转自:中国医药报
医疗、医保、医药改革
“三医联动”
我国医药行业正在经历
前所未有的变革
药品审评审批制度改革
仿制药质量和疗效一致性评价
药品上市许可持有人制度试点
……
一系列政策指向明确
促进医药产业结构
调整和转型升级
“今年1～6月，我国规模以上医药工业增长值同比增长11%，位居全国工业行业前列，规模以上企业主营业务收入同比增长13.2%，利润总额同比增长15.2%，保持了较快增长速度和较高盈利水平。”8月4日，在上海召开的2018年（第35届）全国医药工业信息年会上，工信部消费品工业司副司长曹学军通过分析医药工业发展最新数据指出，随着供给侧结构性改革的深入推进和创新能力持续提升，医药产业结构持续优化，发展质量明显改善。
图为2018年（第35届）全国医药工业信息年会现场。
创新药物造福患者
改革开放40年，医药行业迈上高速发展的轨道，医药工业总产值从1978年的73亿元跃升至2017年的近30000亿元，增长了410倍；中国医药市场规模已位居全球第二。
会上，第十三届全国政协常委、中国农工民主党中央委员会副主席兼秘书长曲凤宏说，“九五”期间，“1035”工程研发的新药满足了当时的用药需求，同时建立起了我国药物创新研发的基本框架。
改革对于医药行业创新发展的促进作用在21世纪体现得更加充分。2008年，我国启动了重大新药创制科技重大专项（以下简称“重大新药专项”），2015年启动新一轮药品医疗器械审评审批制度改革，推动医药工业向高质量发展转变。
“重大新药专项实施10年来，已安排中央财政资金155亿元，主要投向创新药物、大品种改造、平台建设、孵化基地、关键技术五个方面，吸引了200余位国家‘千人计划’人才参与，取得了显著成果。”国家卫健委科技教育司司长杨青介绍，重大新药专项推动产生了众多新药，构建了包括国家级综合技术平台、企业药物创新技术体系和众多GLP（药物非临床研究质量管理规范）平台在内的单元平台，构建了网格化的药物创新体系，使我国新药创新研发能力得到有效提升。
药品监管政策的改革则让创新药物加速造福患者。药品审评中心药理毒理首席科学家徐增军介绍，近年来，行业呼唤加速建立更完善、更适用于新药的药品审评审批体系。2015年，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》印发，对解决药品审评审批积压问题起到了重要作用。
新形势呼唤新作为
“今年以来，已有130多个国产1类新药申报临床研究，4个国产1类新药获批上市，创造了历年最好水平。同时，医药产品出口保持较快增长，仿制药国际注册数量增加，越来越多的制剂产品走进发达国家市场，医药工业国际化水平不断提高。”曹学军对我国医药行业创新能力的快速提升十分赞叹。
“医药行业高质量发展，原始创新有待加强，创新体系的作用有待进一步发挥，创新政策也有待进一步优化。”杨青透露，重大新药专项要与时俱进进行调整：一是加强监管，做好新药专项研发和总结验收；二是强化制度建设，营造有利的政策环境；三是启动战略研究，继续推动新药创制。
据曹学军介绍，针对医药工业发展面临的新问题新挑战，未来工信部将重点抓好五方面工作：
一是推动医药制造创新中心建设。医药领域两个创新中心——高端制剂和绿色制药创新中心、高端医疗器械创新中心，已被列入国家制造业创新中心建设计划，未来将通过创新中心建设，整合全行业优势技术资源，实现关键技术的突破，推动提高医药生产技术水平。
二是加快行业重组整合。工信部将会同相关部门，通过大力扶优扶强、强化监管和优胜劣汰，推动企业兼并重组，实现规模化、集约化经营，支持发展专业化的合同生产机构，减少行业新增产能，促进资源向优势企业集中，逐步提高行业集中度。
三是支持发展医药领域新业态。工信部将支持大数据、云计算、人工智能、工业互联网等新兴信息技术与医药工业深度融合发展，为行业发展提供新动能。
四是推动医药先进制造体系建设。将智能制造、绿色制造、新型工业技术应用等作为医药先进制造体系建设的重要内容，通过制定评估标准指南，树立行业示范企业，推动提升医药行业制造水平和核心竞争力。
五是提升国际化发展水平。将立足原料药产业优势，推动实施制剂国际化战略，提升制剂出口规模品种和产品附加值，推动企业从“仿制药走出去”逐步发展到“创新药走出去”，加强国际产能合作，支持优质企业在适宜地区开展收购兼并和投资建厂。
药政改革持续助力
当前，全球医药产业链正在深度调整，中国医药企业积极主动参与全球产业链重塑，努力实现国际化发展。
“我们希望建立一套明确、统一、符合国际标准的审评技术体系，实现药企一套申报资料适用多个国家和地区的药品注册要求。”徐增军认为，要实现这一目标，就要在适用指导原则上与国际标准对接。2017年5月，原国家食品药品监管总局以成员身份加入了国际人用药品注册技术协调会（ICH）；2018年6月，国家药品监督管理局当选为ICH管理委员会成员；同时，我国在适用ICH二级指导原则方面也取得了进展。
在药品监管方面，我国也积极借鉴国际先进经验。2018年7月27日发布的《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》，明确“在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到国家食品药品监督管理总局药品审评中心否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验”。
徐增军强调，药物临床试验审评审批程序调整后，企业必须高度重视临床方案的完整性。“药品审评工作将围绕临床试验方案展开，完整的临床方案对于评价临床试验安全性必不可少，企业在实验室观察到的药物毒性作用都要在临床方案中体现。”他要求企业做足功课，区分实验数据中哪些对于证明临床试验安全性是必要的数据，对必要数据要重点展示。
用好沟通交流会，是徐增军特别提醒企业注意的事。他介绍，美国食品药品管理局（FDA）只同申报临床试验的企业召开一次沟通交流会，在审评任务较重时，FDA甚至会关闭这一通道。而我国目前将企业和药审中心的沟通交流会作为一个优先制度来实施、并且不限制召开次数，这对企业创新研发非常重要。“沟通交流会是促进企业和监管机构互相了解的关键环节，企业要充分利用这个机会，向监管机构证明自己的在研药物在安全性、有效性方面的特点，并听取监管机构对药物研发的意见，以推动临床试验研究工作。”
“加快新药开发，需要监管部门和业界的共同努力。企业要履行申请人的主体责任，监管部门也在持续完善审评政策。”徐增军表示，审评系统的完善是一个连续动态的过程，各项改革措施进度可能不太一致，但整个趋势一直在往前走。
两院院士话创新
在2018年（第35届）全国医药工业信息年会“圆桌对话”环节，中国科学院院士陈凯先、中国工程院院士杨胜利和中国工程院院士李松展开高端对话，分析我国医药创新的机遇和挑战，探讨国内政策和市场环境变化对制药业的影响，共谋中国医药行业创新之路。
核心技术不能受制于人
中国科学院院士陈凯先
近年来，我国药品创新的能力有了显著提升，但与发达国家相比仍有明显差距，药物研发中存在很多薄弱环节，在开展剂型研究、发明颠覆性技术、掌握核心技术方面依然有待提升，很多地方还受制于人。
当前在新药创制方面，要努力加强Me-too/Me-better研究，同时要努力在现有基础上进一步增强原始创新力，发现新的研究方向、新靶点和研究机制，引领药物研发方向，这样才能从仿制药制造大国逐渐转变成创新药研发和生产强国。同时，一定要加强基础研究以引导自主创新，尽快在“卡脖子”技术方面取得主动权。
在满足人民群众治病用药需求方面，应该多管齐下综合解决：一方面加速临床急需进口药在国内上市，让患者能够用上药；另一方面做好自己的原研创新药，使国内外处于专利保护期的同类药品价格下降；同时也不能放松仿制药发展，让患者有质优价廉的仿制药可以选择。
学科交叉研究利于创新产出
中国工程院院士杨胜利
制药企业在国际竞争中面临前所未有的好机会，这得益于大数据、人工智能等新技术在药物研发中的应用。我们要进行源头创新，先要了解现有药物在临床上的缺陷，从而针对现有药物的情况来演化研发新的药物。在这方面大数据可以发挥作用。人工智能可以参与制药全过程，有助于科学家挖掘新的化学结构、演算化学合成、筛选化合物，可用于创新给药系统的研发。
我国已提出建设心脑血管等临床医学数据示范中心，人工智能的深入学习内容已经比较领先，还有很多技术我国也做得很好。应该把这些技术整合起来应用于药物研发，多进行学科交叉应用方面的研究探讨，来推进我国的药物研发水平。
从市场角度看，我国人口数量庞大，对药物需求大、市场得天独厚，要以本土需求拉动制药产业发展；从监管角度看，我国这几年正在积极学习国际先进经验；从资本角度看，国内资本市场对生物医药行业的投资情况正在改善。将来制药产业的发展，资本是驱动力，监管审评力量不足是瓶颈，审评的科学性与效率的提高是催化剂，市场则孕育环境，把这几个环节做好，再加上科技界和工程界携手，我国制药产业一定会有很好的前景。
架设基础研究和新药创制的桥梁
中国工程院院士李松
新药研发和产业化链条很长，我国原创能力还比较薄弱，体制机制方面还需要进一步完善。我认为，新药研发和产业化方面有以下几个问题亟待解决。
迫切需要在基础研究和新药创制间架设桥梁。近几年我国基础研究投入很大，产生了很多研究成果，但真正跟生物医药产业相关的很少。怎样把研究成果应用到新药研发中，通过组织交叉学科研讨，真正能够从基础研究产出原创产品？这是我国医药行业面临的一个重要问题。我们的创新链和产业链脱节，核心技术积累不足，创新成果转移转化机制也有待完善，我国专利量世界第一，但转化率据说还不到10%。要解决这些问题，还需要构建良好的创新生态。
我国市场配置资源的能力已经基本形成，药企在快速推进一些具体品种的研发上具有一定能力。在这种情况下，重大专项等国家项目（基金）能否主要投向具有前瞻性、颠覆性的技术研究值得探讨。
我认为，要解决国家科研成果转化率低的问题，可以借鉴美国的做法，在一段时间内，如果高校和科研院所的科研成果没有进行产业化，可以将专利赠送给发明人，由发明人自己推动转化研究，这样可能会提高转化率。
文、图/《中国医药报》记者 落楠
新媒体编辑：郭厚杰
统筹策划：刘爽
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