5月16日消息，Sangamo Therapeutics公司用于治疗A型血友病的互补DNA基因疗法候选药物SB-525获得了美国FDA快速通道认定，而就在本月10号，美国制药巨头辉瑞公司刚刚宣布与Sangamo达成了一项总价值最高达5亿4千5百万美元的合作协议用于共同开发后者的SB-525。
SB-525是一种重组腺病毒载体基因疗法，这种疗法将人凝血因子VIII互补DNA和合成肝脏特异性启动子递送到患者的肝脏细胞核。这种疗法被设计为通过一次输注就可以提供持续的凝血因子VIII蛋白的治疗性表达。 美国FDA已授予SB-525孤儿药地位，同时，Sangamo公司已经获得了该药物的IND批准，并计划在本季度末启动用于成人血友病的临床I/II期研究，试验结果预计会在2017年或2018年初获得。
A型血友病又叫先天性第VIII凝血因子缺乏症、经典血友病、抗血友病球蛋白缺乏症。是由于编码凝血因子VIII蛋白的F8基因的突变导致，而凝血因子XIII可以促进血液的凝固或停止血管损伤后的出血症状。根据疾控中心数据，在每5000名出生男性中就会有一位是血友病患者，美国共约有20000名遭受此病的患有此病的男性患者，而在全球范围内，A型血友病患者总数超过15万例。
本次快速通道地位的授予，将让辉瑞公司在血友病疾病领域追赶Biomarin的步伐更近了一步。Biomarin公司最近刚刚公布了在A型血友病领域的研究结果并正在全力推动其产品BMN270进入临床2b期研究。（新浪医药编译/David）
