公司及项目 背景
LMC5000494 公司是一家在美国的专注于癌症产品研发生物技术公司，2013 年在 Nasdaq 上市。其研发管线丰富，拳头产品 LMP1127 是一个目前正在临床 III 期的主治骨髓增生异常综合征
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髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。
EPI 流行病学数据及预测：
MDS 的高发人群为老年人，中位发病年龄约为 62 岁。多项相关研究数据均显示：MDS 是一种老年性疾病，其发病率随着年龄的增长而升高。欧美学者报道：MDS 向急性白血病（AL）的转化率达 10％-30％，我国报道约为 20％左右，国内外未见显著差异。其中，高危 MDS 患者转化为急性白血病 (AL) 的风险明显更高。儿童 MDS 存在有急性髓系白血病前期 (Pre-AML) 和急性淋巴细胞白血病前期 (Pre-ALL) 两种类型，约 1.3％-2.2％的 MDS患儿有 Pre-ALL 期，而 Pre-ALL 在成人很少见。（来源：骨髓增生异常综合征概述）
全球市场竞争格局
根据 EvaluatePharma 数据，2024 年全球 MSD 领域药品销量排名最高的为新基的 Luspatercept。该产品于 2019 年 12 月上市，2024 年销量预计达到 10.89 亿美元。新基在该领域布局较多，2024 年销量排名前 10 的产品里有 4 个产品属于新基，占超过 50%的全球市场。而中国方面百济神州和新基合作的 Vidaza 也榜上有名。百济神州的 Vidaza2024 年销量预计 6900 万美元。
LMP1127 项目优势及创新性总结
单药主攻治疗 MSD 的二线用药， 与阿扎胞苷联用可作为一线用药
正在临床 III 实验，临床前和临床 II 期数据喜人，疗效好，安全性高
注射剂型预计 2020 年上市，口服剂型正在临床 II 期研发中
可观的市场潜力，2024 年全球 MSD 市场容量高达 18.62 美金（根据 EvaluatePharma 数据）
注射剂型 NPV 高达 2.73 亿美元，口服剂型估值高达 2.31 亿美元（根据 EvaluatePharma数据）
受专利保护，专利有效期到 2037
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