2018年7月11日，Ionis Pharmaceuticals, Inc及其关联公司AkceaTherapeutic, Inc联合宣布反义核酸药物TEGSEDITM（inotersen）获得欧盟委员会的上市许可批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者。
由Ionis制药公司开发的TEGSEDI是世界上第一个也是唯一一个适用于hATTR患者的反义核酸药物。基于III期NEURO-TTR研究的结果欧盟委员会批准了TEGSEDI的上市申请。在15个月的临床研究中，与使用安慰剂患者相比，使用TEGSEDI的患者神经损伤修复指标和Norfolk生活质量指标同时得到显著改善。八个月时两个主要终点也表现出显著的统计学差异。欧盟委员会认为这是治疗hATTR患者的重要进步，具有良好的效益/风险特征，疗效前所未有且明显优于先前批准的治疗方法。
TEGSEDI适用于伴有轻度以上神经病变的所有hATTR患者（心脏或神经病变者占有优势），且使用方便，每周一次皮下注射。
“今天，我们很高兴看到由Ionis成功研制和开发的针对hATTR患者的重要新药获得上市批准。Ionis反义核酸技术平台使得我们可以设计一种治疗方法，以阻止潜在致病蛋白 - TTR的产生”Ionis 公司首席运营官Brett P. Monia博士说。 “TEGSEDI的批准进一步确立了Ionis作为一家有着丰富研发产品的公司。 我们相信，Akcea经验丰富的团队将兑现TEGSEDI的承诺。感谢参与TEGSEDI临床计划的所有医生和患者，使这一具有里程碑意义的批准成为可能。
反义核酸技术以及基于该技术的核酸药物发展经历了波澜起伏的几十年，这也反映出一项创新技术从开始走向成熟的典型过程。Ionis公司作为在反义核酸药物领域耕耘三十载的旗舰公司，其在反义核酸技术平台的研究与发展、反义核酸药物开发方面，都建立和积累了十分丰富且重要的理论与实践体系。之前已有4个反义核酸药物被批准上市，其中包括2016年12月获批的重磅药物SPINARAZA。今天TEGSEDITM获欧盟批准上市，是全球核酸药物开发的又一里程碑。
2017年4月中国核酸药领军企业苏州瑞博生物技术有限公司与Ionis公司签署了合作和许可协议，双方将协力推动反义核酸药物在中国的研发和商业化。瑞博和Ionis合作的治疗II型糖尿病新药临床申请近日已获CDE受理。
