大疾病防治”上升到国务院常务会议的高度，人们对这两大病种的用药保障有了更大的期待。但期待是一回事，真正让患者受益又是另一回事。孙跃武就强调说，要彻底解决这两大病种的用药保障问题，还是要从生产方面解决其成本高的问题，在进口、注册方面加大力度，医保政策也要落实到位。史立臣最后也说：“下一步应该从三个核心点发力：一、给予国内新研发的首仿较长的保护周期；二、强制‘进医院’；三、在使用量上给予政策支持；四、国家应该在罕见病药品研发上设置项目基金，鼓励药企加强对罕见病药物的研究和仿制。如此方能让老百姓享受到政策红利。”
