近日PPMD宣布首例杜氏肌营养不良症（DMD）微肌营养不良蛋白基因疗法于本月初正式启动，DMD是儿童时期诊断的最常见的致命性遗传疾病，全世界大约5000个男婴中就有1名患者。患病的儿童从4岁开始出现肌肉无力症状，并迅速恶化，通常在12岁之前失去行走能力。所有DMD患者最终会有呼吸道或心脏衰竭症状，预期寿命只有26岁。

1.首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动

致力于根治杜氏肌营养不良症的非营利组织PPMD近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们位于俄亥俄州的全国儿童医院团队的协助下，于本月初正式启动。

2.GC Pharma开展乙肝新蛋白质疗法2/3期临床

今天GC Pharma宣布，对其用于肝脏移植后预防HBV感染复发的探索性重组乙肝免疫球蛋白GC1102将开展2/3期临试验。

3.丁胜教授团队新发现：只要激活一个基因就能诱导出干细胞

今日，Gladstone研究所高级研究员，同时也是清华大学药学院首任院长的丁胜教授团队开发出了一种创新的干细胞诱导技术。利用目前火热的CRISPR技术，研究团队能“激活”细胞里的特定基因，让细胞摇身一变，成为干细胞。这项重量级研究也刊登在了《细胞》子刊《Cell Stem Cell》上。

▲丁胜教授（图片来源：Gladstone研究所）

4.总局发布《药品审评审批信息公开管理办法（征求意见稿）》

为落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）的要求，食品药品监管总局组织起草了《药品审评审批信息公开管理办法（征求意见稿）》，现公开征求意见和建议。

5.卫材安理申新增适应症在国内获批 用于重度阿尔兹海默病

18日，卫材宣布Aricept®（安理申®）在中国被批准用于重度阿尔兹海默病。安理申®是中国第一个覆盖轻、中及重度阿尔兹海默病全程适应症的治疗药物。

6.诺华CAR-T疗法新适应症获优先审评资格

18日诺华（Novartis）公司宣布，其为CAR-T疗法Kymriah递交的补充生物制剂许可申请已获美国FDA的优先审评资格，用于治疗罹患复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的成人患者，这些患者不适合或在接受自体干细胞移植后疾病复发。

7.国务院将取消社会办医乙类大型设备、床位限制

1月17日，国务院召开国务院常务会议，决定由上海市进一步在浦东新区对医疗等10个领域47项审批事项进行改革试点，推进“照后减证”。其中包括“取消社会办医疗机构乙类大型医用设备配置许可证核发等审批。

8.Eiger肺动脉高压2期试验未达主要终点

16日，专注于罕见病靶向治疗方法开发及商业化的美国生物公司Eiger BioPharmaceuticals公布称，公司药物ubenimex用于肺动脉高压治疗的临床2期研究LIBERTY在主要疗效终点肺血管阻力和关键次要终点6分钟步行距离（6MWD）上，所有及关键亚组患者均未能获得病情改善。初步分析中没有发现属于ubenimex的安全性问题。尽管该公司将根据这些结果，停止对ubenimex治疗PAH的开发，但目前公司仍在进一步分析数据，包括生物标记物分析。

9.靶向肝脏细胞Gi受体 开发糖尿病治疗新药

美国NIDDK的研究人员在一项研究中提出假设，增强肝脏细胞Gi信号或许能够对抗代谢受损。研究表明阻断肝脏Gi偶联GPCR的活性或可改善全身血糖平衡，而靶向这类受体的药物或可用于治疗糖尿病。

10.二甲双胍“正常”浓度就可发挥抗癌作用

关于二甲双胍抗癌一直是一个热门的研究领域。日前，来自新加坡科技研究局的科学家们首次利用患者肿瘤移植证实了这款“神药”在“正常”浓度下就能发挥抗癌作用。