总部位于麻省坎布里奇的生物技术公司Editas一直被认为是CRISPR技术的领跑者之一。公司此前曾经计划于今年年底向FDA提交公司开发的CRISPR技术产品LCA10的IND申请。然而,最近由于负责LCA10产品相关原料的公司未能按照要求提供合乎标准的原材料,Editas公司被迫宣布将LCA10的IND申请日期推迟到2018年。
目前Editas寄希望明年年中能提交LCA10的IND申请
LCA10是一种利用腺病毒载体(AAV)输送的CRISPR技术产品。公司CTO Vic Meyer表示公司对AAV的生产流程中的各步骤都有很高的要求。公司选择和一些外部的生产商合作生产AAV组装所需的一些原料,而其中一家生产上的原材料未能达到公司的相关质量要求而必须返工。这也导致了LCA10的相关开发时间表推后。
这边Editas公司正在因为自己的“猪队友”而烦恼不已。另外两家CRISPR技术的龙头——CRISPR Therapeutics公司和Intellia Therapeutics则是一路高歌猛进,有望趁此机会将Editas公司甩在后面。CRISPR Therapeutics公司计划于今年年底在欧洲申请开展其β-地中海贫血症的相关研究。而Intellia公司则就在几天前公布了关于其相关产品在两种不同动物模型上调控血清甲状腺素运载蛋白(TTR)的积极研究,公司有望于2018年申请该疗法的临床研究。(相关报道可点击阅读原文查看)
Editas公司的股价在消息公布后迅速跳水达6%之多。而作为LCA10合作者的制药巨头艾尔建公司想必心中也很忧伤。Editas公司今年三月份与艾尔建达成了合作协议。艾尔建已经支付了9000万美元预付款以获得Editas五种相关产品的选择权,LCA10就是其一。
不过,将CRISPR技术推进到临床研究的这场竞争中,中国科学家已经走在了最前列。2016年中国四川大学华西医学院的科学家宣布将率先开展CRISPR/Cas9技术治疗肺癌患者的临床研究。今年四月份,南京大学鼓楼医院的研究人员宣布将开展一项利用CRISPR/Cas9技术治疗头颈癌患者的临床研究。可以想见,未来CRISPR技术的临床开发势必将迎来更加剧烈的竞争。
参考来源:
[1] http://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-delays-ind-for-allergan-partnered-crispr-program
编译:羊药师
编辑:zoe
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