2017年，政策导向激发医药行业创新红利，但在儿童药研发、创新药配套体系建设、市场准入和临床应用等方面，还存在需要改进的地方。两会期间，贝达药业董事长丁列明为以上问题带来了相关建议。
全国人大代表、贝达药业董事长 丁列明
建议一 加大支持儿童药品研制
根据《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》的统计，我国儿童药物不良反应率为12.5%，是成人的2倍，新生儿更是达到成人的4倍。儿童不合理用药、用药错误造成的药物性损害更严重，因用药不当导致每年约有3万名儿童耳聋。
加大对儿童药品研发的支持，鼓励国内科研机构和企业对儿童用药的研究和开发。我们建议：
一、建立和完善儿童用药法律法规。2014 年，经国务院同意，国家卫计委等6部委印发了《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等多个环节对保障儿童用药提出了具体要求。然而，政策文件只有落实到相关立法中才能从制度上保障儿童用药。因此，建议有关部委加快推动我国儿童用药法律法规的建立和完善，加强对儿童药品研发、生产的监管。并在食药监部门成立专门的机构，负责儿童药品的伦理和上市后的安全监控。
二、建立形成儿童药品研发生产的激励机制。一是进一步落实《关于保障儿童用药的若干意见》中对制药企业研发生产儿童药品的激励政策。可借鉴美国的做法，给予新研发的儿童药品相应期限的“市场独占权”，让其利益获得最大化的保障。二是健全完善儿童用药研究，特别是儿童用药临床研究方面的指导原则和指南，明确儿童用药研究技术要求和标准，促进临床、研发和生产等各个环节的结合。在儿童用药研究中，审评部门应设立鼓励研发的儿童药品的“儿科优先目录”，对儿童用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，建立儿童用药快速审批程序。对专门致力于儿童用药研发生产的制药企业，鼓励对多个儿童专用品种捆绑式申报，进行优先集中审批。三是在儿童用药方面，加强儿童药品疗效的观察、安全性检测、不良反应信息的收集和分析、健康风险评估，建立信息的发布机制、风险防范和处理机制，建立短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。
三、加大财政资金支持儿童用药研发生产的力度。设立儿童用药专项研发基金，支持高等院校、科研机构、制药企业成立专门的儿童用药研发中心和实验室，优先将儿童专用药品研发纳入国家重大新药创制专项，加大儿童用药研究经费的投入，破解我国儿童药品研发生产的瓶颈。加大财政资金支持儿童药品临床试验基地、儿童药品不良反应监测中心和儿童用药评估系统建设的力度，支持现有的儿童药品制药企业开展产品升级，促进高等院校、科研机构、制药企业的儿童药品研发成果尽快转化，推动研发生产的儿童药品尽早投入市场。
四、对儿童药品生产企业实行税收优惠。儿童用药在研发和临床试验中的费用支出远高于成人药物，然而儿童药物的市场售价却不比成人高。绝大部分情况下，同样的时间和成本投入，投在成人用药研发和儿童用药研发所获得收益差距较大，药企对儿童用药的研发积极性自然不高。《中华人民共和国企业所得税法》规定“国家对重点扶持和鼓励发展的产业和项目，给予企业所得税优惠”。国家卫计委、国家发改委等6部委于2016年联合发布的《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展的意见》中明确提出要“积极协调解决生产企业突出问题和困难，提高生产供应保障能力”。建议相关部委尽快研究给予儿童药品生产企业税收优惠的办法，以切实鼓励药企对儿童用药研发的积极性。
五、加快儿童药品的市场准入。建议对儿童药品的销售采取直销模式，由生产厂家直接销售给医疗机构，不必通过药品集中招标采购，减少流通环节。同时为儿童药品设立专门的医保报销目录，建立以医保基金为主的支付机制，儿童药品获批上市后直接进入报销目录。
建议二 加强医药创新配套体系建设
医药创新配套体系的完善程度直接影响医药产业的发展，以及中国在全球医药产业格局中的地位。为此，建议国家加强医药创新配套体系的建设，为我国医药产业的发展提供全方位的支持。
一、鼓励医药创新专业服务机构发展。当前我国科技创新服务机构水平参差不齐，缺少医药类专业服务机构，无法满足医药创新企业的要求。比如，在医药创新项目的转让或并购过程中，对于创新项目价值的评估，国内很少有中介机构能够承担此类评估工作，或者出具的评估报告不专业。当前，我国医药产业正在快速融入全球医药市场，急需一批专业的、精通国内外法律法规和熟悉海外市场规则的服务机构，为中国医药企业走出去提供服务。建议国家制定出台鼓励医药类专业服务机构发展的政策、措施，依托国家科研院所或行业协会建立一批专业的服务机构，加大医药类综合性人才的培养，并逐步建立有利于医药创新服务机构发展的政策法规体系，为国内医药企业开展国际合作提供渠道和保障。
二、改进重大专项资金的支持模式。2008年，我国启动重大新药创制科技重大专项，着力支持研制防治重大疾病及应对突发疾病的创新药物。这是我国医药产业发展史上浓墨重彩的一笔，是重大新药创制专项取得的辉煌成果。事实也充分证明，国家财政支持对产业创新发展具有重大的推动作用。因此，有必要继续发挥重大专项对医药创新的引领和推动作用，加大扶持力度，帮助企业培育核心竞争力。同时，我们建议：（1）改革重大专项行政拨款模式，研究建立国家引导基金，以投资基金的方式给予创新药项目资金支持，同时相应地赋予重大专项投资权限，在专项审评专家团队中增加投资专业人士。（2）提高专项资金使用效率。当前，重大专项审评存在“二次审评”的现象，在由重大专项组织国内顶尖专家对项目进行审评后，相关财政部门又二次组织专家对项目进行审评，导致支持项目确定后资金到位延迟一年至一年半时间。建议重大专项采取技术总师负责制或者重大专项办主任负责制，专项审评结果由技术总师或专项办主任统筹决策，相关财政部门负责对资金的投向、合法性、效果进行监管和评估，使立项与支持基金同步。
三、进一步优化海归人才生态环境。这些海外高层次人才在国内的工作和生活，却还面临一些政策的限制。比如，很多保留外国国籍的人才回国创新创业，却由于户籍制度的因素，不能在限购的城市购买住房；国家科技奖励办法中也规定，外籍人员不能申请国家科技奖项。在个人收入方面，相较于欧美发达国家，国内个人收入普遍偏低，而个人所得税税率较高，少数地区针对高层次人才有税收退还的政策，而在绝大部分城市还未有这类税收优惠政策，使得高层次人才的实际所得很少。此外，海归人才家属的上学、就医和工作等生活配套政策各地不一。建议国家进一步优化海归人才生态环境，在国家层面制定出台更完善的海归人才居留和生活配套政策，保障外籍人员在国内的权益，在个人所得税方面给予一定比例的优惠政策，进而吸引更多海外高层次人才来华创新创业。
建议三 完善创新药物市场准入机制
在国务院和国家食药监总局极力推进药品审评审批制度改革，鼓励和支持企业从事新药研发的同时，在创新药物研发上市后的市场准入环节还面临着重重难关，包括药品招投标、二次议价、医院药占比控制等等，阻碍了创新药的临床应用，影响了创新药的可及性。我们希望有关部委加快对创新药物市场准入机制的改革，打通创新药市场准入的难关，助力我国创新药物的发展。为此，我们建议：
一、取消创新药的招投标环节。在国内，一款新药经历十年左右的研发，成功上市后需经各省的集中招标采购并成功中标后方可进入公立医院销售；由于各省招标采购周期不同无备案采购窗口的省份，需等待新一轮集中招标采购启动，短则需要花费1-2年时间，长则需要3-5年，大大耽搁了创新药临床应用的时间，严重缩短创新药的有效专利期。企业在专利期内收回巨额的研发成本难度加大，直接影响企业从事后续新药研发的积极性，背离了国家大力鼓励创新的初衷，与发达国家的药品市场准入机制形成了鲜明的对比。建议创新药获批上市后可以直接挂网采购，无需再进行集中招标采购报价议价环节，让创新药物能够尽早造福于民。
二、杜绝药品集中采购中“二次议价”。在国家层面的文件中也有明确禁止医院二次议价的要求，但在各地医疗机构采购药品的实际操作过程中，不少医院仍存在二次议价的行为，医院联合带量、带预算采购，相当于名正言顺进行药品采购自主议价，即通常所称的“二次议价”。“二次议价”的盛行完全背离了国家加大医改的根本目的，扰乱了药品集中招标采购的秩序，使得药品集中采购制度失去公信力和政策刚性，由此也会引发药品质量安全、药品短缺等诸多问题。建议国家相关部委明令禁止“二次议价”的行为，营造公平、公正、公开的药品招标环境。
三、改革对医院药品费用管控的机制。近几年，国家卫计委为了控制医药费用结构和增长的不合理因素，出台了控制公立医院医疗费用不合理增长的指导性文件和措施，其出发点是为了减轻百姓看病就医的负担。然而，在实际操作过程中出现了一定的偏差，反而影响了药品的可及性。为此，我们建议制定更为科学、全面、高效的医药费用管控系统来控制医疗费用的不合理增长，进行合理用药，真正以患者为中心，采用药物经济学的评估方法，让有限的医疗资源发挥更大的效用，让患者的效益实现最大化，而非简单的进行药占比数字的管控。
建议四 运用医疗大数据推动药械监管能力提升
为了促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，让更多的新药好药和先进医疗器械上市，满足公众医疗需要，中共中央办公厅、国务院办公厅于2017年11月又出台了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。这些文件的出台，极大的提升了监管部门的行政能力与效率。但是，仅有政策的出台是不够的，与政策相配套，还需要更多的新技术的手段与工具，来帮助相关部门实现上述目标。
在新形势下，如何运用互联网大数据的技术手段，更好地实现药品医疗器械主管部门的监管能力升级，是当前的重要问题。我们建议：
1.引入医疗大数据的先进技术与工具，助力提高药品医疗器械审评审批工作的能力与效率。有关部门的改革措施，除了扩大审评队伍人数之外，应当积极引入医疗大数据等先进手段，探索新技术手段提高审评审批工作能力与效率的路径。利用医疗大数据技术的数据全面、决策迅速、关联能力强的特点，逐步扩大医疗大数据的应用场景，在药械研发前期、临床试验、创新药械预筛选等环节，引入医疗大数据的成熟结果，提高效率，加快满足公众的急切需求。尤其是罕见药儿童用药等临床急需药械，面临临床研究资源短缺的情况更为严重。利用医疗大数据的海量数据，可以更好地解决这块短板，帮助监管部门实现监管理念、监管模式的转变，提高监管能力和监管效率。
2.运用大数据手段，建立药械不良反应主动监测系统。依托于医疗大数据平台及人工智能技术，可以针对特定区域、特定药品、特殊人群的药械安全、药械评价等方面开展深入研究，有效推动中国药品上市后的风险监控相关研究。充分借助医疗大数据的技术支持，开展更多药品不良反应的深入研究。同时，进一步推动药械安全大数据在中国的发展和应用，以药械全生命周期的真实世界临床数据为核心，努力构建全球领先的药械安全大数据平台，为药械安全性评价及临床安全用药提供更加精准的数据支持，为切实有效提升主管部门监管能力、维护国民用药安全提供强有力的技术保障。
■郑莹莹 整理
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