自2008年以来，罕见病药物销售额已接近翻了一番。随着生物制药公司越来越多地专注于研发治疗各种罕见疾病的药物，这一市场总值的增长趋势将持续到2022年。根据新的行业分析，2022年罕见病药物销售额再次翻番，总额将达到2090亿美元。
在最新的世界研究报告中，生命科学商业情报公司Evaluate认为，到2022年罕见病药物市值将占据制药业总增长的32％。分析师表示，该领域在5年后的市值将由现在的1150亿美元继续增加950亿美元。
正如评估报告指出的，由于罕见病药物包含更大的未满足的市场需求，且能带来更引人注目的市场准入价值，各大制药商已开始越来越多地投入研发和涉足该领域。此外，制药商还可以通过推进罕见病药物的治疗赢得发展激励。
发展激励最近受到了外界的密切关注。有消息指出，国会部分成员认为，某些制药公司正利用现行的法律法规，借发展罕见病药物为拥有大量患者人群的药物获得发展激励。
今年早些时候，美国参议员Orrin Hatch（R-Utah）、Chuck Grassley（R-Iowa）和Tom Cotton（R-Arkansas）联名写信至美国政府问责办公室，要求对《罕见病药物法》进行审查。《罕见病药物法》于1983年首次在美国颁布，法律为了促进可能被忽视的疾病领域的发展，提供了相应的鼓励措施。
报告也指出，某些制药公司通过合法地利用现有的《罕见病药物法》为大众市场药物带来可观的发展激励措施。他们往往采用首先将畅销药物申请批准适用于广泛患者群体的治疗，然后再试图获得罕见病的治疗审批。获批后，该药物就会获得减免税和垄断定价权等一系列优势。使用这种策略的药物包括阿斯利康的胆固醇药物Crestor、大冢的抗精神病药物Abilify、罗氏的癌症药物赫赛汀和艾伯维的类风湿关节炎药物Humira。
由于罕见病治疗药物的选择非常少，因此该类药物的定价非常高昂。例如，BioMarin公司CLN2疾病药物Brineura的定价为折后702,000美元。
此外，罕见病药物也为制药商提供了通过新批准的产品进入市场的机会，因为新型大众市场药物的增长已越来越困难。
文章、图片参考来源：Orphan drug market set to climb above $200B: Report
编译：范东东
校对：Kerr
排版：Holly
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