中医认为本方能益气养血、镇惊定神、化痰熄风，用于治疗气血不足，痰热上扰引起的胸中郁热、惊悸虚烦、头目眩晕、中风不语、口眼歪斜、半身不遂、言语不清、神志昏迷、痰涎壅盛等症。现代中医认为牛黄清心丸为清心解毒、祛风化痰之品，既能调和营卫气血，又能清心解热，本方配伍精妙、温凉协调、不寒不热、清中有补、补中有清，无论虚实之人，体质强弱者，皆可服用，为治疗风痰之首选药，在中药界有“科学凉茶”之称。现代药理研究发现，牛黄清心丸具有程度不等的镇静、解热、耐缺氧、降血压的作用，可以改善心肌缺血后心肌节段张力。临床上广泛应用于治疗眩晕、神经衰弱、中风先兆、脑血栓后遗症、高血压、精神萎靡不振等症。
现代研究业已证明牛黄清心丸具有镇静、降血压、解热、耐缺氧、抗血栓、抗动脉粥样硬化等作用。其中山药可以降低胆固醇，扩张血管；人参主要成分人参皂苷可以明显改善神经系统兴奋性，还具有增强机体抗疲劳等作用；麝香既能增强中枢对缺氧的耐受力，还可以扩张冠脉，缓解心绞痛；牛黄有镇静、抗惊厥、降压、保肝利胆的作用；川芎可以明显地扩张冠脉，还有抗血栓的作用；羚羊角可镇静、催眠、抗惊厥及适度降压。总之，牛黄清心丸中多味药物对心脑功能有明显的良性改善作用。
眩晕症：头目眩晕，重则天旋地转，或有耳鸣、干哕呕吐、记忆力减退、失眠。可配合应用牛黄清心丸，每次1丸，每日3次。眩晕是常见病症，概言之，病机不外乎风、火、痰、虚，治法急者多偏实，多选用熄风潜阳、清火化痰之法；缓者多偏虚，用补养气血、益肾养肝、益气健脾等法。高血压眩晕患者本虚标实、阴血不足、肝热上扰，以牛黄清心丸清心养血、益气健脾、平肝潜阳，达到镇静、解热、耐劳、稳定血压作用。
发热：外感或内伤病人，出现发热身痛、咳嗽、咳痰、咽喉疼痛，可配合应用牛黄清心丸，特别适应于有热证的病人。
口腔溃疡：病人口腔内出现溃疡，大小不等，有时呈片状，接触食物、饮水时疼痛，夜晚影响睡眠，常反复发作。可用牛黄清心丸，每次2丸，每日3次。
慢性咽炎：病人咽部疼痛，口干口苦，有痰，吐之不尽，常反复发作，缠绵难愈。可用牛黄清心丸配合利咽药物口服。
脱发：脱发可发生于任何年龄，一般无自觉症状，常无意中发现，多由情志刺激、血亏、血热、瘀滞等因素引起。情绪激动，五志化火，加之常欲饮酒、宿热内蕴、心绪烦扰、血热生风，风动则发落。发为血之余，用此药清心安神，养血熄风，以达到心火降、气血通，血活风灭，阴血滋生，发根濡养，脱发即止。
风疹块：风疹块俗称“风疙瘩”。本病发病急骤，变化迅速，主要是风邪为病。“风者善行而数变”，此病虽然发生在肌表，但实与内脏有关。牛黄清心丸清心泻火、养血熄风，火邪退，阴液复，血流畅，疹块消，痒自灭。对曾服用扑尔敏、息斯敏、静注葡萄糖酸钙等抗过敏药物，并同服中成药“防风通圣丸”无效者也有效。
痫症：痫症病理以痰为主，兼有气、火、风三者偏盛。患者属于阳升风动、痰蒙清窍、横窜经络。此用牛黄清心丸镇惊安神、化痰熄风、豁痰开窍、气通血畅、神明清醒，痫症则愈。
服药期间忌烟酒辛辣之品；本品不可整丸吞服，以防窒息；服药期间定期检查肝、肾功能。本品含有微量朱砂、雄黄，内服可镇静安神，解毒杀虫。牛黄清心丸配伍合理，很好地发挥了朱砂、雄黄的治疗作用，而久服或单独服用朱砂、雄黄则对人体有害，绿豆可在一定程度上解其毒性。
