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捷恪卫®(磷酸芦可替尼)获CFDA批准治疗骨髓纤维化

捷恪卫®(磷酸芦可替尼)在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)(亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者,治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。


骨髓纤维化--恶性进展性血液肿瘤

骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种,是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。由于骨髓造血干细胞JAK/STAT 信号通路失调导致细胞分化、增殖异常,引起细胞因子介导的骨髓纤维化、骨硬化、髓外造血和巨核细胞增生异常,导致骨髓造血机能逐渐丧失,出现进行性血细胞减少和疾病相关全身症状,髓外造血器官脾脏代偿性工作引起脾脏肿大。此外,骨髓纤维化患者有向急性白血病转化的风险,10年内转化率达到20%【1】



捷恪卫®(磷酸芦可替尼)--改变骨髓纤维化的治疗现状

作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年,高危患者生存期仅为2.3年【2】


骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展,甚至治愈。


现有的治疗方法包括:针对贫血等症状的传统药物对症治疗;针对脾脏肿大的手术切除和放射治疗;异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段,但有相当高的治疗相关死亡率和罹病率,临床较少采用。


不同于传统治疗手段,磷酸芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。捷恪卫®(磷酸芦可替尼)的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,为患者带来新希望。



参考文献:

1. Tefferi A.  Essential thrombocythemia, polycythemia vera, and myelofibrosis:

Current management and the prospect of targeted therapy . Am. J. Hematol. 2008;83:491–497.

2. Cervantes F, Dupriez B, Pereira A, et al. New prognostic scoring system for primary myelofibrosis based on a study of the International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment. Blood. 2009;113(13):2895-2901.  


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