2016年7月21日，世界上最有名望的科学杂志之一《自然》杂志官网发出重磅消息：今年8月，中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验治疗肺癌，试验将由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行，这一临床试验已于7月6日通过了医院审查委员会的伦理审批。这一技术及其未来可能会对生物医学界产生巨大的影响。为了即将进行的临床试验，华西医院计划招募10名受试者，晚期肺癌患者有望获得新的希望。
基因剪刀意思是在一定条件下，某些RNA通过碱基配对与底物RNA结合而催化底物RNA在特异位点断裂而被称之为限制性核酸内切酶，又称核酶或限制酶。
早在2016年6月21日美国国家卫生研究院一个咨询委员会批准了由美国宾夕法尼亚大学提交的全球首个利用被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术来治疗癌症的人体临床试验，让这种目前备受关注的生物医学技术在美国距临床试验仅差美国食品和药物管理局批准一步之遥。这项试验还需美国食品和药物管理局放行才能开始实施。
《自然》杂志官网报道称，世界范围内，中国科学家将首次利用CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除基因再回输入患者体内。位于成都的四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀以及他的团队，计划下月开始在肺癌患者中实施试验。
这篇报道称，上月，美国国立卫生研究院（NIH）顾问小组批准了美国团队计划将CRISPR-Cas9用于癌症治疗的项目，但试验还需美国食品和药物管理局（FDA）和一个大学审查委员会的通过，计划在今年年底进行临床试验。华西医院的临床试验项目，在时间上早于其他项目研究团队。
“这是令人振奋的一步。”报道引述费城宾夕法尼亚大学免疫治疗的临床研究员Carl June的话说，CRISPR-Cas9将用于癌症治疗，华西医院将招募那些患有非小细胞肺癌、癌症已经扩散，且化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者，“这项技术有望给这些患者带来好处。”
报道还详述了卢铀教授团队的计划。“按照计划，卢铀教授的团队会从招募的受试者体内分离出T细胞，并利用CRISPR-Cas9技术对这些细胞进行基因编辑。他们将敲除这些细胞中的PD-1基因，并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后，卢铀教授计划将它们输回患者体内，对肿瘤进行杀伤……”
临床试验
让T细胞变身攻击癌细胞“杀手”
卢铀说，T淋巴细胞本身应是人体内抗肿瘤的“斗士”，但因各种原因，导致免疫耐受，不能有效地杀伤肿瘤细胞。
卢铀团队即将进行的临床试验，就是将受试者体内的免疫T细胞分离出来，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑，选择性地敲除细胞基因中一种编码PD-1蛋白的基因，从而将T细胞潜在的对肿瘤细胞的攻击能力“激活”。“在体外进行T细胞培养扩增后，再输回患者体内，用T细胞去攻击肿瘤细胞，达到预期的治疗目的。”卢铀说，与传统的肿瘤治疗方式不同，T细胞的来源是病人自身体内的细胞。
如果试验成功，可能将为晚期癌症患者的治疗带来希望。
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