美国快捷药方（ExpressScript）新兴疗法资深临床顾问、药学博士AimeeTharaldson最近在一次会议中指出：近期批准的及2016年即将被批准的价格昂贵的专科药，能够在很大程度上震荡药房福利管理行业。因为它们价格极其昂贵，在处方药市场上占据很大的比例，医疗保健管理部门应当留意这些得到批准的专科药。
AimeeTharaldson称了解什么药物即将走向市场及其对市场造成的潜在影响是很重要的。她指出今年被批准的以下6种专科药物值得医疗保健管理者注意。
1.抗癌药物：Ibrance
2015年2月3日，FDA加速批准了辉瑞的Ibance。Ibrance是一种口服的细胞周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂。Ibance可以与letrozole（来曲唑）联合使用作为内分泌治疗为基础的初始方案，用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体阴性的绝经期妇女乳腺癌患者。
2.孤儿药：Orkambi
2015年7月2日，FDA批准VertexPharmaceuticals的Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)用于治疗年龄超过12岁的囊性纤维化患者，这些病人的囊性纤维化跨膜传导调节（CFTR）基因有两个拷贝的F508del突变。Orkambi是由lumacaftor和Ivacaftor组成，其中Lumacaftor是CFTR修正者，可以帮助CFTR蛋白到达细胞表面。Ivacaftor可以帮助CFTR蛋白通道打开的时间更久一些，以使盐分和水分更好的进出细胞。
3.PCSK9抑制剂：Praluent
2015年7月24日，FDA批准了赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）的PCSK9抑制剂Praluent，使Praluent成为美国市场中首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药。Praluent辅助饮食及最大耐受剂量的他汀类药物，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。
4.丙肝药物：Daklinza
2015年7月24日，FDA批准百时美施贵宝的Daklinza联合Sovaldi用于基因型3丙肝的治疗。Daklinza是一种强效NS5A复制复合体抑制剂，此次得以获批标志着美国基因型3丙肝患者首次可以获得一个12周、每日一次的全口服鸡尾酒疗法；其推荐方案为服用一片60mg的Daklinza连同一片400mg的Sovaldi，连续服用12周。
5.丙肝药物：Technivie
2015年7月24日，FDA批准艾伯维（AbbVie）的Technivie联合Ribavirin治疗无肝硬化的基因型4慢性丙肝。此次批准使Technivie联合RBV疗法成为首个也是唯一一个用于基因型4丙肝的全口服、无干扰素、直接作用的鸡尾酒疗法，同时也标志着该基因型丙肝临床治疗的重大进步。Technivie联合RBV治疗12周，将提供一种治愈率（SVR12）达100%的治疗选择。
6.PCSK9抑制剂：Repatha
2015年7月27日，FDA批准安进（Amgen）的Repatha结合饮食及最大耐受量的他汀药物用于治疗需要额外降低LDL胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。Repatha是一种以PCSK9的特定蛋白为靶点的抗体药物。其中PCSK9能够减少肝脏中某些受体的数量，而这些受体可将LDL胆固醇从血液中移除。通过阻断PCSK9的作用，可有更多的受体将LDL胆固醇从血液中清除，从而降低LDL胆固醇水平。
