笔者了解到，在孤儿药领域，中国药企在此方面的开发还很少，但在国外，很多药企已经扎根到孤儿药领域，比如Immunocore、百健、夏尔、亚力兄制药等，他们都在力求抢食这块万亿市场的 “大蛋糕”。
英国生物技术公司Immunocore专注基于TCP的靶向系统的开发，主要产品imcgp100于2016年获得FDA授予的孤儿药认定资格，用于治疗葡萄膜黑色素瘤。葡萄膜恶性黑色素瘤是成年人中较为多见的一种恶性眼内肿瘤，居国外眼科恶性肿瘤首位。
Immunocore的核心技术叫ImmTAC，是一种新型的双特异性生物大分子，是由工程化改造的T细胞受体(T cellreceptor, TCR)以及抗CD3的scFv组成。该分子具备较高的肿瘤靶向特异性。据悉，目前Immunocore宣布与阿斯利康公司旗下的MedImmune展开了一项 Ib/II期临床研究，评估IMCgp100联合durvalumab和tremelimumab用药治疗转移性皮肤黑色素瘤的安全性和有效性。
百健已向多个难以治疗的神经退行性疾病发起了挑战，比如阿尔兹海默症、ALS、脊髓型肌营养不良等。2014年3月28日，FDA批准重组凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，用于控制和预防B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症或圣诞节病)患者出血发作，该药物因此适应症2008年10月30日被授予孤儿药地位。
2014年6月6日，FDA批准重组抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate上市，并在2010年11月23日被授予孤儿药地位，用于控制和预防成人和儿童血友病A(先天性Ⅷ因子缺乏症)出血事件，围手术期处理，以及防止或减少出血发作的常规预防。
2018年8月31日，专注于罕见病及其他专科疾病的跨国生物公司夏尔宣布：它已经完成了向Servier
S.A.S.出售肿瘤业务的交易，成交价格为24亿美元。夏尔首席执行官Flemming
Ornskov博士说：“此次交易的完成证明了我们投资产品组合所体现的明确的价值，以及我们继续专注执行的战略重点。虽然肿瘤学业务可以带来高增长和盈利能力，但我们认为该领域并不是夏尔长期战略的核心。”
笔者了解到，夏尔在非肿瘤孤儿药领域常年占据榜首。相关数据显示，2024年，夏尔将成为非肿瘤的孤儿药市场领导者之一，血液治疗领域的收入将占据企业的大部分营收。
艾库组单抗是较为昂贵的药物，用于治疗一种致命的血液病——阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)，平均每年要花费40.9万美元，2010年为亚力兄制药公司共带来了5.41亿美元的总销售额。鉴于美国只有4000～6000人患有此病，于收入而言已是一个巨大的成就。
和夏尔一样，亚力兄制药也被认为是非肿瘤的孤儿药市场领导者之一。另有人士表示，亚力兄制药预计是唯一一家直到2024年也不会有任何肿瘤孤儿药的TOP10企业，因为其收入主要来源于用于血液治疗领域的Soliris。而这款药大幅延长PNH患者的预期寿命。除Soliris以外，亚力兄制药还有两款上市药物，分别是Strensiq®(asfotase alfa)和KANUMA® (Sebelipase alfa)。
图文来源：中国制药网
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