11月8日，CDE发布《突破性治疗药物工作中程序（征求意见）》，內容强调应用领域确立了列入突破性治疗药物程序需考虑2个标准：一是用以预防比较严重严重危害性命的或是严重危害存活品质的病症，二是针对未有合理预防方式的，该药物能够出示合理预防方式；或，与目前治疗方式对比，该药物具备显著临床医学优点。本建议稿充足呈现了在我国突破性治疗药物工作中程序正与国际性结合，相匹配海外快速路FastTrack和突破性治疗法Breakthrough Therapy，对具备显著临床医学优点的药物，在药物临床试验的研发全过程中，给与技术性具体指导、过程沟通交流等兼容现行政策，以加速药物研发和发售系统进程。突破性治疗药物工作中程序（征求意见） 为激励科学研究和研制药物，加速具备显著临床医学优点的药物产品研发系统进程，依据《中华共和国药品管理法》《中华共和国预苗安全法》《药品注册管理条例》等相关要求，制订本工作中程序。一、应用领域和判定标准（一）应用领域药物临床试验期内，用以预防比较严重严重危害性命的病症或是严重危害存活品质，且未有合理预防方式或是与目前治疗方式对比有充足直接证据说明具备显著临床医学优点的自主创新药或改进型药物，可申请办理突破性治疗药物程序。（二）判定标准药物临床试验期内，申请办理列入突破性治疗药物程序的，应另外考虑以下标准：1.用以预防比较严重严重危害性命的或是严重危害存活品质的病症（以下统称比较严重病症）。比较严重病症就是指关联病人的存活，病况发展趋势不可逆性，明显危害平时代谢作用的病症，假如不治疗会更为比较严重。2.针对未有合理预防方式的，该药物能够出示合理预防方式；或，与目前治疗方式对比，该药物具备显著临床医学优点，即单单使用或与一种或多种多样别的药物联用，在一个或好几个有临床表现的功效指标值上带明显改进。实际包含下列任一情况：（1）未有合理预防方式的，该药物与安慰剂或优良直接证据的历史时间对比对比，在关键临床医学下场上具备明显临床表现的功效。（2）与目前治疗方式对比，该药物具备更明显或更关键的治疗实际效果（如：该用药治疗可得到彻底回复，而目前治疗仅可得到一部分回复）；临床研究可在没经治疗的病人或对目前治疗不回复的病人中开展。（3）与目前治疗方式或优良直接证据的历史时间对比对比，该药物与目前治疗方式协同应用较目前治疗方式造成更显著或更关键的功效。临床研究可在没经治疗的病人或对目前治疗不回复的病人中开展。（4）目前治疗仅能治疗癫痫病状，而该药物可对发病原因开展治疗且具备明显临床表现的功效；现有资料显示该药物长期性治疗将会产生不断的临床医学获利。（5）目前治疗仅能改进病症，而该药物可大逆转或抑止病症进度。（6）与目前治疗功效非常，但该药物具备与比较严重副作用有关的关键安全系数优点。 二、工作中程序(一)申请办理。药物临床试验期内，申请人开展充足评定后，可根据“申请人之窗”向国家局药品审评中心（简称药审中心）明确提出突破性治疗药物程序的申请办理，表明种类信息内容及列入的原因。突破性治疗药物程序适用一种药物或与别的药物协同应用的单独药物临床试验申请办理，好似一药物进行了好几个适用范围（或功效与作用）的药物临床试验，申请人应按不一样适用范围各自递交相对的申请办理。（二）审批判定。对申请人递交的突破性治疗药物程序申请办理，依据该种类的拟订适用范围（或功效与作用），由药审中心相对适用范围所属单位的技术性联合会开展审批，必需时，可资询有关业内权威专家建议，在60日内（指工作日内，相同）将审批結果意见反馈申请人。因种类多样性，须经增加审批限期的，增加的限期应当不超出30日，由项目风险管理工作人员将有关状况告之申请人。申请人可在审批全过程中明确提出撤销申请办理，并书面形式表明原因。（三）公示公告列入。药审中心对拟列入突破性治疗药物程序的种类实际信息内容和原因给予公示公告，包含药物名字、申请人、拟订适用范围（或功效与作用）、申请办理时间、拟列入原因等。公示公告5日内情况属实的即列入突破性治疗药物程序，并通告各有关方；对公示公告种类提出质疑的，应在5日内向型药审中心递交书面形式建议并表明原因（附注2）；药审中心在30日内再行机构论述后做出决策并通告各有关方。（四）临床研究研发具体指导。药审中心依照药物列入突破性治疗药物程序的先后顺序优先选择配备資源开展交流与沟通，给予引导并推动药物产品研发系统进程。申请人充分准备工作中后可随时随地明确提出与药审中心开展交流与沟通的申请办理。药物临床试验期内的交流与沟通包含初次交流与沟通、因重特大安全系数难题/重特大技术性难题而举办的大会、药物临床试验重要环节大会及其一般性技术性问题咨询等，药审中心给予优先选择解决。1.初次交流与沟通。在列入突破性治疗药物程序后6月内，申请人能够按Ⅰ类大会明确提出一次初次交流与沟通，递交有关拟探讨难题（附注3）及支持性原材料，包含药物的临床医学、药理学临床药理及药理学产品研发状况、分阶段科学研究材料递交方案、药物发售申请注册提交方案等內容。药审中心的医药学、药理学和别的专业技术人员等评审工作人员构成评审精英团队报名参加大会，明确提出有关提议。药审中心与申请人就事后交流与沟通方案及分阶段科学研究材料递交方案达成一致建议后，由申请人依照方案明确提出交流与沟通申请办理。初次交流与沟通的沟通交流方式包含零距离大会、视频会议系统、会议电话或书面形式回应。依据药物产品研发进展，申请人能够挑选将初次交流与沟通与药物临床试验重要环节大会合拼举办。2.药物临床试验重要环节大会。申请人可在药物临床试验的重要环节（Ⅱ期临床研究完毕/Ⅲ期临床研究起动前等）向药审中心明确提出Ⅱ类大会申请办理，可递交分阶段科学研究材料,药审中心依据申请人明确提出的资询难题分配有关评审工作人员开展交流与沟通，另外依据现有科学研究材料，对下一步研究方案明确提出建议或是提议，意见反馈给申请人。（五）停止程序。对列入突破性治疗药物程序的药物临床试验，申请人发觉已不合乎列入标准时，理应立即向药审中心明确提出停止程序。药审中心发觉已不合乎列入标准的，理应立即明确提出停止该种类的突破性治疗药物程序，并告之申请人，申请人可在10日内向型药审中心递交书面形式表明，由药审中心机构论述，在30日内做出决策后通告申请人。发觉下列任一情况，药审中心将停止突破性治疗药物程序：1.新的临床研究统计数据已不显示信息比目前治疗方式具备显著临床医学优点；2.现有同样适用范围的药物获准发售，变成新的治疗方式，而该药物无证据较新发售药物具备显著临床医学优点；3.因有关重特大安全系数难题等缘故，药物临床试验已停止的；4.别的应停止程序的情况。药审中心公布突破性治疗药物程序的列入种类明细，升级种类情况信息内容（包含列入和停止信息内容），立即百度收录新列入程序的种类，对停止程序的种类开展标志。三、工作标准（一）药审中心对列入突破性治疗药物程序的种类，根据《药物产品研发与技术性评审交流与沟通管理条例》及《药品注册评审一般性技术性问题咨询管理方法管理制度》等有关要求与申请人在产品研发全过程中维持交流与沟通。（二）药审中心在与申请人交流与沟通、审批分阶段科学研究材料等全过程中，对突破性治疗药物程序的资质开展审批，针对新的临床研究资料显示沒有显著临床医学优点的种类，立即明确提出停止程序。（三）针对已停止突破性治疗药物程序的种类，自停止工作日内，药审中心已不优先选择分配有关交流与沟通，沟通交流限期依照《药物产品研发与技术性评审交流与沟通管理条例》及《药品注册评审一般性技术性问题咨询管理方法管理制度》有关规定实行。（四）针对列入突破性治疗药物程序的种类，申请人在递交药物发售申请注册时，经评定合乎有关规定的，可另外申请办理列入优先选择评审审核程序。本工作中程序自公布工作日内实行。突破性治疗药物工作中程序（征求意见）：4种情况停止突破性治疗药物程序
