传统的基因疗法与新兴的基因编辑疗法治疗杜氏肌营养不良 (DMD)，哪一种手段更好？近期的一些研究可能会给我们提供一些新的思考。
全球范围内的DMD患者大约有三十万人。由于突变的存在患者无法正常产生肌萎缩蛋白，使骨骼肌以及心肌产生萎缩。患者通常无法行走并在二十多岁时死于心衰。
包括Sarepta，Solid Biosciences, 辉瑞在内的几家公司都有基因疗法治疗DMD的研发项目。目前来看Sarepta不仅进度领先，而且从两个月前公开的数据来看，该公司的疗法 (rAAVrh.74.MHCK7)的疗效也具有一定的优势。
然而本周Science新上线的一篇文章中却使用了一种新的方式来治疗DMD：研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑系统治疗了四只比格犬。
大约13%的DMD儿童患者在外显子45-50区间存在突变，致使外显子51出现异常并干扰基因的正常转录过程，使患者无法产生正常的肌萎缩蛋白。
在2009年的时候，英国Royal Veterinary College的一个实验室发现一只西班牙猎犬存在外显子50缺失突变并影响了外显子51的正常功能。而基于这只犬培育的比格犬后代也就被用来作为杜氏肌营养不良研究的动物模型。
在该项研究中研究人员使用CRISPR剪切外显子51的前端，使其通过非同源重组修复形成indel来使DNA转录系统产生外显子跳跃，从而产生一种缩短的但是功能正常的肌萎缩蛋白 (已上市的DMD药物eteplirsen正是基于外显子跳跃这种机制设计的，但是该药物的疗效目前仍存在很大争议)。
基因疗法治疗的另一项难点在于药物的递送，在体内同时编辑数十亿的肌肉细胞并不是容易完成的事情。而该项研究使用能够选择性感染肌肉和心肌组织的AAV载体，成功的完成了药物的系统递送。该研究也是目前第一项已发表的，在大型哺乳动物中完成系统递送CRISPR的研究。
研究结果显示，该疗法能够使肌肉组织中的肌萎缩蛋白表达水平明显提高，比如隔膜以及心脏的表达水平分别达到了正常水平的58%以及92%。但由于动物被实施安乐死，因此该项研究并没能发现该疗法是否能够缓解实验动物的DMD症状。
传统的基因疗法治疗DMD的策略与以上策略有明显不同。由于肌萎缩蛋白基因是人体内最大的基因，很难使用病毒载体进行装载。因此Solid Biosciences以及Serapta都使用病毒载体装载了削减版的，能够表达肌萎缩蛋白的最小基因。
Serapta的相关临床试验结果表明，在涉及三名低龄患者的研究中，他们的基因疗法能够将肌萎缩蛋白的水平提升至正常水平的38%。而且Solid Biosciences的临床试验中，一名14岁的男孩也出现了症状缓解。
但无论是Solid Biosciences，Serapta以及辉瑞的传统基因疗法，还是Science报道的这项使用CRISPR的基因编辑疗法，这些研究的数据都处于早期阶段，目前还很难进行直接比较。但无论是哪一种类型的疗法对患者来说都是新的希望。
更多嘉宾确认中……
第1天：10月22日
08:30 大会主席致辞 欧雷强
08:45 大会主席致辞 杜莹
09:00 主旨演讲1：中美生物医药创新版图及趋势分析
John Carroll, Endpoints News 创始人
09:30 主旨演讲2：中国医药监管制度改革现状及对全球生物医药创新的影响
国家药品监督管理局领导（待定）
10:00 主旨演讲3：如何创建一家生物科技“独角兽”公司？
Vivek Ramaswamy, Roivant Science公司创始人
10:30 茶歇
10:45 主旨演讲 4：中国创新药公司的下一站——如何成功迈向市场？
俞德超，信达生物创始人
11:15 Fireside Chat（炉边会谈）
John Carroll VS. Faheem Hasnain（Gossamer Bio创始人，前Receptos创始人）
对话一：创新
11:45 数据透视——全球生物医药创新版图中崛起的中国力量
医药魔方
12:00 话题1：中美研发管线的“差距”分析机会点评
国内不断崛起的生物医药创新公司正在填补中国在全球新药研发管线的空白。如果我们把近些年已经或即将在美国获批上市的所有新药纳入对比，中美药企在中后期研发管线布局“差距”到底在哪？本模块中，我们将对此“差距”作详细剖析，并邀请代表性领域的杰出公司分享他们研发管线的最新进展。
12:30 自助午餐
13:30 中美优秀创新药公司重点领域管线进展分享（2家）
14:00 话题2：中国新兴生物医药公司如何差异化创新，以赢得中国以及全球市场？
在激烈程度不断升级的新药产业竞争环境下，多家中国生物医药公司的高管们将讨论他们的产品开发策略如何实现差异化，以及他们征服中国和全球市场的锦囊妙计。如何看待正在快速演化的生物医药行业？层出不穷的新技术又将把我们引向何处？这个模块的讨论或许可以帮我们指明方向。
14:45 话题3：肿瘤领域的新技术与新思考，及中国抗肿瘤药物研发管线透视
抗肿瘤药物研发一直是美国与欧洲新药研发领域的热点，过去几年来细胞疗法已经取得长足的进步，一系列用于血液癌症以及实体瘤治疗的组合疗法也有了很大的进展，一篮大规模病人群体广泛筛查的非组织特异性药物（TISSUE-AGNOSTIC GRUGS)的潜力也开始显现。其实，中国也已经在这些领域进行快速布局，我们将探讨中国境内PD-1/L1药物的研发现状，以及该领域其他所有类型新药的研发进展。
15:30 肿瘤领域优秀创新药公司分享（2家）
16:00 茶歇
对话二：跨境交易
16:15 数据透视——近年来中国药企跨境交易梳理及趋势分析
医药魔方
16:30 话题1：跨境交易的成功之道
过去一段时间内，中美之间进行了大量的生物医药授权交易。交易的最优策略是怎样敲定的？怎样让这些交易真正落地产生价值？我们将分析过去十二个月内发生的多个重磅交易案例，总结最优的实践路线，并探索这些交易的落地执行究竟给双方带来了什么。
17:00 话题2：美国医药公司高管在跨境交易中的关注要点
我们将从美国的视角分析跨境交易，回答中国公司在进行交易中的一些关键问题。中国公司为了提高交易达成的可能性，必须做出哪些努力？哪些条款是应该极力争取的？哪些条款是应该避而不谈的？
17:30 社交酒会
18:30 社交晚宴
第2天：10月23日
08:30 主旨演讲5：港交所上市新规开启后的最新实践分享
港交所负责人 (待定）
09:00 主旨演讲6：美国如何看中国生物医药的兴起及其发展动力
Brad Loncar，Loncar Investment创始人
09:30 主旨演讲7：美国生物科技创投的成功模式和最新投资热点
美国顶级VC合伙人（待定）
10:00 Fireside Chat（炉边会谈）
John Carroll VS. 美国顶级VC合伙人（待定）
10:30 茶歇
10:45 主旨演讲8：嫁接全球创新力量 推动中国生物医药产业高速增长
王健，奥博资本（OrbiMed Asia）创始合伙人、资深董事总经理
11:15 Fireside Chat（炉边会谈）
John Carroll VS. 王健
对话三：生物医药投资与退出
11:45 话题1：中国新锐生物医药投资机构及投资布局
在过去一年中，我们看到中国的各类基金在创新生物医药公司中倾注了几十亿美元的投资，而投资目标不仅包括本土公司，也涉及欧美标的。我们将回顾最新的生物医药融资趋势，更新最新的统计数字并探讨顶级投资机构的投资策略。面对日益成熟并国际化的中国生物医药产业，基金经理们又将如何作出选择？
12:30 自助午餐
13:30 中美优秀创投机构报告（3家）
14:15 话题2：美国生物技术领域投资趋势以及对中国的启示
中国的生物医药产业正在经历重大变革，美国亦是如此。美国的生物医药公司也面临着融资方式创新、估值变化，以及并购活动激增等变化。这些变革会带来什么影响？我们将仔细研究IPO、早期投资、新兴公司结构以及其他至关重要的策略调整，并讨论这些策略对中国公司的启示。
14:45 话题3：IPO的选择 – 中国或美国？
风险投资以及私募基金的大量现金创造了大量具有清晰商业化路线以及极具IPO潜力的初创公司，对生物医药公司股权投资来说，投资人的最佳退出策略以及公司的最佳发展路径是什么？我们会回顾最新的上市规则、生物医药公司对IPO的期待，以及上市路径中的陷阱。另外，在北美公司积极寻求中国（香港）上市的热潮中，纳斯达克又将扮演怎样的角色呢？
15:15 茶歇
对话四：新技术
15:30 话题1：编辑未来——基因编辑改写人类的未来
基因编辑在美国已经是被众多投资机构追捧的新技术，这在中国同样也得到了产业界和投资界的极大关注。中国基因编辑领域的发展现状如何？我们又应当怎样面对这样一个即将对人类健康产生重大影响的技术？本模块，我们将邀请中美两国基因编辑领域的新兴公司共同探讨基因编辑技术是否将开启药物研发的新纪元，以及在通往未来之路上将遇到的挑战。
16:00 中美优秀新技术公司分享（基因编辑，2家）
16:30 话题2：AI将带来新药研发的变革？
全球范围内AI技术正在迅速发展，并且已被探索性地应用到制药产业的各个场景，特别是更快地推动药物从临床前研究到临床研究的转化。在中国，AI技术的应用也在快速跟进，中国的AI玩家又都有谁？本模块，我们将邀请中美两国新药研发领域热门的AI公司，分享他们目前的最新成果和面临的挑战及障碍。同时，我们也会邀请新药研发公司站在用户的视角，从实践中解读AI技术真正的优势。
17:00 中美优秀新技术公司分享（人工智能，2家）
17:30-17:45 “彼思”大会洞见及总结
医药魔方 & Endpoints News
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