儿童药审批提速 28种已纳入优先审评

     儿童生病要用儿童药的科学用药观念，正在被更多家长认知，但不少家长却发现，常用药往往没有儿童剂型，儿童疑难重症更是无药可用。10月18日，媒体从国家食品药品监督管理总局药品审评中心获悉，截至目前，已有28个儿童用药的任务纳入优先审评计划，其中以治疗儿童糖尿病的内分泌系统药物居多，并涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。

     儿童药品种少、规格少、剂型少， 患儿无药可用

     国家食品药品监督管理总局南方医药经济研究所发布的《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，在我国现有的约3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型占比不足2%。其中，2015年共有2690件药品通过审批，而儿童药仅19件，占0.7%。

     “目前，我国儿童药专用的规格剂型比较少，导致很多疾病患儿无药可用，或者成人药儿童用，增加了儿童用药安全的风险。”北京儿童医院药剂科主任王晓玲表示，2016年北京儿童医院曾在北京、上海、广州、武汉四地进行一项关于儿童用药安全的问卷调查。调查发现，有8%的家长曾给儿童使用成人药。究其原因，受访家长表示知道儿童不宜使用成人药，但是药品缺乏儿童的剂型，无药可用，不得不用成人药。

     “儿童各身体器官发育尚未成熟，肝脏和肾脏对药物的消化和排泄能力较弱，擅自让儿童联合用药，会加重其肝脏和肾脏功能负担，甚至导致肝肾中毒。”王晓玲指出，和成人相比，儿童不合理用药、用药错误造成的药物性损害更严重，儿童用药选择应该特别慎重。

     儿童用药研发成本高、利润低 ，企业积极性不高

     业内人士指出，儿童用药缺乏的原因之一在于我国儿童药生产的厂家较少。据全国工商联药业商会的调查显示，全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10 余家，有儿童药品生产部门的企业也仅 30 多家。

     “由于儿童用药的市场占有份额有限，儿童用药的各项技术要求更高、指标要求更严，在研发环节投入的人力、物力及时间成本较高，研发成本比普通新药更高，还要针对不同年龄段儿童进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究，耗费大且程序复杂。因此，研发投资风险大，利润空间小，大多数药品生产企业不愿研究开发儿童药品，受制于这些因素，儿童用药研发积极性不高。”药审中心有关负责人指出，儿童用药研发成本高、利润低，很多药企望而却步。

     实际上，“目前我国儿童用药研发最大的困难是缺乏临床试验基础。”该负责人进一步指出，由于儿童用药临床试验机构少和缺乏受试者的保障机制，且我国儿童多为独生子女，绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者，另外儿童用药风险过大，导致临床试验机构及参与临床试验的医生亦不积极，这造成了我国儿童用药临床试验的难题。

     “政府部门、医务部门、制药企业等等，应该各司其职，有所作为。”王晓玲认为，儿童用药问题的解决需要多方合作，共同努力。

     儿童药审批提速 ，儿童用药研发指导原则有望出台

     今年6月25日，国新办就《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》举行发布会。国家卫生和计划生育委员会副主任曾益新表示，儿童用药问题已引起各方高度重视，“十三五”期间科技部、财政部、食药监总局、卫计委等将共同加快专门适合中国儿童用药的研发和审批程序。

     媒体从药审中心获悉，截至目前，共有28个儿童用药的任务纳入优先审评计划。已纳入优先审评的儿童用药共涉及12个适应症，其中治疗儿童糖尿病的内分泌系统药物居多，其他还涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。

     此外，一些具有临床价值、患者急需的儿科用药已完成上市前的技术审评，如：批准用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊，为全球唯一治疗该病的药物;批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的托珠单抗注射液，为全球首个针对该适应症的有效治疗药物，同样为通过优先审评的儿童药。具有重要临床价值的重组人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统等，均通过优先审评获批在儿科患者中开展新药临床试验。

     从已完成审评的16个优先审评品种审评时间看，最短13个工作日，平均64个工作日完成审评，审评速度明显提升。

     “今后将加快儿童用药研发指导原则的制定，建立系统完善的指导原则体系，为企业开展药物研发提供指导。对儿童用药审评标准体系进行研究，对于儿童用药在药学方面，尤其是剂型选择、规格、包装材料、辅料等，充分考虑儿童的安全性与适应性的特殊要求。”药审中心有关负责人表示。

（本文转自新药汇    作者：米内网）

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