文章来源@药事纵横
作者@占小兵
据FDA官方网站显示，2018年2月FDA共批准了16个新药申请（NDA），33个仿制药申请（ANDA）。以下是批准详情。
一、新药申请（NDA）
表-1 2018年2月份批准的NDA
由上表可看出，2018年2月FDA实际上批准的新分子实体药物只有2个，其他NDA申请均为新剂型、新制剂、新组合或增加适应症。下文重点介绍新批准的2个新分子实体药物：
SYMDEKO（TEZACAFTOR; IVACAFTOR）
Vertex 医药公司宣布 SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和 ivacaftor）获得 FDA 批准上市，用于治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因携带两个 F508del 突变拷贝或者至少携带一个对 tezacaftor/ivacaftor 药物有反应的突变。SYMDEKO是 Vertex 获得 FDA 批准的第 3 种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。
囊性纤维化是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病，影响了北美、欧洲和澳大利亚约 75000 名患者，由基因突变导致的CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。
儿童必须遗传到两个有缺陷的 CFTR 基因——分别来自父母，才会患囊性纤维化。CFTR 基因中有约 2000 个已知的突变，其中一些突变会通过在细胞表面产生不工作或过少的 CFTR 蛋白，它们可以通过基因检测或基因分型检测来确定。CFTR 蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡。
在肺中，这会造成异常粘稠的粘液积聚，引起慢性肺部感染和进行性肺损伤，并最终导致死亡。囊性纤维化患者的中位寿命在 20 岁左右。所以，他们急需一款药物来阻止疾病的进展，挽救生命。
此次获批的 SYMDEKO 是 tezacaftor 和 ivacaftor 的组合药物，也是Vertex 获得 FDA 批准的第 3 种针对 CF 根本病因的治疗药物。
ERLEADA（APALUTAMIDE）
美国FDA于2月15日批准了杨森制药公司资助研发的Erleada (apalutamide)用于治疗去势耐受性、非转移性前列腺癌患者。这是FDA批准的首个治疗去势耐受性、非转移性前列腺癌的药物。
Erleada获得过FDA的优先审评资格，是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物，也是首个凭借无转移生存期（metastasis-free survival，MFS）的临床终点获批上市的肿瘤新药。所谓无转移生存期，是指从非转移性肿瘤患者从开始治疗到肿瘤细胞转移至身体其他器官或死亡的时间。
Erleada属于第二代高选择性雄激素受体（AR）拮抗剂，与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上。Erleada通过抑制雄性激素对肿瘤的影响而发挥作用。这些雄性激素（如睾酮）可以促进肿瘤生长。
强生在2013年8月以10亿美元（6.5亿美元首付款+3.5亿美元里程金）收购Argon公司将ARN-509（JNJ-56021927， apalutamide）收入囊中，作为对自己前列腺癌产品线的补充。
Erleada的安全性和有效性数据来自涉及1207例去势耐受性、非转移性前列腺癌患者的随机临床试验。参与者接受Erleada或者安慰剂治疗，所有的病人还都接受荷尔蒙治疗，同时接受促性腺激素释放激素（GnRH）同系物治疗或者旨在降低血液睾酮水平的手术治疗。
结果显示接受Erleada治疗的病人的无转移生存中位期是40.5个月，而安慰剂组病人仅为16.2个月。
Erleada常见的副作用是疲劳、高血压、皮疹、腹泻、恶心、体重减轻、关节疼痛、跌倒、潮热、食欲减退及四肢骨折和肿胀。严重副作用包括骨折和癫痫发作。
二：仿制药申请（ANDA）
本月FDA共批准了33个仿制药申请（ANDA），以下是ANDA批准列表。
表-2 2018年2月份批准的ANDA
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