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CSL:具有预防功效的B型血友病新药—IDELVION

近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。

 

B型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会长时间或自发性出血,特别是渗入肌肉、关节或内脏等器官组织。根据美国疾病控制和预防中心(CDC)估计,该疾病约在每25000名男性新生儿中出现一例。

 

▲IDELVION是新型长效白蛋白融合蛋白(图片来源:IDELVION官网)

IDELVION是CSL Behring的新型长效白蛋白融合蛋白,将重组凝血因子IX(FIX)与重组白蛋白连接用于治疗B型血友病,在适当病人群体中可提供高达14天药效的高度保护作用。在大会上提交的其他数据表明,IDELVION预防方案导致高度适从性,减少成人和儿科患者以前的FIX消费量,以及儿科健康相关生活质量(HR-QoL)的改善。

参考资料:

[1] CSL Behring Release: New Data Demonstrate Prophylactic Treatment With IDELVION Reduces Bleed Frequency And Has Potential To Positively Impact Patients With Haemophilia B

[2] CSL Behring官方网站

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