政策利好！下一块蛋糕在儿童用药

距离2016年6月1日《首批鼓励研发申报儿童药品清单》公布尚不到一年时间，第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单已然出炉！

5月12日，国家卫生计生委发布《关于第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单的公示》指出，为进一步落实《关于保障儿童用药的若干意见》（国卫药政发〔2014〕29号）要求，丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局继续紧密围绕我国儿童疾病谱以及相关企业研发生产能力，组织国家卫生计生委儿童用药专家委员会等有关专家结合中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药现状，基于循证原则筛选提出了《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》（以下简称《清单》）。

此次公示的《清单》中，包括红霉素、盐酸二甲双胍、奥美拉唑等40个品种均进入鼓励申报名单，涵盖治疗神经、心血管、内分泌、血液等多个系统的常见疾病，大多是在国外已经上市，但国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。

在39医药君看来，《清单》的发布，对企业而言，将有助于企业合理调整生产布局，避免研发盲目性；对医疗机构和医务人员而言，将部分缓解巧妇难为无米之炊的困境，改善临床用药不足的现状，逐步满足儿科临床需求，科学把握用药剂量，进一步提升儿童合理用药水平，改进医疗服务质量；对患儿和家长而言，增加适宜剂型和适宜规格能够使儿童服用药品相对更加容易，提升不同年龄阶段的儿童用药依从性或顺应性，大大减少用药风险，促进临床用药安全。

政策护航儿童药市场

自2013年局部开放二孩政策以来，中国新生婴儿数量就开启了高速增长模式，到2015年，我国0岁至14岁人口达到2.27亿人，其中城市儿童约1.24亿人。2016年以后，随着二孩政策的全面实施，未来新生婴儿数将保持甚至提高目前的增长率，儿童人口的数量还会进一步增加，预计新生儿的数量将从以往每年1600万上升到2000万。

这不仅关系到儿科医生需求问题，儿童用药也面临巨大挑战。要知道，儿童用药属于典型的“大行业、小产业”，用药需求与供给短缺的矛盾在加剧。为此，近年来，国家不断出台政策鼓励企业进行儿童药的研发。

针对儿童用药工作出现的一些新困难、新问题，2013年CFDA发布了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》，鼓励生产企业积极研发仿制药的儿童专用规格和剂型；2014年，经国务院同意，国家卫生计生委等六部委签发了《关于保障儿童用药的若干意见》，通过降低儿童药研发的成本与风险、提高儿童药利润空间和促进安全合理用药这三方面的作用，有望解决儿童药供给不足问题。

2015年，国家卫生计生委制定颁发了一系列保障儿童用药的政策和措施，同时成立了儿童用药专家委员会，专门负责贯彻落实《关于保障儿童用药的若干意见》的实施。在7号文中，对于妇儿科用药的发展也予以明确的扶持，且妇儿科非专利药可实行直接挂网采购，对儿童用药保障具有促进作用；2016年6月1日，国家卫生计生委等部门组织儿科临床和药学专家，根据临床需求，对国外已上市但国内尚没有注册上市的儿童适宜药品剂型规格进行梳理，制定了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》。

今年1月25日，在国新办举行的政策吹风会上，国家食品药品监管总局副局长吴浈表示，食药监总局对短缺药加快审评，截至2016年底，共发布了12批155个注册申请的优先审评目录，这155个目录当中包含15个儿童用药。

吴浈表示，当前短缺药原因复杂，主要分为能力性、结构性和价格性短缺。儿童短缺药主要缺儿童专用的、适用儿童用的剂型，这也是全球普遍存在的问题。其中的原因，有些是因为没有此类药品上市；有些存在瓶颈性问题，如原料需要进口或者原料供应不够；有些则是因药品的市场价格太低、利润太薄，企业不生产或者少量生产所致。

食药监总局重点围绕能力性和结构性短缺，采取措施鼓励这类产品注册、申报，同时对这类短缺药加快审评。吴浈介绍，2016年食药监总局发布的《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，对优先审评列出了17种情形，将临床急需、市场短缺的都纳入优先审评，同时明确优先审评程序和工作要求。

市场能否爆发关键还在药企

市场需求的不断上升和政策红利的出台标志着专业儿童药企将迎来发展的黄金时期。但值得注意的是，在儿童用药和疫苗市场，主要份额都被惠氏、罗氏等几个跨国药企所占据，我国专注于儿童药的企业寥寥无几。

相关数据显示，在我国6000多家制药企业，专业化儿童药生产企业仅30多家；药品批文18万条中专用于儿童的药品(指通用名中有明确包含儿童或者小儿用药的药品)批文仅3100条左右；医院常用制剂品种约3500种，儿童专用品种约60种，比例仅占1.7%。2015年我国儿童药市场规模为667.5亿元,同比增长9%，其中近一半是成人药品减半使用。

儿童药市场能否爆发，不仅需要政策护航，更关键还在于药企自身的研发能力。

事实上，我国缺乏儿童独有的药品剂型，企业研发积极性不高，这一问题已经存在多年。虽然近年来医药企业和相关科研机构不断加大对儿童药品的研发和推广力度，但生产成本高昂，市场规模小以及临床进展迟缓都是药企研发儿童药的拦路虎。目前很多制药企业以生产成人药品为主，多数儿童药品由制药企业附带少量生产。

据39医药君了解，儿童药对剂型要求较高，常用药品的剂型主要为注射剂和片剂，口服溶液剂很少，颗粒剂、糖浆剂、滴剂、栓剂等儿童适宜剂型更少，需要开发口崩片、咀嚼片等剂型。另外，儿童药物剂量比较小，处方设计、生产工艺相对复杂，生产周期长，对辅料的要求也很高，有一些辅料根本不能用于儿童。但儿童对口味的需求又有特殊调整，制药生产成本较高，经营商效益低仍是主要根源。

临床试验进展速度迟缓同样制约了儿童药的研发。尽管政策加速了儿童药物的审评，不过依旧绕不开临床试验中的重要一关。按照我国现行的《药物临床试验质量管理规范》要求，儿童作为药物研究的受试者，必须征得其法定监护人的知情同意并签署知情同意书，当儿童能做出决定时，还必须征得其本人的同意。现阶段临床试验对儿童的伦理学要求越来越高，试验规范性要求趋严，导致了儿童药物临床试验难度的加大。

业内人士建议，国家应在药品研发的资金、技术上给予支持，提高药企研发、生产的积极性。同时，建立儿童用药再评价系统，利用现有药物资源，通过安全性、有效性、服用剂量等评价，使更多的上市药品合理应用于儿童，满足临床需求。

其实，发达国家已经出台了不少法案，鼓励或强制开展儿科临床研究。如美国于1997年出台的《儿童最佳药物法案》规定，开展不局限于已有成人适应证的儿童研究，不管研究成功与否，药企都可获得专利保护期延长6个月的奖励。

附件：第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单

备注：口服液体制剂包括：口服溶液剂、口服混悬剂、口服乳剂、口服滴剂。