风向 · 中国创新药迎来全球化时代

上周CFDA连续发4篇征求意见稿，又一次引爆行业。客观看待，这一切本在意料之中，并非突发。自国务院高规格发文，一致性评价标准向美欧日看齐，到化药注册新分类实施，引入何如意博士、盖茨基金会那一刻，CFDA接连向外界发出明确讯号，那就是无论创新药，还是仿制药，都会全面接轨美欧日，尤其是美国。上周的四文，正是如此意志的落地体现。

纵观全局，自2015年以来的密集行业政策，都是站在全球格局下的顶层设计与考量，一步一棋，尽出谋划。最终目标就是把中国的医药产业推向全球，打通国内外的新药上市障碍，打通国内外的仿制药品质，让国界不再成为企业与患者的樊篱。“一带一路”大背景下的中国医药产业，开始渐入格调，融入全球。

诸如“原研药超国民待遇”的昂贵特权，“国产仿制药质量差异”的劣质特权，等等，都将彻底封入历史。多少年以后，人们打开卷宗回看，甚至可能会无法理解这段历史。人们会惊诧，面对健康威胁的患者，可能要采用“非法”手段才能获取某种药品，甚至因此而面临牢狱之忧。

历史上盛行的计划式政策（婆婆式政策、利益倾向政策、保护性政策等），终将退出，这一切交还给市场。同时交付的，自然也包括CFDA背负着的一些莫名其妙责任与骂名，彻底由市场主体来承担起来。而CFDA，全力做好后监管、有因核查，搭建广泛而敏捷的监管网络。

相应的，作为产业中人，我们也不能再局限于国内市场，时代需要我们以全球视野来布局与发展。那些早年被政府“忽悠”国际化的企业，进入政策红利爆发期，这些企业有望成为行业之秀，资本追逐的香芋。那么，这些企业数量有多少？又在哪里呢？在此，我们综述一下CFDA新政策对创新药的影响。

核心观点：中国的全球第二大医药市场地位将名副其实，海外创新药在国内同步上市成大趋势，国内药企面临巨大压力。

1

 认可境外临床试验数据

申请人在境外取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，经现场检查后可用于在中国申报注册申请。

境外企业在中国进行的国际多中心药物临床试验，符合中国药品注册相关要求的，完成国际多中心临床试验后可以直接提出上市申请。

在中国首次申请上市的药品医疗器械，申请人应提供不存在种族差异的临床试验数据。

申请人在欧洲药品管理局、美国和日本获准上市仿制药的生物等效性试验数据，符合中国药品注册相关要求的，经现场检查后可用于在中国申报仿制药注册。

申请人在境外获准上市的医疗器械，除需进行临床试验审批的第三类医疗器械外，在境外获准上市时提交的临床试验数据，可作为临床试验资料用于在中国申报医疗器械注册。

点评：此前，即使在海外已经进入III期临床的创新药，若要进入中国，只能到中国重新开展临床试验。这里面涉及临床研究投入，以及开发周期问题，必然限制了海外创新药进入中国。而现在，直接使用海外临床数据，申请人提供不存在种族差异的临床数据，就可以直接在中国申请上市。

这就意味着，海外各阶段的创新药物都可以随时增加中国这个注册目的地，进而全球同步上市。那么，国际化BD业务必然出现井喷，优秀的BD人才会成为衍接海内外业务的关键桥梁。相应的，这也必然会对国内小创新药物造成一定冲击。

2

 优化临床试验审查程序

建立和完善申请人与审评机构的沟通交流机制。开展Ⅰ期和Ⅲ期药物临床试验前，须经申请人与审评机构会议沟通后正式申请和受理。审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验。

点评：在仿制药的BE试验备案制顺利实行之后，CFDA已经决意向FDA的先进管理制度全面靠拢，将创新药的临床试验备案制和沟通交流机制全面落地。如此以来，CFDA省掉了对临床申请的审批程序，不仅是释放了更多审评资源，创新药在国内的注册开发进度也将会明显提升，研发效率也会得到提高。

3

 加快临床急需药品医疗器械审评审批

对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械以及其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械，临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的，可有条件批准上市。申请人要制定风险管控计划，按要求开展确证性临床试验并完成批件中规定的研究内容。鼓励创新药物和医疗器械的研发，对列入国家科技重大专项和国家重点研发计划支持的创新药物和医疗器械，给予优先审评审批。

点评：这个文件算是正式提出“有条件批准上市”，相当于FDA实行的“加速批准”制度，基于早期替代终点就可以批准新药上市。这样以来，CFDA提出的“加快临床急需药品上市”不再只停留在口号上。很多人会有印象，阿可拉定软胶囊已尝试过申请有条件批准上市，但没有通过。

应注意到，“有条件批准”如果顺利实行，全球新药在中国上市的速度会更快，国内以开发me too药，走fast follow模式的药企会有不小的压力。

4

 支持罕见病治疗药物和医疗器械研发

由卫生计生部门公布罕见病目录，建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

点评：孤儿药可减免临床，加快审批，这个已然在执行中。对国外已上市的，可有条件批准上市，这个提法是新的。孤儿药在中国的上市速度，会非常之快。

5

 支持新药临床应用

鼓励医疗机构优先采购和使用疗效明确、价格合理的新药。研究完善医疗保险药品目录动态调整机制，探索建立医疗保险药品支付标准谈判制度，支持创新药按规定纳入基本医疗保险支付范围。各地可根据疾病防治需要，组织以省（自治区、直辖市）为单位的集中采购。

点评：总局的文件，提到了医保、招标部门的事情……提了总比不提好吧。敢提就敢办，对不？

6

 审评机构的人力分配向创新药倾斜

建立和完善申请人与审评机构的沟通交流机制。开展Ⅰ期和Ⅲ期药物临床试验前，须经申请人与审评机构会议沟通后正式申请和受理。开展需审批的医疗器械临床试验前，须经申请人与审评机构会议沟通后正式申请和受理。审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验。临床试验期间，发生临床试验方案变更、重大药学变更或非临床研究安全性问题的，申请人应及时将变更情况报送审评机构。发现存在安全性及其他风险的，申请人应及时修改临床试验方案、暂停或终止临床试验。审评机构要加强对临床试验全过程的审查、监督，组织对正在开展的临床试验进行现场核查，审评过程中可以组织对临床试验数据进行有因检查。

点评：从2015年初开始，新药的临床试验基本是一次性批准I-III期大临床。现在更严谨了，在启动I期和III期临床之前，都要与CDE做一次会议沟通，然后提交申请，60个工作日后没被否定即可开展试验。也可以讲，CDE专门给创新药开了小灶，会调派人力帮你完善临床研究方案。

综上，上周的政策还只是征求意见稿。各位若有不同意见，还有机会提出。但相信，大的基调已定，改动空间已不大。我们更多还是要看如何顺势有为吧。

从数据角度来看，其实自从新的化药注册分类实施以来，原研药品进入中国已然呈现加速之势。有趣的是，截至5月15日，CDE已承办的5.1类受理号刚好100个。相信上周的文件落地之后，数量还会加速爆涨。让我们拭目以待。

当然，中国医药市场还是以仿制药为主，而行业新政无疑对仿制药的冲击更大。影响几何？谁能胜出？机会何在？且听后续讲解 。

如果您在上海药交会，对相关政策、项目感兴趣，不妨到医药魔方休息区一叙。展位号：8.2P67。