“建议政府有关部门能出台对新药创制的重大支持政策，在税收、专项资金支持、贷款等方面给予企业支持，鼓励企业在首仿、抢仿、一类、二类新药研发上加大投入，支持企业做大做强。”在2017年两会上，全国人大代表、辅仁药业集团有限公司董事长朱文臣提交了《关于加大创新药物研发支持力度的建议》《关于加快解决血友病患者预防性治疗的建议》《关于化学仿制药一致性评价的意见及建议》《关于促进中药企业发展的几点建议》等多份议案。
全国人大代表、辅仁药业集团有限公司董事长 朱文臣
记者注意到，他的建议多数与创新有关。在他看来，“实施创新驱动战略不仅是一项国家战略，而且也是企业适应未来全球化竞争的必由之路。要提高国家综合竞争力，关键是提高我国产业的技术创新能力；要提高我国产业技术创新能力，关键是提高企业特别是各行业龙头企业的技术创新能力。”
创新需四大支柱
朱文臣在《关于加大创新药物研发支持力度的建议》中提出，医药行业是一个高科技、高投入、高风险的行业，据保守估算，即使开发一个化药3类仿制药也至少需投入1000万元以上，5年以上的开发周期，不批准率接近50%；现在平均发现一个新分子药物的成本高达26亿美元，且研发周期不低于十年，研发投入面临空前风险。对于现阶段大多数医药企业来说，承受新药研发的资金压力和投资风险都是十分巨大的。
因此，他建议，一是要做好顶层设计。新药研发涉及到多部委，需要国家层面进行顶层设计和战略规划，确保法律法规的系统性和一致性。
二是要加大基础研究。基础研究和药物发现阶段的成功，需要强大的人才储备、充足的科研资金、完善的技术交易市场和转化基础设施。国家在基础研究阶段投入比例低，且科研基金分配和考核机制有待完善，仍以学术机构和高校的专家为主，缺乏具有真正参与过新药研发的医药行业专家参与。技术转移体系不完善，政府资助的高校研究项目取得的知识产权转化收到行政干预，应鼓励高校和研究机构建立技术转移办公室，采取多种方式向企业转移科研成果。
三是要重视临床研究。目前医疗机构和医生从事临床研究的动力不足，建议改进考核和人事制度，提高医院和医生从事临床研究的积极性；建议放开临床试验机构GCP认证；临床试验过程监管不足；临床准入审批耗时长。
四是支付和采购。在基本医保框架下，建立完善的新药支付体系，加快医保目录更新的频率，并最终实现动态更新目录；推进地方谈判，扩大医保覆盖范围和深度。
鼓励重组凝血因子的自主研发
他还特别提交了一份《关于加快解决血友病患者预防性治疗的建议》，为何今年会把目光聚焦在此？朱文臣指出，“目前血友病的发病率约为1/10000，在男性中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25000。血友病A较血友病B更常见，占血友病患者总数的80%-85%。据2015年世界血友病联盟调研数据显示，中国血友病患者约8-10万。但2015年我国大陆地区甲型血友病登记病例数为1.2万人，大部分患者并未得到正确、规范的治疗。”
什么原因？他了解到，主要有两个方面：一是我国凝血因子Ⅷ供给紧张，产量与实际需求差距较大，远不能满足患者人数及用药需求的增长。而供应紧张的原因在于采浆量低下，原料供应缺失，且实际生产企业较少；二是在于高昂的治疗费用。发达国家治疗重度血友病的费用是平均每人每年13.9万美元，保证生命的最小按需治疗费用是每人每年4.8万美元。在我国，尽管血源性凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ均已被纳入医保目录，但由于血源性凝血因子来源紧张，且存在血源性病毒传染的风险，重组凝血因子Ⅷ在国际上是血友病治疗的第一选择。目前国内市场上的重组凝血因子Ⅷ均为进口产品，价格为血源性制品的两倍，且报销比例较低，报销范围仅限于严重出血时使用。
因此，他建议国家出台相应措施，加快解决血友病患者的用药需求。
1、继续鼓励重组凝血因子的国内自主研发。
血友病作为20种大病之一，已经受到国家和全社会的高度关注。为了保证我国血友病患者的治疗，在医药工业“十三五”发展规划中提出，应“推动具有重大需求的重组人白蛋白、基因重组凝血因子等产品的产业化”。在新药临床试验申请阶段，允许重组凝血因子产品进入优先审评审批通道，加快了国产重组凝血因子的上市进程，现有两家国内企业的重组凝血因子Ⅷ产品进入临床试验阶段。建议国家进一步鼓励此项政策，激励更多的国内企业进行重组凝血因子研发，进一步提升国产重组凝血因子的产量，造福于国内血友病患者。
2、进一步提高医保报销政策，促进血友病的预防治疗。
在发达国家，采用预防治疗，患者的生活水平和正常人相似。在国内，如果采用低剂量的预防治疗，每年每例患者多投入5-6万元即可实现低剂量预防治疗，出血次数降80%，生活质量达到于同龄人相仿的水平。目前，针对国内儿童血友病患者，已逐步采用预防治疗方案。但在预防治疗应用中，重组凝血因子存在报销限制，重组人凝血因子Ⅷ注射剂虽已进入乙类医保目录，但仅限无人血源Ⅷ因子情况下血友病人严重出血时使用，且报销比例较低。很多患者仍没有足够的经济实力来承担自费治疗，在一定程度上限制了重组产品的应用。因此建议国家取消对重组凝血因子Ⅷ的报销应用限制。
■马飞
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