2017年2月4日讯，MYC是一种调节基因，它控制着其他基因的表达，并编码涉及多个基本细胞过程的转录因子或者蛋白质。它也是癌细胞中最常见的突变基因，因此是癌症治疗中极具吸引力的靶点。
同时MYC又被证明是一个很复杂且难研究的治疗性药物靶点。在一项最近发表在《PNAS》上的新研究中，来自加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院和摩斯癌症中心的研究人员与雷迪儿童医院、科罗拉多大学医学院及一家圣地亚哥的生物制药公司的同事合作，开发了一种有潜力的新型抗癌药物，它可以同时抑制两个或者多个分子靶点，将药物疗效和安全性最大化。
“许多抗癌药物只有一个靶点，它们只做一件事情，如抑制一个受体或者信号通路。”论文共同资深作者、UCSD医学院儿科教授Donald L. Durden博士说道，“这篇文章描述的药物作用模式与现有的一个药物针对一个靶点的作用模式完全不同。”
Durden及其同事使用计算机模拟技术，通过分析模拟晶体结构和核磁共振成像技术设计了一种叫做SF2523的小分子药物，这个小分子可以同时扰乱两种促进癌细胞生长的关键MYC介导因子：PI3K（一种酶）及BRD4（一种蛋白）。他们在细胞及动物模型中发现SF2523可以同时抑制PI3K和BRD4，从而抑制MYC的激活和表达，以此抑制肿瘤生长及转移，抗癌疗效得到提高，对小鼠的毒性也显著降低。
“这是首创的通过最大化MYC抑制效率来治疗MYC驱使的癌症的方法。”Durden说道，“这些发现表明这种双功能抑制剂是一种很有潜力的药物，将开创抗癌药物开发的新方向。”
