瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理CAR-T细胞疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）儿科患者及年轻成人患者的生物制品许可申请（BLA），同时还授予了优先审查资格，其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月。
值得一提的是，此次BLA也是诺华提交的有关CAR-T细胞疗法的首个BLA。此前，FDA已授予CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的突破性药物资格。
CTL019 BLA的提交以及FDA授予优先审查资格，是基于首个全球性CAR-T临床研究ELIANA的数据。该研究是一项II期研究，所招募的患者来自横跨美国、欧盟、加拿大、澳大利亚、日本的25个治疗中心。数据显示，CTL019输注后3个月，82%（n=41/50）的患者实现完全缓解或伴有不完全血液计数恢复的完全缓解。
该研究中，48%（n=24/50）的患者经历3-4级细胞因子释放综合征（CRS）。CTL019输注患者体内后，这种重编程的细胞被激活并在患者体内增殖，这一过程中可能引发CRS。在发生CRS时，患者通常会经历不同程度的流感样发热、恶心、肌肉疼痛，某些情况下还会出现低血压和呼吸困难。研究中，未发生CRS导致的死亡病例。
诺华计划今年晚些时候向美国和欧盟提交CTL019额外的监管申请文件，包括向FDA提交CTL019治疗复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者的BLA，以及向欧洲药品管理局（EMA）提交CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）儿科患者及年轻成人患者和r/r DLBCL成人患者的上市许可申请（MAA）。
与传统的小分子或生物疗法不同，CTL019是专门针对每个病人量身定制。其制备过程包括从患者血液中分离T细胞，然后在实验室内被重编程，之后回输至患者体内，用于对抗表达CD19的癌细胞及其他B细胞。
嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在该领域，诺华处于领先地位，其研发管线中有开发用于多种类型癌症的实验性产品，包括白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌等。
参考：Novartis announces first CAR-T cell therapy BLA for pediatric and young adult patients with r/r B-cell ALL granted FDA Priority Review
编译：newborn
编辑：Kerr、zoe
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