FDA的快速通道项目旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决严重未获满足的医疗需求。
目前，Shire公司正在开发SHP655用于治疗hTTP的急性发作。hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病，患者体内血管性假血友病因子（VWF）裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足，该酶的缺乏可导致相关脏器微脉管系统内发生凝血。急性发作时若不及时治疗，死亡率接近90%。
ADAMTS13是一种酶，切割参与血液凝固的血管性假血友病因子（VWF）蛋白。目前，全球大约有3000-4000例hTTP患者，尚无获批的治疗方案。
如果获批，SHP655将成为全球首个重组ADAMTS13酶替代疗法。
hire已计划启动一项全球III期临床试验，评估SHP655用于严重遗传性ADAMTS13缺陷患者，治疗和预防急性TTP事件的疗效和安全性。
来源：生物谷
